Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Skyclarys, Omaveloxolonum, Kapsułki twarde, 50 mg, 90 kaps., GTIN: 00373179500443
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.2248.2024.16.JWI; 22.10.2024
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
/>
Analizy Wnioskodawcy:
/> Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 189/2024 /> /> Analiza kliniczna do zlecenia 189/2024 /> /> Analiza ekonomiczna do zlecenia 189/2024 /> /> Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 189/2024 /> /> Uzupełnienie do zlecenia 189/2024
/>
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
/> Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 189/2024
/>
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 7.02.2025r.
/> Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 189/2024
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 189/2024 analiza OT.423.1.65.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego: Skyclarys (omaweloksolon) w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych na ataksję Friedreicha (ICD-10: G11.1)”
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
Prof. Jarosław Sławek
Zakład Pielęgniarstwa Neurologiczno-Psychiatrycznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego
Plik PDF
Rozdział 4.1.4, str. 38 oraz Rozdział 3.1.2.2, Wnioskowane wskazanie, Tabela 4, strona 11
W uwadze odniesiono się do prośby MZ dot. wskaźników służących do oceny efektywności terapii podczas jej monitorowania. Podkreślono, że skala mFARS powinna być stosowana jako element oceny, ponieważ jedynie przy jej użyciu oceniano skuteczność w badaniu MOXIe. Dodatkowo, podkreślono, że nie należy określać wyjściowego wyniku mFARS w kryteriach włączenia do programu, ale zasadne jest pytanie o górną granicę, choć nie ma danych klinicznych czy chorzy leżący mogą skorzystać z tego leczenia.
Dodatkowo, wskazano, że zmiana o 3 punkty rocznie byłaby lepszym (twardszym) punktem końcowym jako kryterium wyłączenia z programu. Podkreślono, że definicja braku skuteczności jako znacznej progresji choroby zdefiniowanej przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia chorych na ataksję Friedreicha wydaje się zasadne.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 10. Strona 80 Kluczowe informacje i wnioski
Ekspert w komentarzu wskazał, że w przypadku choroby rzadkiej dotyczącej ludzi młodych trudno jest odnosić się do opłacalności terapii. Zwrócił również uwagę, że punkty końcowe oceniane w badaniu MoXIE uzasadniają podjęcie terapii w celu spowolnienia przebiegu/postępu choroby.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Agnieszka Głowacka Biogen Poland Sp. z o.o., przedstawiciel wnioskodawcy
Plik PDF
Uwaga dotyczy szacunków populacji spełniającej kryteria włączenia do proponowanego programu lekowego podanych przez ekspertów ankietowanych przez AOTMiT. W opinii wnioskodawcy jest mało prawdopodobne, aby populacja kwalifikująca się do terapii pembrolizumabem w proponowanym programie lekowym przewyższyła liczebnością populację pacjentów otrzymujących terapię podtrzymującą awelumabem w ramach PL B.141 FM. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
/>
