Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Skyrizi, risankizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 150 mg/ml, 1, wstrzyk., kod GTIN: 08054083023021, Skyrizi, risankizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 75 mg, 2, amp.-strzyk. 0,83 ml 2 gaziki, kod GTIN: 08054083019277
Wskazanie:
we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.734.2022.12.RBO; PLR.4500.735.2022.11.RBO; 12.09.2022
Zlecenie dotyczy:
przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 79/2022Analiza kliniczna do zlecenia 79/2022Analiza ekonomiczna do zlecenia 79/2022Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 79/2022Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 79/2022
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 79/2022
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 24.11.2022r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 79/2022
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
BIP - 79/2022. analiza OT.4231.41.2022 |
||
|---|---|---|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Skyrizi (ryzankizumab) w leczeniu umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD-10: L40.0) |
||
|
Lp.
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
|
Rozpatrzone
|
|||
|
1. |
Roman Markowski |
|
Uwaga 1, 5, 6, 14 i 17 dotyczą wyboru komparatorów. Wnioskodawca uważa, że zasadnym by było przedstawienie porównania ze wszystkimi lekami refundowanymi w programie lekowym B.47, czyli również z komparatorami dodatkowymi takimi jak ustekinumab, sekukinumab, iksekizumab i guselkumab. Wniosek w istocie obejmuje ocenę ryzankizumabu zarówno w leczeniu postaci umiarkowanej łuszczycy plackowatej jak i uwzględnieniu propozycji zniesienia administracyjnego ograniczenia maksymalnego czasu trwania terapii dla wszystkich substancji wymienionych uprzednio. Jednakże, jak przedstawiono w AWA i uwadze wnioskodawcy aktualną praktyką jest przedłużanie czasu terapii u znacznego odsetka pacjentów. Dostępne doniesienia dotyczące skuteczności obejmują maksymalny okres obserwacji faz randomizowanych do 52 tyg. terapii, następnie pacjenci otrzymywali leczenie w ramach open-label. W analizach przedstawiono dodatkowo wyniki z faz przedłużonych badań. Mało prawdopodobne wydaje się wystąpienie węzła decyzyjnego, w którym klinicysta stanąłby przed wyborem rozpoczęcia nowej terapii jednym z komparatorów dodatkowych na rzecz przerwania skutecznego i tolerowanego przez pacjenta leczenia w 96 tyg. W związku z powyższym analitycy Agencji podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA, a uwagi nie wpływają na wnioskowanie. Uwaga 2 dotyczy ograniczenia wnioskowania o skuteczności ryzankizumabu w populacji z umiarkowanym nasileniem choroby na podstawie badania IMMvent, treść uwag 14 i 15 również dotyczy wyników skuteczności. W opinii wnioskodawcy skuteczność ryzankizumabu w populacji z umiarkowanym i ciężkim nasileniem choroby jest zbliżona. Jak zauważono w uwadze we wszystkich zidentyfikowanych badaniach RCT nie wyróżniono podziału na populacje w pełni zgodne z ocenianym rozszerzeniem definicji pacjentów uprawnionych do leczenia ryzankizumabem w ramach programu. Należy wskazać jednak, że przedstawione dowody nie pozwalają na bezpośrednie wnioskowanie o populacji będącej przedmiotem oceny co stanowi ograniczenie. W tym miejscu należy wskazać, że firma AbbVie będąca wnioskodawcą w tym procesie, jest jednocześnie sponsorem m.in. badania klinicznego IMMvent, przez co jest posiadaczem indywidualnych danych pacjentów. Dla wiarygodności procesu oceny, wnioskodawca powinien przedłożyć dowody bezpośrednio odnoszące się do wnioskowanej populacji. Uwaga 3 dotyczy prezentacji wyników NMA. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 4 związana jest z oceną ryzyka błędu systematycznego. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 16 dotyczy braku porównań pośrednich dla obserwacji długookresowych. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 18 dotyczy poprawności językowej. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwagi 7, 8, 9, 10, 11 i 12 dotyczą nazewnictwa punktów końcowych, obliczeń i komentarzy. Powyższe uwagi nie wpływają na wnioskowanie. Uwaga 13 dotyczy nieuwzględnienia komunikatu FDA skierowanego do personelu medycznego. Intencją rozdziału 4.2.2.2. jest przedstawienie specjalnych, aktualnych komunikatów, ostrzeżeń i zidentyfikowanych nowych zagrożeń związanych z ocenią technologią medyczną. Treść przytoczonego w uwadze dokumentu FDA 2022 nie wnosi nowego stanu rzeczy niż ten zawarty w dokumentacji EMA. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 19 dotyczy komentarza odnośnie cen. Należy zauważyć, że analitycy Agencji wskazali minimalną rozliczoną cenę z 2021 roku. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 20, 21 oraz 27 dotyczą struktury modelu ekonomicznego wnioskodawcy. Wnioskodawca posikując się wynikami analizy baz sprawozdawczo-rozliczeniowych NFZ przeprowadzonego przez analityków Agencji przypuszcza, że rearanżacja modelu, uwzględniająca faktyczne ścieżki pacjentów miałaby niewielki wpływ na wnioskowanie. Należy wskazać, że analitycy zwrócili uwagę do struktury modelu posiłkując się wyłącznie faktami, które wskazują, że są pacjenci stosujący do 5 linii leczenia, czego faktycznie nie uwzględniał model wnioskodawcy. W modelu przyjęto szereg założeń dla modelowania rozpowszechnienia do 3 linii. Uwagi bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 22 dotyczy zgłoszonych zastrzeżeń analityków do danych wejściowych w modelu ekonomicznym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie, jednakże możliwe było inne wykorzystanie danych klinicznych niż wskazane w analizach wnioskodawcy. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 23 dotyczy komentarza analityków Agencji odnośnie danych uwzględnionych w analizie wpływu na budżet. W tym miejscu należy przytoczyć treść Art. 31n pkt 4b ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej, gdzie jednoznacznie wskazano, że zadaniem Agencji jest m.in. inicjowanie, wspieranie i prowadzenie analiz oraz badań naukowych i prac rozwojowych w zakresie oceny technologii medycznych, taryfikacji świadczeń oraz sporządzanie oceny założeń do realizacji świadczeń opieki zdrowotnej. Rolą Agencji jest wspomaganie ministra właściwego ds. zdrowia w procesie podejmowania decyzji dotyczących finansowania świadczeń lekowych i nielekowych w systemie ochrony zdrowia. Agencja dostarcza ministrowi właściwemu do spraw zdrowia danych oraz informacji, stanowiących wsparcie w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych dla ww. świadczeń opieki zdrowotnej i zmniejsza obszar niepewności związanych z tymi decyzjami. W związku z powyższym należy uznać, że przeprowadzone przez analityków Agencji badanie rzeczywistej praktyki na podstawie analizy danych rzeczywistych pochodzących z baz sprawozdawczo-rozliczeniowych stanowi niewątpliwie walor poznawczy, uzupełniając informacje przedstawione przez wnioskodawcę, a nie narzędzie do celowej i „zaplanowanej dyskredytacji” Wnioskodawców. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 24 stanowi spekulację dotyczącą zmian w opisie programu B.47 Uwaga nie wpływa na wnioskowanie, analiza powinna obrazować stan aktualny, a przedstawione założenie powinno stanowić zasadny scenariusz analizy wrażliwości. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 25 dotyczy oszacowań scenariusza istniejącego, stanowiącego punkt odniesienia do wyniku inkrementalnego analizy wpływu na budżet. Wnioskodawca w ramach uzupełnienia analiz wskazał wyłącznie kategorie kosztowe związane z leczeniem pacjentów w programie lekowym. Intencja analityków Agencji polegała na tym, co przedstawiono w rozdziale 3.3.5. Refundacja u pacjentów – obciążenie budżetu w Analizie Weryfikacyjnej, gdzie wskazano, że łączna populacja pacjentów określonych jak we wniosku (35 122 w roku 2021) generuje obciążenie budżetu w kwocie 73,15 mln zł., z kolei populacja leczona w ramach programu lekowego (2 018 w roku 2021) kwotę 44,74 mln zł. Należy przy tym wskazać, że analitycy podzielają stanowisko wnioskodawcy, że oszacowania tych wydatków nie wpływają na finalne wyniki analizy wpływu na budżet, czyli wydatki inkrementalne. Mają jednak wpływ na ocenę wartościującą, czyli odniesienie wielkości inkrementu do wydatków w populacji pacjentów. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 26 dotyczy wyznaczenia liczebności populacji poza programem lekowym. Główną motywacją analityków Agencji było zwrócenie uwagi na rozpowszechnienie technologii finansowanych w programie lekowym w populacji potencjalnie kwalifikującej się do programu. Wydaje się być nieprawdą, że wszyscy chorzy z umiarkowaną do ciężkiej postacią łuszczycy plackowatej są leczeni w ramach programu lekowego. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 28 dotyczy oszacowań scenariusza istniejącego. Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA. Uwaga 29 dotyczy zgłoszonej przez analityków Agencji propozycji zmian w opisie programu lekowego. Uwaga niezasadna, elementem procesu oceny wniosku w Agencji jest weryfikacja zapisów programu lekowego zarówno istniejącego jak i zgłoszonego projektu. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.
|
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 115/2022 do zlecenia 79/2022
(Dodano: 20.01.2023 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja 118/2022 do zlecenia 079/2022
(Dodano: 20.01.2023 r.)
