1.
|
Iwona Kuter- Shire Polska Sp. z o.o.
|
|
Uwaga nr 1 do Rozdz. 5.1.1, technika analityczna; Tabela 36 technika analityczna, rozdz. 5.3.1 Uwaga niezasadna. W opracowaniu Agencji wskazano na niepewność w stosunku do wyboru techniki analitycznej wynikającą z niskiej jakości dowodów na podstawie, których wnioskowano o zbliżonej skuteczność i bezpieczeństwie analizowanych interwencji. W opracowaniu podkreślono, iż w ramach analiz przedstawiono najlepsze dostępne dowody dot. omawianego problemu decyzyjnego i wybór CMA uznano za najbardziej zasadny, jednak obarczony ograniczeniami i wynikającą z nich niepewnością. Uwaga nr 2 do Rozdz. 5.3, tabela 36 Uwaga niezasadna. W wyniku przeprowadzonego przeglądu systematycznego nie udało się odnaleźć dowodów potwierdzających jednoznacznie równorzędność terapeutyczną porównywanych interwencji. Stąd, pomimo faktu przeprowadzenia przeglądu systematycznego – co zaznaczono w tabeli, nie można uznać, że w jego wyniku jednoznacznie wykazano równorzędność porównywanych opcji terapeutycznych. Uwaga nr 3 do Rozdz. 5.3.1 Uwaga niezasadna. Agencja zwraca uwagę na ograniczenia i niepewności związane z brakiem wysokiej jakości danych klinicznych. Uwaga nr 4 do Rozdz. 5.3.1, str. 47, przeciwciała przeciwko rpFVIII; rozdz. 5.3.4 Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania. Agencja w opracowaniu zwraca uwagę na odmienne zużycie OBI w zależności od wyjściowego poziomu przeciwciał anty-rpFVIII. Odnalezione wytyczne kliniczne zalecają odmienne schematy dawkowania w zależności od wyjściowego poziomu przeciwciał przeciwko rpFVIII. W opracowaniu podkreślono, że zgodnie z ChPL Obizur: „Zaleca się, aby leczenie opierało się na osądzie klinicznym, a nie na detekcji przeciwciał hamujących za pomocą testu Bethesda”. Uwzględnione w analizie podstawowej dane dot. dawkowanie pochodzą z prac z niższego poziomu wg klasyfikacji doniesień naukowych przedstawionych w wytycznych AOTMiT i odbiegają od dawki zalecanej w ChPL Obizur. Uwaga nr 5 do Rozdz. 5.3.2, skuteczność kliniczna-dawkowanie Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu - istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistego zużycia OBI, które byłoby obserwowane w przypadku objęcia go finansowaniem ze środków publicznych. Uwzględnione w analizie podstawowej dane dot. dawkowanie pochodzą z prac z niższego poziomu wg klasyfikacji doniesień naukowych przedstawionych w wytycznych AOTMiT i odbiegają od dawki zalecanej w ChPL Obizur. Uwaga nr 6 Rozdz. 5.3.2, skuteczność kliniczna-dawkowanie Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania. W opracowaniu zwrócono uwagę na niespójność uwzględnionych danych. Agencja uważa jednak, że w opracowaniu uwzględniono najbardziej wiarygodne dostępne dane dotyczące dawkowania komparatorów. Uwaga nr 7 do Rozdz. 6.3.1, dane NCK Uwaga nie wpływa na wnioskowanie opracowania. Agencja przychyla się do wniosku, iż różnice w oszacowaniu liczby pacjentów oraz wydatków w scenariuszu aktualnym nie mają wpływu na wnioski płynące z analizy. Uwaga nr 8 do Rozdz. 6.3.1, Inne Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie opracowania. Agencja zwraca uwagę na niepewność związaną z rzeczywistymi kosztami terapii, które byłyby obserwowane w przypadku pozytywnej decyzji dot. finansowania OBI ze środków publicznych.
|
2.
|
Joanna Zdziarska
|
|
Uwaga ogólna nie wpływa na wnioskowanie opracowania. Ekspert zwraca uwagę na zindywidualizowane dawkowanie, co wpływa na niepewność założeń, związanych z dawkowaniem, uwzględnionych w opracowaniu. Ekspert zwraca uwagę, że uzasadnioną medycznie i optymalną kosztowo metodą selekcji pacjentów do terapii jest wyjściowe oznaczenia miana przeciwciał przeciwko rpFVIII. W ramach prac na opracowaniem wystąpiono o opinię do 8 ekspertów klinicznych – otrzymano dwie opinię, z czego do uwzględnienia w opracowaniu dopuszczono jedną opinie eksperta.
|