Utworzono: 2023-06-13 11:56:43
Opublikowano: 2023-06-13 11:56:43
Poprawiono: 2023-06-28 07:36:52
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Ocena zasadności wprowadzenia czynnika IX o przedłużonym działaniu w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej pn. „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023”
Wskazanie:
hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
DLT.405.71.2022.NK; 02.12.2022
Zlecenie dotyczy:
Wydania opinii w sprawie zasadności włączenia ww. leku do modułu 4 ww. programu polityki zdrowotnej. Wydania łącznej opinii dla wszystkich koncentratów czynników krzepnięcia IX o przedłużonym działaniu
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 155/2022
Analiza kliniczna do zlecenia 155/2022
Analiza ekonomiczna do zlecenia 155/2022
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 155/2022
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 23.06.2023r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 155/2022
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Opinia Rady Przejrzystości:
ORP 116/2023 do zlecenia 155/2022
(Dodano: 28.06.2023 r.)
Raport Agencji:
Raport do zlecenia 155/2022
(Dodano: 16.06.2023 r.)
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr raportu AOTMiT
|
OT.4220.41.2022
|
|---|
|
Tytuł raportu AOTMiT
|
Ocena zasadności wprowadzenia czynnika IX o przedłużonym działaniu w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej pn. "Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023”
|
|---|
|
Lp.
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
|---|
|
Rozpatrzone
|
|
1.
|
Maciej Trzaska Swedish Orphan Biovitrum Sp. z o.o.
|
|
Uwaga nr 1 do „Cały raport”
W ramach raportu przedstawiono dane NCK, w których wskazano, iż żaden czynnik krzepnięcia IX o przedłużonym okresie półtrwania nie był nigdy zakupiony w ramach przetargów w leczeniu hemofilii B. Przedstawione cele są zgodne z raportem Agencji, w ramach którego przedstawiono dowody najwyższej wiarygodności dot. omawianego problemu decyzyjnego. Wskazano także ograniczenia dostępnych danych.
Uwaga nr 2 do „Strona 39”
W ramach uwagi przedstawiono wyjaśnienie braku bezpośrednich porównań czynników IX o przedłużonym okresie półtrwania między sobą. Agencja przychyla się do powyższych wyjaśnień. Dodatkowo warto wskazać, że w ChPL ocenianych FIX EHL istnieją zapisy wskazujące na ograniczoną możliwość dokonania porównań między czynnikami i badaniami w zakresie rocznego wskaźnika krwawień.
Uwaga nr 3 do „Strony 49-55”
W opracowaniu uwzględniono ceny za czynniki uzyskane na podstawie danych NCK (dane do 30.04.2023 r.) - są to najlepsze dostępne dane na dzień opublikowania raportu Agencji.
Uwaga nr 4 do „Strona 39 i 55”
W raporcie wskazano jako ograniczenie analizy, iż wraz ze Zleceniem MZ nie przekazano Agencji informacji na temat charakterystyki pacjentów wskazanych przez Radę Programu. Odniesiono się do porównania czynników o przedłużonym czasie działania z czynnikami o standardowym czasie działania wskazując jako główny wniosek z przeprowadzonej analizy klinicznej, iż nie wykazano efektywności medycznej czynników IX o przedłużonym działaniu w stosunku do aktualnie stosowanych u pacjentów z hemofilią B czynników IX w Polsce, w kontekście braku badań bezpośrednio porównujących czynniki o przedłużonym działaniu z czynnikami o standardowym czasie działania i braku możliwości wykonania wiarygodnego porównania pośredniego.
|
|
2.
|
Ewelina Matuszak Prezes Stowarzyszenia Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne
|
|
Uwaga nr 1 do „Ogólne uwagi do całego raportu”
W ramach prac nad raportem wykonano przegląd systematyczny, którego celem było odnalezienie badań porównujących bezpośrednio skuteczność i bezpieczeństwo czynników o standardowym czasie działania z czynnikami o przedłużonym działaniu. Nie odnaleziono badań bezpośrednio porównujących czynniki IX o przedłużonym działaniu z czynnikami IX o standardowym czasie działania. Tym samym bezpośrednie porównanie ww. technologii lekowych nie jest możliwe.
W raporcie przedstawiono wyniki odnalezionych badań wtórnych, w których podjęto próby porównania pośredniego ocenianych w nich technologii, zapisy odpowiednich ChPL odnośnie dawkowania i okresów półtrwania oraz treść odnalezionych wytycznych klinicznych.
Uwaga nr 2 do „Strony 49-55”
W opracowaniu uwzględniono ceny za czynniki uzyskane na podstawie danych NCK (dane do 30.04.2023 r.) - są to najlepsze dostępne dane na dzień opublikowania raportu Agencji.
Uwaga nr 3 do „Strona 39 i 55”
W raporcie wskazano jako ograniczenie analizy, iż wraz ze Zleceniem MZ nie przekazano Agencji informacji na temat charakterystyki pacjentów wskazanych przez Radę Programu.
|
