Zlecenia MZ 2023

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1 do „Rozdział 3.6.; Rozdział 5.3 Strona 80” W ramach uwagi powtórzono argumenty Wnioskodawcy uzasadniające wybór komparatora. Odpowiedni komentarz do wyboru komparatora przedstawiono w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 2 do „Tabela 13” Uwaga niezasadna. Zgodnie z wytycznymi AOTMiT, na etapie selekcji informacji, „w sytuacji gdy populacja docelowa zdefiniowana na etapie analizy problemu decyzyjnego nie odpowiada próbie ocenianej w odnalezionym materiale dowodowym, dopuszcza się przeprowadzenie analizy klinicznej w populacji zbliżonej do docelowej”. Tym samym w pierwszej kolejności należało dokonać wyszukiwania we właściwej populacji i po stwierdzeniu braku odnalezionych dowodów, dokonać wyszukiwania dowodów w szerszej populacji pacjentów. Uwaga Agencji miała charakter formalny. Zastosowana przez Wnioskodawcę czuła strategia wyszukiwania pozwoliła uwzględnić wszystkie dostępne dowody naukowe. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 3 do „Tabela 77” Wnioskodawca przedstawił komentarz do dostępnych danych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 4 do „Rozdział 5.3 Strona 80/81” Przedstawiono komentarz do uwzględnionych w analizie ekonomicznej kosztów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 5 do „Rozdział 6.3 Strona 86” Przedstawiono komentarz dotyczący oszacowań populacji docelowej. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 6 do „Rozdział 6.3 Strona 87” Przedstawiono komentarz dotyczący kosztów stosowania czynników VIII. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 7 do „Rozdział 6.3 Strona 86, Tabela 41” Wnioskodawca przedłożył komentarz dot. niespójności założeń dotyczących komparatorów, przyjętych w analizach klinicznej i ekonomicznej oraz uwzględnienia w analizie wpływu na budżet kosztów stosowania profilaktyki czynnikami VIII. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga nr 8 do „Rozdział 6.4, Strona 90; Rozdział 3.1.2.2” Wnioskodawca przedstawił dodatkowe argumenty przemawiające za utworzeniem odrębnej grupy limitowej dla produktu leczniczego Hemlibra. W kwestii wykazania przewagi „wnioskowanej technologii względem refundowanych obecnie preparatów zawierających koncentraty czynnika VIII w populacji szerszej niż wnioskowana”, należy wskazać, iż do przedstawionego w AKL badania najwyżej jakości (badanie HAVEN 3 – porównanie EMI vs brak profilaktyki) do grupy A oraz B ostatecznie nie włączono żadnego chorego poniżej 18 r.ż., a w grupie C pacjenci ci stanowili 5,6% chorych. W kryteriach włączenia do badania HAVEN 3 brak było wzmianek o warunkach rozpoczęcia leczeniem emicizumabem wskazanych w uzgodnionym programie lekowym. Tym samym twierdzenie o wykazaniu przewagi nad obecnie stosowanymi preparatami zawierającymi koncentraty czynnika VIII w populacji szerszej niż wnioskowana budzi wątpliwości. Mając powyższe na uwadze Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.