Zlecenia MZ 2016

1.

Krzysztof Stepka
(MB&S)

Komentarz do uwagi 1: Uwaga bezpośrednio nie odnosi się do opublikowanej w BIP AWA, jednocześnie prawdopodobnie odnosi się do uwag zawartych w piśmie AOTMiT nr. OT.4351.39.2016.TI.2 dot. niezgodnościach przedłożonych analiz względem wymagań określonych w rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie minimalnych wymagań, jakie muszą spełniać analizy uwzględnione we wnioskach o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu oraz o podwyższenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, które nie mają odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu (Dz. U. 2012 poz. 388).

Komentarz do uwagi 2: Agencja przedstawiła założenie wnioskodawcy, tj. „Zużycie czynnika VIII (liczba wstrzyknięć w terapii epizodu krwawienia oraz dawka czynnika na wstrzyknięcie) została ustalona na poziomie zużycia Elocta w badaniach klinicznych Kids A-LONG i A-LONG” w Tabeli 32. „Zestawienie danych wejściowych do modelu” – str. 58 AWA.

Komentarz do uwagi 3: Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. dot. braku badań RTC, porównujących zużycie efmoroctocogu alfa z innymi czynnikami krzepnięcia VIII jako istotne ograniczenie AW. Jednocześnie porównanie efmoroctocogu alfa z okresu badania klinicznego z innymi czynnikami krzepnięcia VIII z okresu prestudy odnośnie różnicy zużycia czynnika i wskaźnika ABR, zostało przedstawione w AK Wnioskodawcy.

Komentarz do uwagi 4: Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA. dot. rozbieżności między wynikami badań Shapiro 2014 a Young 2015 w zakresie zmiany zużycia czynnika krzepnięcia rFVIIIFC względem rFVIII. Jednocześnie przedstawione przez wnioskodawcę uzasadnienie jest niewystarczające.

Komentarz do uwagi 5: Uwaga stanowi uzupełnienie informacji prezentowanych w AWA, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Komentarz do uwagi 6: Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.
Biorąc pod uwagę ograniczenia dotyczące dowodów naukowych potwierdzających niższe zużycie, przyjęcie modyfikacji aktualnie obowiązujących kryteriów przetargowych zgodnie z propozycją wnioskodawcy, niesie istotne ryzyko dodatkowych kosztów dla płatnika publicznego.

Komentarz do uwagi 7: Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA, tj. skuteczność kliniczna apremilastu zaimplementowana do modelu wnioskodawcy odnosi się do populacji szerszej od wnioskowanej.

Komentarz do uwagi 8: Na oficjalnych stronach Towarzystw Naukowych PTHiT i UKHCDO brak zaktualizowanych wytycznych dotyczących leczenia hemofilii, wskazanych przez Wnioskodawcę. Ponadto Wnioskodawca nie przedstawił pełnych referencji, co utrudnia identyfikację wskazanych publikacji.

Komentarz do uwagi 9: Na podstawie opublikowanych danych, przedstawionych przez Wnioskodawcę, nie można zweryfikować istotnej statystycznie przewagi rFVIIIFC nad rFVIII w odniesieniu do dłuższego okresu półtrwania.
Na podstawie nieopublikowanych danych można zweryfikować wyniki dotyczące średnich okresów półtrwania z badania A-LONG (poprzez wyznaczenie skumulowanego odsetka pacjentów oraz rozkładu gęstości prawdopodobieństwa w zależności od czasu półtrwania). Natomiast nie można zweryfikować wyników dotyczących średnich okresów półtrwania z badania Kids A-LONG ze względu na brak wartości t½ dla rFVIII.

2.

Maria Łapinska Bartnik
(NovoNordisk)

Uwaga zasadna. Jednocześnie należy podkreślić, że podstawowym ograniczeniem analiz wnioskodawcy jest brak udowodnienia dodatkowego efektu klinicznego (dłuższy okres półtrwania, ABR) w stosunku do innych rekombinowanych czynników VIII krzepnięcia.

3.

Halina Bobrowska

Nie rozpoznano z powodu wpłynięcia uwag po terminie.