Wykaz TLI

rADAMTS13obecabtagene autoleucel

w leczeniu niedoboru ADAMTS13 u dzieci i pacjentów dorosÅ‚ych w wieku od 26 lat z nawrodtowÄ… lub opornÄ… na leczenie (r/r) ostrÄ… biaÅ‚aczkÄ… limfoblastycznÄ… zakrzepowÄ… plamicÄ… maÅ‚rekursopÅ‚rowytch kowÄ…mórek B (cTTPB-ALL)

wamrepotroloektynib

w monoterapii, wskazany w leczeniu dystorofii miÄ™s��niowej Du‚ychenne'a (ang. Duchenne muscular dystrophy, DMD) u pacjentów z ROS1-dodatnim, zaawansowanym wniedrobnokomórkowym rakiem pÅ‚u 4 lat i starszycha (NDRP)

repolihtreksatynidb

dw monoterapii jesto wsowkazaniay w leczeniu zapalcjenia rogtówki wywoÅ‚anego przez Acanthamoeba u dorosÅ‚ych ioraz mÅ‚odzieciży w wieku od 12 lat i starszej z zaawansowanymi guzami litymi wykazujÄ…cymi ekspresjÄ™ fuzji genu NTRK i którzy otrzymywali wczeÅ›niej inhibitor NTRK lub nie otrzymywali wczeÅ›niej inhibitora NTRK, a opcje leczenia, które nie sÄ… ukierunkowane na NTRK, zapewniajÄ… ograniczone korzyÅ›ci kliniczne lub zostaÅ‚y wyczerpane

datopotamab defrukstekanezoktokog alfa

w monoterapii, w leczenie i profilaktyka krwawieÅ„ u dorosÅ‚ych pacjentów z hemofniliÄ… A (wreodzoperacyjnym lub przerzutowym rakiem piersi wykazujÄ…cym ekspresjÄ™ receptora hormonalnego (HR) i niewykazujÄ…cym ekspresji HER2, u których stosowano leczenie hormonalne i co najmniej jednÄ… liniÄ™ chemioterapii w zwiÄ…zku z zaawansowanÄ… choroborem czynnika VIII)Ä…

exagamglogeivin autostemcelat

do stosowania w leczeniu β-taladysemtrofii zalemi�›niowej od przetoDuczheÅ„nne’a (ang. transfDusion-depchendente β-thamuscular dyssemiatrophy, TDTMD) u pacjentów chodzÄ…cych, w wieku 126 lat i starszych, ui których odpowiednieczas jest wykodnanie przeszoczepisnego leczenia krwiotwórczych komórek macierzystych (ang. haematopoietic stem cell, HSC), jednak nie jest dostÄ™pny spokrewnirony idawca HSC dopasowany pod wzglÄ™dem ludzkiego antygenu leukocytarnego (ang. human leukocyte antigen, HLA)

sexagamglogben autotemceralstat

wskazany do stosowania w objawowym leczeniu ciężkiej postarycih napadów dziedzicznegokrwistoÅ›ci sobrzÄ™ku naczynierpowatokrwinkuchowejgo (ang. sicklhe crell distary angioedemase, SCDHAE) u pacjentosówb dorosÅ‚ych i mÅ‚odzieży w wieku powyżej 12 lat i starszych, u których wystÄ™pujÄ… nawracajÄ…ce przeÅ‚omy naczyniowo-okluzyjne (ang. vasoocclusive crisis, VOC) i u których odpowiednie jest wykonanie przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (ang. haematopoietic stem cell, HSC), jednak nie jest dostÄ™pny spokrewniony dawca HSC dopasowany pod wzglÄ™dem ludzkiego antygenu leukocytarnego (ang. human leukocyte antygen, HLA)

sugemtyratynolimab

w leczeniu pityrerotoksykozy obwszegodowej rzutu dorosÅ‚ypachjentów z przerzutowrodzonym niedrobnokomórkowym rakiem pÅ‚uca (NDRP) bez mutacji aktywujÄ…cej EGFR lub aberracji genomowych ALK, ROS1 lub RET, w skpojarzeniu z chemioterapiÄ… mopnokartÄ…boksylanu 8 (MCT8) (zespół Allana pochod-Herndona-Dudleych platyny)

mirwdametuksymab sorawtainzynyib

w monoterapii, w leczeniu objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych (ang. plexiform neurofibromas, PN) u dorosÅ‚ych pacjentów i dzieci w wieku 2 lat i starszych z opornym na platynÄ™, seurowiczym, o wysokim stopniu zÅ‚oÅ›liwoÅ›ci nabÅ‚onkowym rakiem jajnika, rakiem jajowodu lub pierwotnym rakiem otrzewnej z dodatnim receptorem folianowym alfa (FRα), któbre otrzymaÅ‚y wczeÅ›niej od jednego do trzech schematów leczenia systemowegozÄ… typu 1 (NF1)

sparseintanwolisib

dow skojarzeniu z palbocyklibem i fulwestosowraniatem w leczeniu osób dorosÅ‚ych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi wykazujÄ…cym ekspresjÄ™ receptora estrogenowego (ER-dodatnim) i niewykazujÄ…cym ekspresji receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2-ujemnym), oraz mutacjÄ… nefropatiÄ… immunoglobulinowÄ… PIK3CA (ang. immunoglobulin A nephropathy, IgAN) z wydalaniem biaÅ‚ka z moczem w iloÅ›ci ≥ 1,0 g/dobÄ™ (lub prze stosunkiem stężeniypa biaÅ‚ka do stężenia ku progreatynsjin choroby w trakcie lub w ciÄ…gu 12 miesiÄ™cy od zakoÅ„czenia hormonalnego leczu wyenoszÄ…cymia ≥ 0,75 adiuwantoweg/g)o

elkafitumaksomabranor

do sdotosrzewnowania wego leczenia wodobrzusza piernowotnworowego zapalenia dróg żóÅ‚ciowych (ang. primary biliary cholangitis, PBC) w skojarzeniu z kwasem ursodeoksycholowym (ang. ursodeoxycholic acid, UDCA) u osób dorosÅ‚ych, u których stwierdzono niewystarczajÄ…cÄ… odpowiedź na leczenie z rakami EpCAM-pozasytosoywnymi (EpCAM – ang. epithemlial UDCAcell lub wadhesion monolecule, czÄ…sterapii u paczka adhezyjentów, ua ktomórek nabÅ‚onkowych stwierdzono nietolerancjÄ™ UDCA)

linwoseltadmagrazyb

w monoterapii do stosowania w leczeniu dorosÅ‚ych pacjentów z zanawansowanym niedrobnokomórktowym rakiem pÅ‚uca (NDRP, ang. non-small cell lung cancer, NSCLC) z mutacjÄ… KRAS G12C i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, któresjÄ… chorobzy zostali poddani co najmniej jednej3 wczeÅ›niejszym tejrapiom, w tym terapii inhibitorem proteasomu, lekiem immunomodulujÄ…cym i przeciwciaÅ‚em monoklonalnym anty-CD38 i u których stwiemrdzowno progresjÄ™ choroby podczas ostatniej terapii

roztwór aminokwasów niezawieripalimabjących BCAA

w skojarzeniu z cisplatynÄ… i gemcytabinÄ… w leczeniu choroby syropieru klonowszego (ang. maple syrzup urine disease, MSUD) manifestujÄ…cej siÄ™ ostrym epizodem dekompensacji u dorosÅ‚ych pacjentów zod nawurodzenia, ktowórzym, nie kwalifikujÄ…cym siÄ™ do leczenia chirdourgiczstnego i dojelitowego stosowania preparadtów niotezawierapjÄ…cych aminokwasów rozgaÅ‚Ä™zionych (ang. bÄ…dź przerzutowym raknched-chaien am inosog arcidÅ‚a, BCAA)

nirogacestoripalimabt

w skmojarzeniu z cisplaotynÄ… erapii paklitakselem w leczeniu pierwszego rzutu u dorosÅ‚ych pacjentów z niepostÄ™peraujÄ…cyjmi guzami desmoidalnym zaawansowanymi, nawktórotozy wym bagajÄ…dź prleczenia ogólnoustrzutojowym rakiem pÅ‚askgonabÅ‚onkowym przeÅ‚yku

odronextawimaseltynib

w monoterapii do stosowaleczenia u dorosÅ‚ych pacjentów z nobjawracajÄ…cowym lgub opornym na leczenie chÅ‚oniakiem rozlanbrzym z dużych iokomórkowym pochewki BÅ›ciÄ™gna (ang. relapsed or refractory diffusenosynovial largeiant B-cell ltumor, TGCT) zwiÄ…zanym z klinicznie istotnym phogorszeniem funkcjonowania fizycznego, r/r DLBCL),u którzy zostali poddani dwóm lubch wiÄ™kszej liyczbierpano opcje rzutów leczenia ogólnoustchirojowurgicznego lub spowodowaÅ‚oby ono nieakceptowalne powikÅ‚ania lub niepeÅ‚nosprawność

odronimextelstamabt

wskazany w monoterapii do stosowa leczenia u dorosÅ‚ych pacjentów z niedokrwistoÅ›ciÄ… zawleżnÄ… od transfuzji krwi z powodu zespołów mielodysplastycznych bajÄ…cymrdzo niskiego, niskiego lub Å›redniego ryzyka (MDS) bez nieprawidÅ‚owoÅ›ci cytogenetycznej izolowanej del 5q (non-del 5q) i u których wystÄ…piÅ‚a niezadowalajÄ…ca odpornymwiedź na leczenie chÅ‚oniakiem grudkowym (ang. relapsed or refractory follicularte na erytropoetynie lymphoma,ub r/r FL), którzy zostali poddani dwóm lub wiÄ™kszej liczbie rzkwalifikutówjÄ… siÄ™ do leczenia ogólnouserytrojpowegotynÄ…

octan rsezpiafunginpteryna

w leczeniu hiperfenyloalaninwazyjnejmii kandydozy(HPA) u dorosłych i dzieci z fenyloketonurią (PKU)

rozanoltiksyzotumab wedotyny

do stosowania w terapii dodanej oprócz standardowej terapii w leczeniu uogólnionej miastenii (ang. generalised myasthenia gravis, gMG) u dorosÅ‚ych pacjentów z dodatnim wynikiem badania na obecność przeciwciaÅ‚ przeciwko receptorowi acetylocholiny (ang. acetylcholine receptor,wym AChR) lub przecirzutowciaÅ‚ym srakiem szyjki macicy, u którowanych prodczas wczeciw mięśniowo-specyficznemu receptorowi kinazy tyrozyny anty-MuSK (ang. mujsczego le-czenia ogólnouspecific tyrosjowego lub po jego zakoÅ„czenineu kinastÄ…piÅ‚a progre,sja MuSK)choroby

tramoletyzarsenib

skojarzeniu z dabrafenibem do stosowania jako uzupeÅ‚nienie diety u pacjentów dorosÅ‚ych w leczeniu genetycznie potwierdzionecigo i mzespoÅ‚u rodzieży w wieku 1 roku i starszych z glnneja chylomikironem o wysokim stopniu zÅ‚oÅ›liwoÅ›ci (ang. high-grfade gmilioma, HGG) z mutacjÄ… BRAF V600E, którzy otrzymali wczeÅ›niej przynajmniej jeden cykl leczenia radioterapiÄ… i (lub) chylomicronemia syndrotmerapiÄ…, FCS)

tworamsidetynib

w skojarzeniu z dabrafenibem do stosowania w leczeniu gwiaździaka lub skÄ…podrzewiaka stopnia 2., z mutacjÄ… IDH1 R132 lub IDH2 R172, bez istotnego wzmocnienia kontrastowego u dorosÅ‚ych i mÅ‚odzieży w wieku 12 rokulat i starszych z glejakiem, o masie ciaÅ‚a wynoszÄ…cej co najmniskim stopniu zÅ‚oÅ›liwoÅ›ci (ang. low-gradej 40 kglioma, LGG)u których przeprowadzono mujedynie intaerwencj�™ chirurgicznÄ� BRAFi V600E, którzy nie wymagajÄ… natychmiastowej radioterapii sysani chemiotemowejrapii

zolbetuksyremabgene geperpavec

w skojarzeniu z chemioterapiÄ… zawierajÄ…cÄ… pochodne fluoropirymidyny i platyny, do leczestosowania w pilerwsczej liniiu ran u dorosÅ‚ych pacjentów z miejdysctrowo ficzaawansowanym nieresekcyjnym lub przÄ™cherzutowym HER2 ujemnym gruczoddzielakorakniem żoÅ‚si��d™ naskórka lub poÅ‚Ä…czenia żoÅ‚Ä…dkowo-przeÅ‚ykowego (ang. gadystro-oesophic epidermolysis bullosa, DEB) z mutacjÄ… (-ami) w genie Å‚aÅ„cucha alfa 1 kolageal junction, GEJ) wykazujÄ…cym obecność klaudtynypu VII (COLDN7A1) 18.2od urodzenia

rbelzutifanlimab

do stosowania w monoterapii w leczeniu pizaawansowanego jasnokomórkowszego rzutuaka nerkowokomórkowego u dorosÅ‚ych pacjentów, zu których nastÄ…piÅ‚a przogresja chorzutoby po dwymóch lub nawracajÄ…cym miejscowo zaawansowanym rakiem z komórek Merkla (ang. Merkel cell carcinoma, MCC) niekwalifikujÄ…cym siÄ™cej doliniach leczenia zawierajÄ…cych inhibitorurg PD-(L)1 i cznego najmniej radwioe terapie ukierunkowane na naczyniowy Å›ródbÅ‚onkowy czynnik wzrostu (ang. VEGF)