Zlecenia MZ 2016

1.

Andrzej Rytel
(Shire Polska Sp. z o.o.)

Odnośnie uwagi 1,3 i 5: Uwagi stanowią wyjaśnienie przyczyn zawężenia wnioskowanego wskazania w stosunku do badań klinicznych, odnalezionych dla wnioskowanej technologii. Odnośnie uwagi 2 i 4: Raportowanie zgonów jest punktem końcowym dotyczącym bezpieczeństwa, a przeżycie całkowite dotyczy skuteczności.

Odnośnie uwagi 6: Konserwatywność tego założenia jest prawdopodobna, jednakże niepewna.

Odnośnie uwagi 7: Jakiekolwiek istotne statystycznie różnice w charakterystyce wyjściowej pacjentów wskazują na nie do końca skuteczną randomizację.

Odnośnie uwagi 8: Analityk Agencji zgadza się, że różnica może wynikać ze sposobu obliczenia i nie ma wpływu na wnioskowanie.

Odnośnie uwagi 9: W AWA nie opisano badań klinicznych bez randomizacji ze względu na odnalezienie badań z wyższego poziomu wiarygodności (RCT), a badań dotyczących efektywności praktycznej ze względu na brak zbieżnych populacji z tą proponowaną w programie lekowym. Istotne informacje z tych badań lub utrzymywanie się efektów leczenia teduglutydem (TED) zostaną przedstawione podczas posiedzenia Rady Przejrzystości.

Odnośnie uwagi 10: Analityk Agencji podtrzymuje uwagę o nieprawidłowym wyliczeniu kosztu TED w wariancie z RSS. Postępowanie przyjęte w modelu wnioskodawcy nie jest konserwatywne dla ocenianej interwencji, ponieważ pacjent zużywa mniejszą liczbę opakowań leku niż pozwala na to maksymalny okres czasu przyjęty w modelu, czyli 2,5 roku (zgodnie z programem lekowym).

Odnośnie uwagi 11 i 13: Propozycja złożona w uwagach wnioskodawcy może uzasadniać oszacowane przez niego koszty TED w wariancie z RSS, natomiast nie odnosi się do tych kosztów w wariancie bez RSS. Do czasu ustalenia ostatecznego kształtu RSS między wnioskodawcą a Komisją Ekonomiczną analitycy Agencji podtrzymują uwagę o nieprawidłowym wyliczeniu kosztu TED z perspektywy NFZ.

Odnośnie uwagi 11 i 12: Uwagi zasadne. Według obliczeń własnych ICUR zmniejsza się o 29,4% w wariancie bez RSS i w minimalnym stopniu (<0,5%) w wariancie z RSS, gdy zastosujemy się do uwag wnioskodawcy w porównaniu do wyników z tab. 30 AWA. Nie zmienia to jednak wnioskowania z AWA.

Odnośnie uwagi 14: Wnioskodawca wskazał, iż w przypadku potwierdzenia się wątpliwości Agencji dotyczących liczebności pacjentów włączanych co roku do programu i tak ponoszone przez płatnika wydatki będą niskie w porównaniu do początkowych kosztów realizacji przedmiotowego programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.