Zlecenia MZ 2020

1.

Joanna Domagalska Pełnomocnik Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd

Dotyczy: oceny ryzyka związanego z zaślepieniem oceny efektów w badaniu Study 301.
Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko dotyczące oceny badania zaprezentowane w załączonej do wniosku AKL.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: wskazania przez AOTMiT jako ograniczenia jawnego przydziału pacjentów do grup terapeutycznych w badaniu.
Wnioskodawca nie zgadza się z takim stanowiskiem, przytaczając różnice w schemacie dawkowania i postaci farmaceutycznej porównywanych technologii jako źródło konieczności prowadzenia badania open-label. Analitycy Agencji zgadzają się, że zaślepienie w tym przypadku byłoby utrudnione. Przychylają się również do stanowiska wnioskodawcy, że w przypadku punktów końcowych, których wyniki zaprezentowano w AWA brak zaślepienia mógł mieć znikomy wpływ na wyniki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: niezgodności leczenia konsolidacyjnego stosowanego w badaniu Study 301 z polską praktyką.
Wnioskodawca zaznacza, że zmiana standardu postępowania względem przyjętego w badaniu Study 301 wynika z dążenia do optymalizacji leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: wskazania przez AOTMiT jako ograniczenie brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo w populacji poniżej 60 r.ż. oraz względem komparatora DA90.
Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko przedstawione w przedłożonej AKL, powołując się m.in. na pozytywne decyzje rejestracyjne w całej populacji dorosłych. Niemniej jednak w procesie oceny technologii medycznych brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo w części wnioskowanej populacji lub porównania z jednym z komparatorów stanowi każdorazowo ograniczenie analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: przytoczenia wyników dla komparatora DAC w komentarzu do AKL. Wnioskodawca wyraził sprzeciw dla zestawienia wyników dla DAC z wynikami dla produktu Vyxeos z uwagi na dużą heterogeniczność badań. Analitycy Agencji są świadomi ww. heterogeniczności, dlatego odstąpiono od przeprowadzenia porównania pośredniego Vyxeos vs DAC. Przytoczenie wyników dla DAC miało miejsce jedynie w ramach komentarza do rozdziału AWA poświęconego AKL wraz z wyraźnym podkreśleniem, że wyniki pochodzą z badań o odmiennej metodyce, a także przeprowadzonych na różnych populacjach, dlatego wnioskowanie na tej podstawie jest znacznie ograniczone.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: jakości życia pacjentów stosujących produkt Vyxeos.
Wnioskodawca przedstawił dodatkowo wyniki oceny jakości życia zaprezentowane w abstrakcie LeBlanc 2020.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: Ponownego przedstawienia wyjaśnienia dlaczego wnioskodawca xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx.
Uwaga stanowi powtórzenie argumentacji przedstawionej w AE wnioskodawcy i nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie sposobu wyznaczenia wartości odsetka przejmowanych udziałów w rynku terapii alternatywnych przez lek Vyxoes.
Wnioskodawca wyjaśnił, że przekazany plik źródłowy był niekompletny. W związku z przekazanymi wyjaśnieniami oszacowania własne analityków Agencji w zakresie analizy wpływu na budżet należy uznać za zbędne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwagi Agencji odnośnie braku uzasadnienia przyjętego tempa przejęcia rynku przez ocenianą technologię. Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: oceny Agencji w zakresie zgodności założeń dotyczących komparatorów w analizie klinicznej i ekonomicznej z założeniami dotyczącymi struktury i zmian w analizowanym rynku leków.
Wnioskodawca wskazuje, że po uzupełnieniu wymagań minimalnych analizy są zgodne w kwestii przyjętych komparatorów. Analitycy Agencji podkreślają jednak, że tylko jeden z wariantów analizy wpływu na budżet spełnia to kryterium.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: oceny Agencji w zakresie spójności danych z wniosku z twierdzeniami i założeniami dotyczącymi przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku.
Wnioskodawca odnosi się prawdopodobnie do możliwej długości trwania pierwszej decyzji refundacyjnej, wskazując okres 2 lat. Jednak horyzont czasowy analizy wpływu na budżet obejmuje 3 lata, dla takiego okresu nie ma zaś deklaracji wielkości dostaw. Analitycy Agencji podtrzymują swoją ocenę.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwag analityków Agencji odnośnie rozwiązania zaproponowanego w ramach analizy racjonalizacyjnej.
Wnioskodawca powołując się na pobieżną analizę danych refundacyjnych wskazuje na możliwość realizacji założonego scenariusza analizy racjonalizacyjnej. Na podstawie przedłożonych danych analitycy Agencji uznają przedstawione rozwiązanie za realne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: Podkreślenia, iż model wnioskodawcy umożliwia przeprowadzenie modyfikacji oszacowań AE.
Model wnioskodawcy został przygotowany dla starszej, 32-bitowej wersji MS Office, w związku z tym występują trudności z uruchomieniem modelu po zmianie danych wejściowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
W ramach uwag do analizy klinicznej, wnioskodawca przedłożył uzupełnienie AKL o wyniki OS z 5-letniego okresu obserwacji w badaniu Study 301.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.