Zlecenia MZ 2020

1.

Prof. Iwona Hus

Uwaga 1
Uwaga stanowi komentarz do braku grupy kontrolnej w badaniu ZUMA-1. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko odnośnie ograniczeń analizy MAIC jak i porównania bez dopasowania.

Uwaga 2
Uwaga stanowi komentarz do przyczyny braku informacji o terapii CAR-T w wytycznych PTOK 2020.

Uwaga 3
Uwaga stanowi komentarz do kryteriów kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

2.

Sebastian Jacek Bojków, Novartis Poland Sp. z o.o.

W uwadze przedstawiono szeroki opis różnic pomiędzy badaniami rejestracyjnymi dla leku Kymriah i leku Yescarta, co zostało również szczegółowo opisane w AWA. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko co do konieczności przeprowadzenia porównania aksykabtagenem cyloleucelu z tisagenlecleucelu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Paweł Mierzejewski, Gilead Sciences Poland Sp. Z o.o.

Uwaga 1
Wnioskodawca wskazał miejsce przedstawienia wyników dla obydwu ramion randomizowanego badania PIX-301.

Uwaga 2
W komentarzu wnioskodawca przedstawił uzasadnienie dla braku grupy kontrolnej w badaniu ZUMA-1.

Uwaga 3
Uwaga zawiera uzasadnienie dla odnalezionych przez wnioskodawcę danych literaturowych wykorzystanych w celu oszacowania liczebności populacji docelowej.

Uwaga 4
Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie dla przyjęcia dwuletniego horyzontu czasowego w analizie wpływu na budżet. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że jest to zbyt krótki horyzont czasowy.

Uwaga 5-9
Wnioskodawca wskazał błędny opis kosztów inkrementalnych pod tabelą 41 w rozdziale „Obliczenia własne Agencji”. W AWA błędny opis brzmiał następująco: „Dla wariantu maksymalnego (...) wskazano na wzrost wydatków inkrementalnych NFZ o (…)” a powinno być: „Dla wariantu maksymalnego (...) wskazano na wzrost wydatków inkrementalnych NFZ do (…)”. Należy podkreślić, że wartości przedstawione w tabeli 41 zostały przedstawione prawidłowo.

Uwaga 10
Uwaga stanowi komentarz Wnioskodawcy do wskazanych ograniczeń założenia modelu ekonomicznego odnośnie długotrwałego wyleczenia chorych względem dostępnych dowodów klinicznych. Wnioskodawca ponownie przytacza uzasadnienie takiego podejścia oraz testowane w tym aspekcie scenariusze analizy wrażliwości. Agencja podtrzymuje stanowisko w tej sprawie.

Uwaga 11
Wnioskodawca wskazał miejsce przedstawienia uzasadnienia ceny.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.