Zlecenia MZ 2016

1.

Gerald Waligóra - przedstawiciel wnioskodawcy

Ad. Uwaga 1. Oprócz subpopulacji docelowej dla ADA wg zapisów proponowanego programu lekowego, tj. u dzieci w wieku 6-17 lat i PASI>18, w której można również stosować ETA, ADA ma być stosowany w subpopulacji dzieci w wieku 4-5 lat, a także 6-17 lat i PASI w zakresie 10-18, w których to ETA nie jest możliwy do zastosowania w ramach przedmiotowego programu. O ile dostępne są dane o liczbie pacjentów, którzy w latach 2013-2015 stosowali ETA w ramach obowiązującego programu u pacjentów opisanych j.w., czyli w wieku 6-17 lat i PASI>18, na podstawie czego można wnioskować o potencjalnej liczebności analogicznej populacji, która mogłaby w ramach proponowanego programu stosować ADA, o tyle na podstawie w/w danych nie da się wywnioskować, ilu pacjentów z dwóch ostatnich subpopulacji mogłoby zostać zakwalifikowanych do leczenia ADA. Wobec czego twierdzenie o marginalnym wpływie na budżet płatnika poszerzenia kryteriów kwalifikacji do terapii ADA jest nieuzasadnione.

Ad. Uwaga 2. i 4. Analitycy Agencji podtrzymują swoje zdanie odnośnie wyboru komparatorów dla ADA. Warto zauważyć, że wnioskodawca, powołując się na jedną wypowiedź eksperta, która ma przemawiać za przyjętą przez niego strategią odrzucenia terapii ogólnych jako komparatora dla ADA, jednocześnie pomija inną wypowiedź tego samego eksperta, w której na pytanie o interwencje stosowane obecnie w rozważanym wskazaniu, odpowiada on: „leczenie miejscowe, PUVA, metotreksat, cyklosporyna A, acytretyna”, a na pytanie o interwencje, które mogą zostać zastąpione przez interwencję wnioskowaną: „metotreksat, cyklosporyna A, acytretyna”. Ponadto, wytyczne PTD z 2012 roku wskazują, że w przypadku łuszczycy o dużym nasileniu zaleca się dołączenie do terapii miejscowej leczenia ogólnego, a do leków dopuszczonych do stosowania u dzieci należą acytretyna, cyklosporyna A i metotreksat. Wytyczne te informują również, że dzieci z reguły dobrze tolerują leczenie ogólne, a leczenie biologiczne jest u nich wskazane, jeśli pacjent nie odpowiedział zadowalająco na przynajmniej dwie klasyczne metody terapii ogólnej bądź też nie może ich stosować z uwagi na brak tolerancji, objawy uboczne lub schorzenia współistniejące.

Ad. Uwaga 3. Wnioskodawca w swojej analizie jako komparator dla ADA w subpopulacji dzieci w wieku 4-5 lat wskazał naturalny przebieg choroby rozumiany jako podanie placebo lub brak leczenia. Podania miejscowych kortykosteroidów nie można określić jako brak leczenia ze względu na ich przeciwzapalny mechanizm działania, co może redukować wielkość zmian chorobowych na skórze i dolegliwości z nimi związane, a zatem wpływać na ocenę nasilenia łuszczycy. Warto również zauważyć, że fakt wykorzystywanie kortykosteroidów jako podstawowej opcji w ramach pierwszej linii leczenia nie wyklucza możliwości ich stosowania w kolejnych liniach jako np. terapia pomocnicza.

Ad. Uwaga 6. Analityk Agencji podtrzymuje zdane o wątpliwości założenia o niestosowaniu żadnej terapii do ukończenia szóstego roku życia, zgadza się jednak, że jest to podejście konserwatywne. Ad. uwaga 7. Stwierdzenie występowania błędu w formule dokumentu elektronicznego jest faktem, a błąd ten wpływa na uzyskane wyniki, co zostało wyjaśnione w AWA. Uzyskanie odpowiedzi PASI75 determinuje, czy pacjent będzie kontynuował leczenie w programie, a zatem prawdopodobieństwo uzyskania tak zdefiniowanej odpowiedzi wpływa koszty w modelu wnioskodawcy. Uwaga niezasadna.

Ad. Uwaga 5 i 8. Wnioskodawca uwzględnił w swoich obliczeniach maksymalną długość terapii ADA określoną w proponowanym przez niego programie lekowym (2 lata). Natomiast analitycy Agencji ocenili uzgodniony projekt programu lekowego, zatwierdzony przez Ministerstwo Zdrowia, z którego wynika, że przedmiotowe leczenie może trwać maksymalnie do 96 tyg. W związku z czym podtrzymują swoje podejście.

Ad. Uwaga 9. Analityk Agencji zgadza się, że brak jest dostępnych danych potwierdzających poprawność i realność liczby pacjentów pediatrycznych, przyjętej w obliczeniach, którzy będą leczeni ADA w ramach wnioskowanego programu lekowego. W związku z czym podtrzymuje swoją niepewność w tej kwestii.

Ad. Uwaga 10. Wnioskodawca powinien uwzględnić w swoich obliczeniach całkowitą populację pacjentów, o której rozszerzenie wnioskuje. Twierdzenie, że „najpewniej nie ma w ogóle pacjentów w wieku 4-5 lat, które będą leczone biologicznie”, jest założeniem, co wiąże się z niepewnością – gdyż tacy pacjenci formalnie, po spełnieniu dodatkowych wymogów, będą mogli być włączeni do tego leczenia. Ponadto uwzględnienie w analizie terapii ogólnej spowodowałoby zmiany w wynikach analizy.

Ad. Uwaga 11. Wnioskodawca w swojej analizie nie doprecyzował przez jaki czas pacjent po leczeniu biologicznym przyjmuje terapię wspomagającą (określoną jako metotreksat). Założenie wnioskodawcy nie wpływa na koszty inkrementalne w 2017 r. przedstawione w AWA (a jedynie na wzrost kosztów tej terapii między scenariuszami).

Ad. Uwaga 12. Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie AWA.