Zlecenia MZ 2026

Tomasz Barański Medison Pharma sp. z o.o.

Plik PDF

Uwagi do analizy ekonomicznej
Uwaga 1: Dotyczy kwestii uwzględnienia jako potencjalnego komparatora – akoramidisu
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dot. ww. komparatora. Uwaga ostatecznie nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 2: Dotyczy macierzy przejść
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Uwaga ostatecznie nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 3: Dotyczy użyteczności uwzględnionych w analizie wnioskodawcy
Wnioskodawca podkreśla, że w ramach analizy ekonomicznej przeprowadzono przegląd wartości użyteczności, ale nie odnaleziono publikacji zawierającej wyniki dla polskiej populacji, które mogłyby zostać zaimplementowane w modelu.
Analitycy Agencji przyjmują ww. uwagę, natomiast nie wpływa ona istotnie na ostateczne wnioskowanie w AWA.
Uwagi do analizy wpływu na budżet
Uwaga 4: xxxxxxx xxxxxxx x xxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx (xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx x xxxxxx xxxxxxxxxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx, xxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxxx xxxxx) xxxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx x xxxxxx, xx xxxx xxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxx xx xxxxxx xxxxxxxxxxx, xx xxxxx xxxxx xxxxxxx xx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx.
Uwaga 5: Dotyczy braku właściwej analizy wrażliwości
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko opisane w AWA.

dr n. med. Katarzyna Holcman, członek Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego

Plik PDF

Ekspert zgłasza poparcie dla refundacji wutrisyranu sygnalizując odmienny i jednocześnie komplementarny mechanizm działania w stosunku do tafamidisu, udowodnioną skuteczność kliniczną (HELIOS-B) i uwzględnienie grupy NYHA III.
Podkreśla też, że zasadne jest usunięcie kryterium dot. wykluczenia pacjentów po przeszczepach z programu i tym samym pozostawienie decyzji zespołowi prowadzącemu leczenie (po przeszczepie nadal może dochodzić do odkładania amyloidu).
Wskazuje też, że wymóg stosowania wutrisyranu wyłącznie w monoterapii nie znajduje uzasadnienia naukowego i ostateczne pozostawiłaby decyzję terapeutyczną zespołowi prowadzącemu leczenie i zespołowi ośrodka referencyjnego, z uwzględnieniem indywidualnej sytuacji klinicznej pacjenta.

Zbigniew Pawłowski Prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR

Plik PDF

Prezes w imieniu organizacji reprezentującej pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR) wyraża poparcie dla objęcia refundacją wnioskowanego leku. Podkreśla, że szczególnie ważne jest zapewnienie dostępu do leczenia również tym pacjentom, którzy nie kwalifikują się do aktualnie dostępnych terapii lub u których przebieg choroby wymaga indywidualnego podejścia terapeutycznego. Prezes zaznacza też, że ATTR‑CM jest chorobą niedodiagnozowaną, a poprawa diagnostyki jest kluczowa dla zapewnienia dostępu do skutecznego leczenia. W ocenie terapii należy uwzględniać korzyści systemowe – ograniczenie hospitalizacji i utrzymanie sprawności pacjentów.
W kontekście kryteriów do programu lekowego, zwraca uwagę, że powinny być one przejrzyste i proste dla pacjentów złożonych klinicznie, uwzględniające możliwość indywidualnej decyzji terapeutycznej lekarza.