Zlecenia MZ 2015

1.

Wiktor Janicki - Roche Polska Sp. z o.o.

Komentarze do uwag do następujących fragmentów AWA:
Rozdział 4.3, str. 37 (Jakość badań):
W AWA zwrócono uwagę na to, że dostępne dowody naukowe są niskiej jakości, a główne dowody skuteczności dotyczą odpowiedzi na leczenie – surogatowego punktu końcowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3, Tabela 32 str. 45 (Skuteczność nie pochodzi z przeglądu):
Uwaga w większości stanowi przytoczenie argumentów przywołanych przez wnioskodawcę w analizach.
Uwzględniona w modelu wartość skuteczności klinicznej wismodegibu nie bazuje w całości na wynikach przeglądu systematycznego, co zostało wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3, Tabela 32, str. 45-46 oraz rozdział 5.3.1 pkt 5 str. 47 (10-letni horyzont czasowy):
W AWA wskazano ograniczenia związane z przyjęciem dożywotniego horyzontu czasowego, natomiast nie ma tan stwierdzenia, że horyzont 10-letni byłby bardziej właściwy dla wariantu podstawowego analizy. Wyniki obliczeń własnych Agencji dla 10-letniego horyzontu przedstawiono jako analiza wrażliwości. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1 pkt, str. 46 (CUA):
Przeprowadzenie analizy użyteczności wydaje się być zasadne, co zostało wskazane w AWA. Natomiast dane dotyczące skuteczności wismodegibu cechuje ograniczona wiarygodność, gdyż nie pochodzą z badań RCT. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.4, str. 50 (Założenia 2 i 3 do obliczeń własnych):
a) zrównanie wartości użyteczności stanu „progresja” i „brak progresji”):
a) Przyjęte założenie niweluje błąd strukturalny modelu wnioskodawcy i choć jest pewnym uproszczeniem, może być uznane za podejście konserwatywne.
b) Według analityków Agencji przedstawienie wyników dla 10-letniego horyzontu czasowego w ramach analizy wrażliwości (obliczenia własne) jest zasadne.
Powyższe uwagi nie mają wpływu na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1 str. 47 oraz 5.3.2 str. 48 (Spadek użyteczności związany z działaniami niepożądanymi):
Brak uwzględnienia spadku użyteczności związanego z działaniami niepożądanymi, tzn. założenie równej toksyczności leczenia paliatywnego i wismodegibu (w ramieniu którego 100% pacjentów doświadczyło co najmniej jednego AE), w opinii analityków Agencji jest niewłaściwe.
Uwaga wnioskodawcy nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.3 oraz 5.4 (Porównanie do innych analiz ekonomicznych):
Różnica pomiędzy wynikiem zdrowotnym wskazanym w analizie wnioskodawcy a wynikami innych analiz budzi pewne wątpliwości co do prawidłowości oszacowania efektu zdrowotnego, a przyczyny tej różnicy pozostają w sferze przypuszczeń.
Uwaga ta nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.4 (Dane dla dmBCC z Mikudina 2014):
W celu zachowania spójności obliczeń dla laBCC i dmBCC zasadne było w ramach analizy wrażliwości przedstawienie obliczeń bazujących na tym samym źródle.
Uwaga wnioskodawcy nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Str. 53, 55 i 57 (Model de novo):
W ramach weryfikacji poprawności wyników przedłożonego przez wnioskodawcę kalkulatora BIA zbudowano de novo uproszczony model, co zostało wyjaśnione w cytowanych w uwadze fragmentach AWA. Uwaga wnioskodawcy nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Str. 57 BIA (Obliczenia własne BIA):
Przedstawienie dodatkowych, alternatywnych wariantów BIA, bazujących na innych założeniach i pewnych uproszczeniach, pozwala na pełniejszy ogląd zagadnienia.
Uwaga wnioskodawcy nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 7 (AR):
AWA nie zawiera stwierdzenia, aby nieprawidłowo przeprowadzona analiza racjonalizacyjna skutkowała negatywnym stanowiskiem Rady, rekomendacją Prezesa lub decyzją Ministra.
Uwaga wnioskodawcy nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.