Utworzono: 2020-08-28 15:11:00 Opublikowano: 2020-08-28 15:11:00 Poprawiono: 2020-11-20 11:00:05

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Libtayo, cemiplimabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 350 mg, 1, fiol., kod EAN: 05909991408329

Wskazanie:

w ramach programu lekowego we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.396.2020.13.PB; 26.08.2020

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 201/2020
pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 201/2020
pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 201/2020
pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 201/2020
pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 201/2020
pdfUzupełnienie do zlecenia 201/2020

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 201/2020

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 13.11.2020 r.

MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 201/2020

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  •  

    Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    BIP – 201, analiza OT.4331.33.2020

    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją leku Libtayo (cemiplimab) we wskazaniu: Leczenie chorych na zaawansowanego raka kolczystokomórkowego skóry cemiplimabem (ICD-10: C44.12, C44.22, C44.32, C44.42, C44.52, C44.62, C44.72, C44.82, C44.92) w ramach programu lekowego

    Lp.
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    Rozpatrzone

    1.

    Joanna Konarzewska-Król Dyrektor Fundacji Onkologicznej Nadzieja

    pdf 01

    Uwaga ogólna odnośnie do treści w AWA na str. 47 w Rozdz. 5.2.2.
    Uwaga zawierająca informacje na temat aktualnej sytuacji pacjentów z grupy docelowej, skuteczności interwencji wnioskowanej oraz oczekiwań pacjentów odnośnie do refundacji leku Libtayo.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    2.

    Prof. dr hab. med. Piotr Rutkowski Kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie - Państwowy Instytut Badawczy

    pdf 01

    Uwaga ogólna
    Cemiplimab został zarejestrowany w 2019 roku do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry (cSCC), którzy nie kwalifikują się do radykalnego leczenia chirurgicznego lub radykalnej radioterapii . Rejestracja leku nastąpiła na podstawie badania fazy 1/2 , które potwierdziło aktywność immunoterapii anty-PD-1 cemiplimabem w leczeniu chorych na zaawansowanego (nieresekcyjnego lub przerzutowego) cSCC. Odpowiedzi na leczenie wyniosły 50% w grupie 26 chorych w badaniu I fazy i 47% w grupie 59 chorych w badaniu II fazy. W grupie chorych odpowiadających na leczenie odpowiedzi były długotrwałe i przekraczały 6 miesięcy u 57% chorych. Zdarzenia niepożądane występowały u 15% chorych, a jedynie 7% chorych przerwało leczenie z tego powodu. Na podstawie doświadczeń własnych i literatury można stwierdzić, ze efekt terapeutyczny dotychczas stosowanej chemioterapii jest w tym nowotworze krótkotrwały. Prace dotyczące zastosowania chemioterapii w tym z pochodnymi platyny w raku kolczystokomórkowym skóry to prace cechujące się licznymi ograniczeniami, w tym w szczególności retrospektywnym charakterem obserwacji, małą liczebnością próby, niepełnym raportowaniem danych odnośnie do charakterystyki wyjściowej oraz wyników, zwłaszcza w zakresie bezpieczeństwa.
    Co więcej w doniesieniu z konferencji ASCO 2020 (Rischin et al. 2020) stwierdzono jednoznacznie, że dla cemiplimabu długość trwania odpowiedzi i przeżycia całkowite są dłuższe niż kiedykolwiek wcześniej obserwowane dla innych leków. Podczas kongresu ESMO 2020 zaprezentowano dane dotyczące praktyki klinicznej (real world evidence) (Hober et al. 2020 DOI: https://doi.org/10.1016/j.annonc.2020.08.1210) potwierdzające podobną skuteczność dla cemiplimabu jak w badaniach klinicznych. Dodatkowym argumentem dla bardzo wysokiej skuteczności immunoterapii jako leku z wyboru są wyniki 2 badań klinicznych z innym lekiem anty-PD-1 pembrolizumabem w zaawansowanym SCC (Grob et al. 2020, Maubec et al. 2020) Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga do treści AWA na str. 17, rozdział 3.4.1. Ekspert wskazał, że w AWA nie uwzględniono polskich wielospecjalistycznych wytycznych (Piotr Rutkowski, Witold Owczarek, Dariusz Nejc, Arkadiusz Jeziorski, Wojciech M. Wysocki, Monika Słowińska, Monika Dudzisz-Śledź, Piotr Wiśniewski, Hanna Koseła-Paterczyk, Dorota Kiprian, Tomasz Świtaj, Marcin Zdzienicki, Adam Maciejczyk, Lidia Rudnicka. Raki skóry. Onkol Prakt Klin Edu 2020;6(4):203-224 oraz Piotr Rutkowski, Witold Owczarek, Dariusz Nejc, Arkadiusz Jeziorski, Wojciech M. Wysocki, Monika Słowińska, Monika Dudzisz-Śledź, Piotr Wiśniewski, Hanna Koseła-Paterczyk, Dorota Kiprian, Tomasz Świtaj, Marcin Zdzienicki, Adam Maciejczyk, Lidia Rudnicka. Skin carcinomas. DOI: 10.5603/OCP.2020.0018·Oncol Clin Pract 2020;16(4):143-162), gdzie stwierdzono, że „Nie ma danych dotyczących pacjentów z SCC w fazie rozsiewu, które potwierdzałyby jednoznacznie skuteczność chemioterapii z cisplatyną w monoterapii lub w kombinacji z 5-fluorouracylem, interferonem, kwasem cis-retinowym. Dostępne są doniesienia o potencjalnej skuteczności inhibitorów EGFR (cetuksymab, gefitynib), które wymagają jednak przeprowadzenia dalszych badań klinicznych [1–5].” Oraz „Badanie fazy I/II potwierdziło aktywność immunoterapii anty-PD-1 cemiplimabem w leczeniu chorych na zaawansowanego (nieresekcyjnego lub przerzutowego) SCC. Odpowiedzi na leczenie wyniosły 50% w grupie 26 chorych w badaniu I fazy i 47% w grupie 59 chorych w badaniu II fazy. W grupie chorych odpowiadających na leczenie odpowiedzi były długotrwałe i przekraczały 6 miesięcy u 57% chorych. Zdarzenia niepożądane występowały u 15% chorych, a jedynie 7% chorych przerwało leczenie z tego powodu [45, 46]. Lek ten został zarejestrowany w 2019 roku do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry, którzy nie kwalifikują się do radykalnego leczenia chirurgicznego lub radykalnej radioterapii (II, A). Bezpieczeństwo stosowania cemiplimabu oceniano w grupie 591 pacjentów z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi narządów litych, w tym 219 pacjentów z zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry, którzy otrzymywali cemiplimab w monoterapii w 2 badaniach klinicznych (R2810-ONC-1423 i R2810-ONC-1540) [45, 46]” Cempilimab jest rekomendowany na Rycina 1. Zalecane postępowanie diagnostycznoterapeutyczne w przypadku podejrzenia raka skóry w leczeniu zaawansowanego SCC na pierwszym miejscu. Wytyczne nie zostały uwzględnione w AWA, bowiem nie zostały opublikowane na stronie internetowej http://onkologia.zalecenia.med.pl/, która analitycy standardowo przeszukują podczas przygotowania AWA. Na wspomnianej stronie figurują wytyczne opublikowane w 2019, w dokumencie tym nie wspominano o wykorzystaniu cemiplimabu.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    Uwaga do treści AWA na str. 17, rozdział 3.4.1
    Uwaga ogólna Cemiplimab został zarejestrowany w 2019 roku do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry (cSCC), którzy nie kwalifikują się do radykalnego leczenia chirurgicznego lub radykalnej radioterapii . Rejestracja leku nastąpiła na podstawie badania fazy 1/2 , które potwierdziło aktywność immunoterapii anty-PD-1 cemiplimabem w leczeniu chorych na zaawansowanego (nieresekcyjnego lub przerzutowego) cSCC. Odpowiedzi na leczenie wyniosły 50% w grupie 26 chorych w badaniu I fazy i 47% w grupie 59 chorych w badaniu II fazy. W grupie chorych odpowiadających na leczenie odpowiedzi były długotrwałe i przekraczały 6 miesięcy u 57% chorych. Zdarzenia niepożądane występowały u 15% chorych, a jedynie 7% chorych przerwało leczenie z tego powodu. Na podstawie doświadczeń własnych i literatury można stwierdzić, ze efekt terapeutyczny dotychczas stosowanej chemioterapii jest w tym nowotworze krótkotrwały. Prace dotyczące zastosowania chemioterapii w tym z pochodnymi platyny w raku kolczystokomórkowym skóry to prace cechujące się licznymi ograniczeniami, w tym w szczególności retrospektywnym charakterem obserwacji, małą liczebnością próby, niepełnym raportowaniem danych odnośnie do charakterystyki wyjściowej oraz wyników, zwłaszcza w zakresie bezpieczeństwa. Co więcej w doniesieniu z konferencji ASCO 2020 (Rischin et al. 2020) stwierdzono jednoznacznie, że dla cemiplimabu długość trwania odpowiedzi i przeżycia całkowite są dłuższe niż kiedykolwiek wcześniej obserwowane dla innych leków. Podczas kongresu ESMO 2020 zaprezentowano dane dotyczące praktyki klinicznej (real world evidence) (Hober et al. 2020 DOI: https://doi.org/10.1016/j.annonc.2020.08.1210) potwierdzające podobną skuteczność dla cemiplimabu jak w badaniach klinicznych. Dodatkowym argumentem dla bardzo wysokiej skuteczności immunoterapii jako leku z wyboru są wyniki 2 badań klinicznych z innym lekiem anty-PD-1 pembrolizumabem w zaawansowanym SCC (Grob et al. 2020, Maubec et al. 2020) Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga do treści AWA na str. 17, rozdział 3.4.1. Ekspert wskazał, że w AWA nie uwzględniono polskich wielospecjalistycznych wytycznych (Piotr Rutkowski, Witold Owczarek, Dariusz Nejc, Arkadiusz Jeziorski, Wojciech M. Wysocki, Monika Słowińska, Monika Dudzisz-Śledź, Piotr Wiśniewski, Hanna Koseła-Paterczyk, Dorota Kiprian, Tomasz Świtaj, Marcin Zdzienicki, Adam Maciejczyk, Lidia Rudnicka. Raki skóry. Onkol Prakt Klin Edu 2020;6(4):203-224 oraz Piotr Rutkowski, Witold Owczarek, Dariusz Nejc, Arkadiusz Jeziorski, Wojciech M. Wysocki, Monika Słowińska, Monika Dudzisz-Śledź, Piotr Wiśniewski, Hanna Koseła-Paterczyk, Dorota Kiprian, Tomasz Świtaj, Marcin Zdzienicki, Adam Maciejczyk, Lidia Rudnicka. Skin carcinomas. DOI: 10.5603/OCP.2020.0018·Oncol Clin Pract 2020;16(4):143-162), gdzie stwierdzono, że „Nie ma danych dotyczących pacjentów z SCC w fazie rozsiewu, które potwierdzałyby jednoznacznie skuteczność chemioterapii z cisplatyną w monoterapii lub w kombinacji z 5-fluorouracylem, interferonem, kwasem cis-retinowym. Dostępne są doniesienia o potencjalnej skuteczności inhibitorów EGFR (cetuksymab, gefitynib), które wymagają jednak przeprowadzenia dalszych badań klinicznych [1–5].” Oraz „Badanie fazy I/II potwierdziło aktywność immunoterapii anty-PD-1 cemiplimabem w leczeniu chorych na zaawansowanego (nieresekcyjnego lub przerzutowego) SCC. Odpowiedzi na leczenie wyniosły 50% w grupie 26 chorych w badaniu I fazy i 47% w grupie 59 chorych w badaniu II fazy. W grupie chorych odpowiadających na leczenie odpowiedzi były długotrwałe i przekraczały 6 miesięcy u 57% chorych. Zdarzenia niepożądane występowały u 15% chorych, a jedynie 7% chorych przerwało leczenie z tego powodu [45, 46]. Lek ten został zarejestrowany w 2019 roku do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry, którzy nie kwalifikują się do radykalnego leczenia chirurgicznego lub radykalnej radioterapii (II, A). Bezpieczeństwo stosowania cemiplimabu oceniano w grupie 591 pacjentów z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi narządów litych, w tym 219 pacjentów z zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry, którzy otrzymywali cemiplimab w monoterapii w 2 badaniach klinicznych (R2810-ONC-1423 i R2810-ONC-1540) [45, 46]” Cempilimab jest rekomendowany na Rycina 1. Zalecane postępowanie diagnostycznoterapeutyczne w przypadku podejrzenia raka skóry w leczeniu zaawansowanego SCC na pierwszym miejscu. Wytyczne nie zostały uwzględnione w AWA, bowiem nie zostały opublikowane na stronie internetowej http://onkologia.zalecenia.med.pl/, która analitycy standardowo przeszukują podczas przygotowania AWA. Na wspomnianej stronie figurują wytyczne opublikowane w 2019, w dokumencie tym nie wspominano o wykorzystaniu cemiplimabu.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    3.

    Paulina Wyszomierska Pełnomocnik wnioskodawcy Sanofi

    pdf 01

    Uwaga ogólna
    Wnioskodawca przedstawił informacje na temat wartości klinicznej leku Libtayo.
    Wśród argumentów przemawiających za uznaniem leku za wartościowy, wnioskodawca wskazał: zarejestrowanie leku Libtayo jako pierwszej opcji terapeutycznej przeznaczonej do leczenia dorosłych pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry (cSCC), którzy nie kwalifikują się do radykalnego leczenia chirurgicznego lub radykalnej radioterapii; przyznanie przez FDA cemiplimabowi statusu terapii przełomowej; uznanie terapii z wykorzystaniem cemiplimabu jako opcji o istotnym znaczeniu klinicznym (4/4 punkty w skali ESMO-MBCS); korzyści kliniczne dla pacjentów (m.in. dłuższy czas trwania odpowiedzi na leczenie, poprawa rokowania w zakresie przeżycia całkowitego oraz przeżycia wolnego od progresji, przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa); wskazywanie cemiplimabu przez wytyczne praktyki klinicznej jako opcji preferowanej w docelowej grupie chorych; pozytywne rekomendacje refundacyjne agencji HTA.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
    Uwaga odnośnie do treści w AWA na str. 47 w Rozdz. 5.2.2. oraz str. 77 w Rozdz. 11
    Uwaga dotyczy zasadności uwzględnienia okoliczności ujętych w art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji. Jako szczególną okoliczność wnioskodawca uznaje brak zarejestrowanej terapii o udowodnionej skuteczności we wnioskowanym wskazaniu, względem której można przeprowadzić porównanie terapii cemiplimabem. Zdaniem wnioskodawcy w takiej sytuacji, opracowanie badania randomizowanego z grupą kontrolną było niemożliwie.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    4.

    Maria Katarzyna Borszewska – Kornacka (Polskie Towarzystwo Neonatologiczne)

    pdf 01

    Uwaga odnośnie do treści w AWA na str. 20 w Rozdz. 3.6.
    Uwaga zawierająca informacje na temat przebiegu choroby (cSCC), aktualnie dostępnych opcji terapeutycznych i korzyści płynących z zastosowania leku Libtayo
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 83/2020 do zlecenia 201/2020
    (Dodano: 20.11.2020 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa:

    pdfRekomendacja 83/2020 do zlecenia 201/2020
    (Dodano: 18.11.2020 r.)

    go to zlecenie

     

    Utworzono: 2020-08-28 15:11:00 Opublikowano: 2020-11-06 18:14:50 Poprawiono: 2020-11-20 11:00:05
    Opublikowano przez: Paweł Żadziłko Licznik odwiedzin: 10237
    edytuj
    Dane adresowe
    Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
    ul. Przeskok 2
    00-032 Warszawa
    Dane kontaktowe
    +48 22 101-4600
    +48 22 46-88-555
    sekretariat@aotm.gov.pl
    Elektroniczna skrzynka podawcza:
    /AOTMiT_ePUAP/SkrytkaESP
    Social media
    twitter
    bip.aotm.gov.pl
    Wszelkie prawa zastrzeżone - Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji © 2024. Realizacja: perfekcyjneStrony.pl