44/2023 ZLC

Utworzono: 2023-05-16 18:12:58 Opublikowano: 2023-05-16 18:12:58 Poprawiono: 2023-08-08 14:53:36

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Crysvita, Burosumab, roztwór do wstrzykiwań, 10mg, 1 fiolka, GTIN: 05038903003915;Crysvita, Burosumab, roztwór do wstrzykiwań, 20mg, 1 fiolka, GTIN: 05038903003922;Crysvita, Burosumab, roztwór do wstrzykiwań, 30mg, 1 fiolka, GTIN: 05038903003939;

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.528.2023.13.ELA, PLR.4500.529.2023.17.ELA, PLR.4500.530.2023.13.ELA; 15.05.2023

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 44/2023
Analiza kliniczna do zlecenia 44/2023
Analiza ekonomiczna do zlecenia 44/2023
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 44/2023
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 44/2023
Uzupełnienie do zlecenia 44/2023

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 44/2023

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 28.07.2023r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 44/2023

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej	OT.423.1.18.2023
Tytuł analizy weryfikacyjnej	Wniosek o objęcie refundacją leku Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD 10E.83.3)"
Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM	STATUS
Michał Opuchlik	Plik PDF	Rozdz. 4.3 (str. 50) W uwadze odniesiono do komentarza analityków Agencji dotyczącego braku długoterminowych wyników skuteczności i bezpieczeństwa burosumabu. Rozszerzono argumentację podaną w analizach. W oparciu m.in. o wynik badań CL201 i CL 205, danych z publikacji Glorieux 2022 oraz opinię profesora Colina Farquharsona wskazano na długoterminowe korzyści wynikające ze stosowania burosumabu obserwowane w dorosłym życiu. Biorąc pod uwagę, iż najdłuższe okresy obserwacji uwzględnione w opublikowanych dotychczas badaniach wyniosły ok. 3 lata, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko o braku długoterminowych danych dotyczących wpływu burosumabu na odległe powikłania XLH. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 5.3.1 (str. 64) X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X Uwaga zasadna. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 5.3.2 (str. 65) W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w sprawie niepewności uwzględnionych wartości użyteczności. W uwadze powtórzono argumentację przedstawioną w analizach wskazując na wiarygodność uwzględnionych wartości oraz podkreślono brak dostępnych badań z udziałem opiekunów czy chorych na XLH. Analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż z uwagi na brak danych dotyczących jakości życia pozwalających na bezpośrednie oszacowanie wartości użyteczności oraz fakt, iż wartości użyteczności uwzględnione w analizie podstawowej mogą nie odpowiadać populacji polskiej należy wskazać na niepewność uwzględnionych wartości. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 5.3.2 (str. 65) W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w sprawie braku uwzględnienia w analizach części produktów sprowadzanych w ramach importu docelowego. Wskazano, iż uwzględniono produkty, dla których w domenie publicznej odnaleziono dane kosztowe. Podkreślono również, iż X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X Analitycy pozostają przy stanowisku, iż ze względu na refundację w ramach importu docelowego we wnioskowanym wskazaniu, zidentyfikowane produktu mogłoby zostać uwzględnione w analizie wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.	Rozpatrzono

Nr analizy weryfikacyjnej

OT.423.1.18.2023

Tytuł analizy weryfikacyjnej

Wniosek o objęcie refundacją leku Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD 10E.83.3)"

Zgłaszający uwagi

Treść uwagi

Komentarz AOTM

STATUS

Michał Opuchlik

Plik PDF

Rozdz. 4.3 (str. 50)
W uwadze odniesiono do komentarza analityków Agencji dotyczącego braku długoterminowych wyników skuteczności i bezpieczeństwa burosumabu.

Rozszerzono argumentację podaną w analizach. W oparciu m.in. o wynik badań CL201 i CL 205, danych z publikacji Glorieux 2022 oraz opinię profesora Colina Farquharsona wskazano na długoterminowe korzyści wynikające ze stosowania burosumabu obserwowane w dorosłym życiu.

Biorąc pod uwagę, iż najdłuższe okresy obserwacji uwzględnione w opublikowanych dotychczas badaniach wyniosły ok. 3 lata, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko o braku długoterminowych danych dotyczących wpływu burosumabu na odległe powikłania XLH.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.1 (str. 64)
X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X
Uwaga zasadna.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.2 (str. 65)
W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w sprawie niepewności uwzględnionych wartości użyteczności.
W uwadze powtórzono argumentację przedstawioną w analizach wskazując na wiarygodność uwzględnionych wartości oraz podkreślono brak dostępnych badań z udziałem opiekunów czy chorych na XLH.
Analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż z uwagi na brak danych dotyczących jakości życia pozwalających na bezpośrednie oszacowanie wartości użyteczności oraz fakt, iż wartości użyteczności uwzględnione w analizie podstawowej mogą nie odpowiadać populacji polskiej należy wskazać na niepewność uwzględnionych wartości.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.2 (str. 65)
W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w sprawie braku uwzględnienia w analizach części produktów sprowadzanych w ramach importu docelowego. Wskazano, iż uwzględniono produkty, dla których w domenie publicznej odnaleziono dane kosztowe. Podkreślono również, iż X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X
Analitycy pozostają przy stanowisku, iż ze względu na refundację w ramach importu docelowego we wnioskowanym wskazaniu, zidentyfikowane produktu mogłoby zostać uwzględnione w analizie wnioskodawcy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 82/2023 do zlecenia 44/2023
(Dodano: 02.08.2023 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 83/2023 do zlecenia 44/2023
(Dodano: 08.08.2023 r.)

➔ Metryczka

Utworzono: 2023-05-16 18:12:58	Opublikowano: 2023-07-21 14:05:36	Poprawiono: 2023-08-08 14:53:36
Opublikowano przez: Cezary Pająk	Licznik odwiedzin: 3043