Zlecenia MZ 2023

1.

Michał Opuchlik Kyowa Kirin Holdings B.V.

Uwaga 1 dotyczy rozbieżności w badaniu RCT i projekcie programu lekowego w zakresie przyjętej skali ECOG.

Rozbieżność ta stanowi pewne ograniczenie włączonego badania, nie wpływa na ogólną ocenę skuteczności leku.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 2 i uwaga 3 dotyczą ograniczeń analizy MAIC

Analitycy zgadzają się z faktem, że wnioskodawca przedstawił aktualnie najlepsze dostępne dane, a jedynym badaniem RCT jest MAVORIC.

Analitycy podtrzymują stanowisko, że porównanie pośrednie oraz porównanie bezpośrednie z technologią niezarejestrowaną w UE stanowi znaczące ograniczenie przedstawionych analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 dotyczy braku przekazania bazy danych wykorzystanych w porównaniu pośrednim wnioskodawcy

Wniosek refundacyjny może opierać się na recenzowanych publikacjach lub oszacowaniach wnioskodawcy, które następnie zostają zweryfikowane przez analityków Agencji. Wnioskodawca opisał metodykę przedstawionego porównania pośredniego, jednakże nie przekazał bazy danych pozwalających na powtórzenie ww. obliczeń, zatem nie mogły być one zweryfikowane. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko.


Uwaga 5 dotyczy oszacowania udziałów rynkowych w BIA

Analitycy Agencji podtrzymują, że precyzyjne oszacowanie udziałów rynkowych technologii medycznych nie jest możliwe, dlatego przyjęte szacunki ekspertów klinicznych wydają się być adekwatnym rozwiązaniem. Mimo to należy mieć na uwadze obarczenie niepewnością ww. szacunków.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 6 dotyczy oszacowania populacji docelowej uwzględnionej w BIA

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko dotyczące przyjętej metodyki oszacowania populacji docelowej w przedmiotowym zakresie. Dane te są zbieżne z oszacowaniami i praktyką ekspertów klinicznych specjalizujących się w przedmiotowym wskazaniu, poproszonych o opinię przez Agencję.