Zlecenia MZ 2022

1.

Roman Markowski

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 1 dotyczy komentarza odnośnie cen.

Należy zauważyć, że analitycy Agencji wskazali minimalną rozliczoną cenę z 2021 roku, a nie wartość średnią. 

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 2 dotyczy ograniczenia wnioskowania o skuteczności ryzankizumabu w populacji ograniczonej do ciężkiego nasilenia choroby.

W opinii wnioskodawcy skuteczność ryzankizumabu w populacji z umiarkowanym i ciężkim nasileniem choroby jest zbliżona.

Jak zauważono w uwadze w badaniach RCT nie wyróżniono podziału na populacje w pełni zgodne z definicją pacjentów uprawnionych do leczenia ryzankizumabem w ramach programu. Należy wskazać jednak, że przedstawione dowody nie pozwalają na bezpośrednie wnioskowanie o populacji będącej przedmiotem oceny co stanowi ograniczenie. W tym miejscu należy wskazać, że firma AbbVie będąca wnioskodawcą w tym procesie, jest jednocześnie sponsorem badania klinicznego, przez co jest posiadaczem indywidualnych danych pacjentów. Dla wiarygodności procesu oceny, wnioskodawca powinien przedłożyć dowody bezpośrednio odnoszące się do wnioskowanej populacji. Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 3 dotyczy techniki analitycznej w analizie ekonomicznej.

Wnioskodawca przedstawił stanowisko zgodnie z którym nie identyfikowano różnic w skuteczności i jakości życia chorych, przez co zastosowano analizę minimalizacji kosztów.

Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA, w analizie ekonomicznej należało przedstawić analizę użyteczności-kosztów.

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 i 8 dotyczą zgłoszonych zastrzeżeń do analizy wpływu na budżet wnioskodawcy.

W tym miejscu należy przytoczyć treść Art. 31n pkt 4b ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej, gdzie jednoznacznie wskazano, że zadaniem Agencji jest m.in. inicjowanie, wspieranie i prowadzenie analiz oraz badań naukowych i prac rozwojowych w zakresie oceny technologii medycznych, taryfikacji świadczeń oraz sporządzanie oceny założeń do realizacji świadczeń opieki zdrowotnej. Rolą Agencji jest wspomaganie ministra właściwego ds. zdrowia w procesie podejmowania decyzji dotyczących finansowania świadczeń lekowych i nielekowych w systemie ochrony zdrowia. Agencja dostarcza ministrowi właściwemu do spraw zdrowia danych oraz informacji, stanowiących wsparcie w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych dla ww. świadczeń opieki zdrowotnej i zmniejsza obszar niepewności związanych z tymi decyzjami.

W związku z powyższym należy uznać, że przeprowadzone przez analityków Agencji badanie rzeczywistej praktyki na podstawie analizy danych rzeczywistych pochodzących z baz sprawozdawczo-rozliczeniowych stanowi niewątpliwie walor poznawczy, uzupełniając informacje przedstawione przez wnioskodawcę, a nie narzędzie do „jawnej i zaplanowanej dyskredytacji” Wnioskodawców.

Dane przedstawiane przez analityków stanowią pewien zestaw alternatywnych danych źródłowych, do których można odnieść te przyjęte przez wnioskodawcę. Uwagi bez wpływu na wnioskowanie z AWA.

Uwagi bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 5 dotyczy faktu objęcia refundacją upadacytynibu.

Podana informacja przez analityków Agencji nie jest uwagą do analiz wnioskodawcy, stanowi jedynie uzupełnienie.

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 6 uwaga dotyczy przyjętych kosztów technologii opcjonalnych.

Wnioskodawca wydaje się podzielać stanowisko analityków Agencji, w tym celu przedstawiono zestawienie danych.

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 7 dotyczy walidacji modelu analizy wpływu na budżet.

Ze względu na konstrukcję założeń, przeprowadzona walidacja wyników wskazuje na nieznaczne, aczkolwiek istniejące przeszacowanie wyników.

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 9 dotyczy struktury modelu wpływu na budżet.

Wnioskodawca posikując się danymi historycznymi przedstawił stanowisko, zgodnie z którym model analityczny uwzględniał rzeczywista ścieżkę pacjenta.

Należy wskazać, że analitycy zwrócili uwagę do struktury modelu posiłkując się wyłącznie faktami, które wskazują, że są pacjenci stosujący do 5 linii leczenia, czego faktycznie nie uwzględniał model wnioskodawcy.

W modelu przyjęto szereg założeń, jednak nie zidentyfikowano próby podjęcia badania syndykatowego lub ankiety wśród ekspertów mających na celu próbę ustalenia modelu leczenia ŁZS w warunkach polskich.

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 10 dotyczy dynamiki zmian udziałów technologii w programie.

W analizie wnioskodawcy nie przedstawiono zakresu danych pozwalających na ocenę zmian, w związku z czym analitycy Agencji przeprowadzili badania rzeczywistej praktyki klinicznej na podstawie analizy baz sprawozdawczo-rozliczeniowych NFZ, co zaraportowano w ramach rozdziału 3.3.

Uwaga bez wpływu na wnioskowanie z AWA.



Uwaga 11 i 12 dotyczą oszacowań scenariusza istniejącego, stanowiącego punkt odniesienia do wyniku inkrementalnego analizy wpływu na budżet.

Wnioskodawca w ramach uzupełnienia analiz wskazał wyłącznie kategorie kosztowe związane z leczeniem pacjentów w programie lekowym.
Intencja analityków Agencji polegała na tym, co przedstawiono w rozdziale 3.3.5. Refundacja u pacjentów – obciążenie budżetu w Analizie Weryfikacyjnej, gdzie wskazano, że łączna populacja pacjentów określonych jak we wniosku (19 235 w roku 2021) generuje obciążenie budżetu w kwocie 87,03 mln zł., z kolei populacja leczona w ramach programu lekowego (3 051 w roku 2021) kwotę 60,05 mln zł.

Należy przy tym wskazać, że analitycy podzielają stanowisko wnioskodawcy, że oszacowania tych wydatków nie wpływają na finalne wyniki analizy wpływu na budżet, czyli wydatki inkrementalne. Mają jednak wpływ na ocenę wartościującą, czyli odniesienie wielkości inkrementu do wydatków w populacji pacjentów.

Uwagi bez wpływu na wnioskowanie z AWA.