Zlecenia MZ 2020

1.

Iwona Kuter- Shire Polska Sp. z o.o.

Uwaga nr 1 do Rozdz. 5.1.1, technika analityczna; Tabela 36 technika analityczna, rozdz. 5.3.1
Uwaga niezasadna.
W opracowaniu Agencji wskazano na niepewność w stosunku do wyboru techniki analitycznej wynikającą z niskiej jakości dowodów na podstawie, których wnioskowano o zbliżonej skuteczność i bezpieczeństwie analizowanych interwencji. W opracowaniu podkreślono, iż w ramach analiz przedstawiono najlepsze dostępne dowody dot. omawianego problemu decyzyjnego i wybór CMA uznano za najbardziej zasadny, jednak obarczony ograniczeniami i wynikającą z nich niepewnością.
Uwaga nr 2 do Rozdz. 5.3, tabela 36
Uwaga niezasadna.
W wyniku przeprowadzonego przeglądu systematycznego nie udało się odnaleźć dowodów potwierdzających jednoznacznie równorzędność terapeutyczną porównywanych interwencji. Stąd, pomimo faktu przeprowadzenia przeglądu systematycznego – co zaznaczono w tabeli, nie można uznać, że w jego wyniku jednoznacznie wykazano równorzędność porównywanych opcji terapeutycznych.
Uwaga nr 3 do Rozdz. 5.3.1
Uwaga niezasadna.
Agencja zwraca uwagę na ograniczenia i niepewności związane z brakiem wysokiej jakości danych klinicznych.
Uwaga nr 4 do Rozdz. 5.3.1, str. 47, przeciwciała przeciwko rpFVIII; rozdz. 5.3.4
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
Agencja w opracowaniu zwraca uwagę na odmienne zużycie OBI w zależności od wyjściowego poziomu przeciwciał anty-rpFVIII. Odnalezione wytyczne kliniczne zalecają odmienne schematy dawkowania w zależności od wyjściowego poziomu przeciwciał przeciwko rpFVIII. W opracowaniu podkreślono, że zgodnie z ChPL Obizur: „Zaleca się, aby leczenie opierało się na osądzie klinicznym, a nie na detekcji przeciwciał hamujących za pomocą testu Bethesda”. Uwzględnione w analizie podstawowej dane dot. dawkowanie pochodzą z prac z niższego poziomu wg klasyfikacji doniesień naukowych przedstawionych w wytycznych AOTMiT i odbiegają od dawki zalecanej w ChPL Obizur.
Uwaga nr 5 do Rozdz. 5.3.2, skuteczność kliniczna-dawkowanie
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu - istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistego zużycia OBI, które byłoby obserwowane w przypadku objęcia go finansowaniem ze środków publicznych.
Uwzględnione w analizie podstawowej dane dot. dawkowanie pochodzą z prac z niższego poziomu wg klasyfikacji doniesień naukowych przedstawionych w wytycznych AOTMiT i odbiegają od dawki zalecanej w ChPL Obizur.
Uwaga nr 6 Rozdz. 5.3.2, skuteczność kliniczna-dawkowanie
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
W opracowaniu zwrócono uwagę na niespójność uwzględnionych danych. Agencja uważa jednak, że w opracowaniu uwzględniono najbardziej wiarygodne dostępne dane dotyczące dawkowania komparatorów.
Uwaga nr 7 do Rozdz. 6.3.1, dane NCK
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania. Agencja przychyla się do wniosku, iż różnice w oszacowaniu liczby pacjentów oraz wydatków w scenariuszu aktualnym nie mają wpływu na wnioski płynące z analizy.
Uwaga nr 8 do Rozdz. 6.3.1, Inne
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
Agencja zwraca uwagę na niepewność związaną z rzeczywistymi kosztami terapii, które byłyby obserwowane w przypadku pozytywnej decyzji dot. finansowania OBI ze środków publicznych.

2.

Joanna Zdziarska

Uwaga ogólna nie wpływa na wnioskowanie opracowania.
Ekspert zwraca uwagę na zindywidualizowane dawkowanie, co wpływa na niepewność założeń, związanych z dawkowaniem, uwzględnionych w opracowaniu.
Ekspert zwraca uwagę, że uzasadnioną medycznie i optymalną kosztowo metodą selekcji pacjentów do terapii jest wyjściowe oznaczenia miana przeciwciał przeciwko rpFVIII.
W ramach prac na opracowaniem wystąpiono o opinię do 8 ekspertów klinicznych – otrzymano dwie opinię, z czego do uwzględnienia w opracowaniu dopuszczono jedną opinie eksperta.