1.

Roman Markowski
AbbVie Polska Sp. z o.o.

Komentarze do uwag do następujących fragmentów AWA:
Rozdział 4.1.1, str. 32, Tab. 11 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

W badaniu IMpact-RSV analiza w podgrupach stratyfikowana względem wieku ciążowego wskazuje, że w części podgrup mieszczących się w populacji docelowej, różnice między paliwizumabem a placebo nie osiągnęły istotności statystycznej. Także wyniki badań retrospektywnych Resch 2017 oraz Newby 2017, dotyczących skuteczności praktycznej oraz bezpieczeństwa paliwizumabu u dzieci urodzonych miedzy 29 a 32 tygodniem ciąży, nie pozwalają na wysnucie jednoznacznych wniosków. W badaniu Resch 2017 odsetek hospitalizacji z powodu zakażenia RSV w grupie przyjmującej paliwizumab był statystycznie istotnie niższy niż w grupie nieleczonej, natomiast w badaniu Newby 2017 nie zaobserwowano istotnych statystycznie różnic.

Wobec tego jednoznaczne wnioskowanie na temat skuteczności paliwizumabu w populacji docelowej, o którą miałby zostać rozszerzony program lekowy (tj. dzieci w wieku ciążowym od 28 tyg. 1 dzień do 32 tyg.) jest utrudnione.

Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.3.2., str. 32

W AWA podkreślono, iż w badaniu nie oceniano punktów końcowych o istotnym znaczeniu klinicznym zgodnie z wytycznymi EUnetHTA, tj. zgonów czy jakości życia. Hospitalizacja z powodu zakażenia RSV odgrywa ważną rolę w ocenianym wskazaniu, jednakże nie jest istotnym klinicznie punktem końcowym zgodnie z wytycznymi EUnetHTA. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.1.2.3., str. 16, Akapit 1 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

W AWA zwrócono uwagę na niewłaściwe zapisy projektu programu lekowego pod względem przypisania kodu ICD-10 do jednej z populacji wskazanej w programie lekowym. Zapis ten mógł mieć wpływ na włączanie pacjentów do programu, niezależnie od tego, jakiego rodzaju jest to błąd. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.2.3., str. 61, Akapit 3 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji zawartych w AWA i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3., str. 62, Tab. 31 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

Zgodnie z wytycznymi oceny technologii medycznych: „wpływ założeń dotyczących długości horyzontu czasowego należy przetestować w ramach analizy wrażliwości (…)”.

Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.1., str. 63, Akapit 2 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji zawartych w AWA i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2., str. 63, Akapit 4

Analitycy Agencji we wskazanym przez wnioskodawcę fragmencie AWA zwrócili uwagę na możliwość wystąpienia różnic między założeniami przyjętymi w modelu a rzeczywistą praktyką kliniczną (dane NFZ), nie negując przy tym przyjęcia przez wnioskodawcę założeń w oparciu o dostępne dane.

Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2., str. 64, Akapit 8

Po zweryfikowaniu badań wykorzystanych w AE wnioskodawcy do oszacowania średniej śmiertelności związanej z ciężkimi powikłaniami RSV zidentyfikowano błędy w ekstrakcji danych z części badań. Przykładowo w przypadku badania Pedraz 2003 w analizie wnioskodawcy przyjęto śmiertelność wynoszącą 9,79% w populacji 286 pacjentów (tab. 24, s. 46 i tab. 26, s. 47 AE wnioskodawcy), podczas gdy wg publikacji źródłowej wśród raportowanych zgonów tylko jeden zgon związany był z zakażeniem RSV.

Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2., str. 64, Akapit 10 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

Po wprowadzeniu wartości zerowej do komórki F13 w arkuszu Clinical data i uruchomieniu analizy przy wykorzystaniu przycisku Deterministic results w arkuszu Settings, po przejściu do arkusza Deterministic results w komórce E23 pojawia się komunikat #DZIEL/0!. W związku z tym niemożliwe jest przetestowanie wartości zerowej dla odsetka pacjentów hospitalizowanych z powodu RSV. Wspomnianą w AWA wartość 38 mln zł/QALY otrzymano przy testowaniu wartości 0,01% (jako wartości zbliżonej do zera) – co opisano w Rozdz. 5.4. AWA).

Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2., str. 64, Akapit 11 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)Rozdział 5.3.2., str. 64, Akapit 10 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji zawartych w AWA i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.3.1., str. 75, Akapit 7 (i pozostałe rozdziały wskazane w uwagach do AWA)

Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji o braku dostępu do danych NFZ.

Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.