Zlecenia MZ 2018

1.

Mirosław Fila
Przedstawiciel Astellas Pharma Sp z o.o.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie kryteriów kwalifikacji programu lekowego w zakresie stopnia sprawności w skali ECOG.
Wnioskodawca wskazał, że celem programu lekowego jest wyodrębnienie grupy chorych. Nie podano jednak podstaw ograniczenia programu do osób z wynikiem w skali ECOG równym 0.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi odnośnie jakości badania Matsubara 2017.
Uwaga wnioskodawcy jest wyjaśnieniem rozbieżności w jego ocenie jakości badania Matsubara 2017 w kilku miejscach analizy klinicznej. Wnioskodawca przychylił się do oceny jakości badania przez Agencję (8/9 pkt.)
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Agencję.
Wnioskodawca wskazał, że ograniczenia dot. rozbieżności w czasie leczenia oraz stosowania kortykosteroidów w grupach kontrolnych między badaniami PREVAIL i COU-AA-302 zostały poruszone w przedłożonej analizie klinicznej. Należy jednak zaznaczyć, że uwaga NICE dotycząca porównania bezpośredniego została zinterpretowana w sposób nieprawidłowy i w rzeczywistości odnosiła się do porównania ramion aktywnych dwóch różnych badań z pominięciem wspólnej referencji.
Uwaga częściowo zasadna, nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: wpływu progresji ocenianej na podstawie stężenia PSA (swoisty antygen sterczowy) oraz odpowiedzi na leczenie wg oceny tkanek miękkich na istotne klinicznie punkty końcowe.
Odnośnie korelacji pomiędzy progresją PSA a przeżyciem całkowitym na podstawie publikacji Hussain 2009 – uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie ze względu na fakt, że zdaniem wnioskodawcy uzyskana różnica jest nieistotna klinicznie.
Odnośnie odpowiedzi na leczenie na podstawie oceny tkanek miękkich – wnioskodawca zwraca uwagę, że w analizie klinicznej przedstawiono jedynie przypuszczenie, że punkt ten koreluje z istotnymi klinicznie punktami końcowymi. Zdaniem analityków Agencji na podstawie wskazanych źródeł nie można wysnuć takich wniosków.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi wnioskodawcy odnośnie profilu bezpieczeństwa leku Xtandi
Uwaga wnioskodawcy jest potwierdzeniem większej częstości działań niepożądanych w grupie enzalutamidu wskazanej przez Agencję. Natomiast komunikat dotyczący bezpieczeństwa stosowania octanu abirateronu i leku Xofigo, na który powołuje się wnioskodawca nie dotyczy wnioskowanej populacji – lek Xofigo stosuje się na dalszym etapie zaawansowania choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: podania urzędowej ceny zbytu w miejsce ceny zbytu netto leku Xtandi obowiązującej zgodnie z obwieszczeniem MZ.
Wnioskodawca wskazał, że zgodnie z obwieszczeniem MZ z dn. 29 czerwca 2018 r. wynosi 12 312,00 PLN.
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: prezentacji wyników analizy wrażliwości do analizy ekonomicznej w postaci procentowej zmiany współczynnika ICUR.
Zdaniem wnioskodawcy obok zmiany współczynnika ICUR w poszczególnych wariantach analizy wrażliwości, należy również zaprezentować zmianę ceny progowej. Podstawowym wynikiem analizy kosztów-użyteczności jest jednak współczynnik ICUR, który odzwierciedla zarówno koszty jak i skuteczność interwencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie założeń dot. kosztów działań niepożądanych.
Wnioskodawca wskazał, że przeprowadzony w analizie wrażliwości wariant uwzględniający koszty działań niepożądanych nie opierał się na wynikach porównania pośredniego i nie zakładał częstszego występowania działań niepożądanych w ramieniu komparatora.
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi odnośnie odsetka osób stosujących kortykosteroidy w ramieniu wnioskowanej interwencji w modelu ekonomicznym.
Wnioskodawca wskazał źródło przyjętych założeń.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia kosztów podania leku.
Wnioskodawca wskazał, że wg założeń modelu, wydawanie leku będzie odbywać się podczas wizyty, której koszt został uwzględniony w rocznym ryczałcie diagnostyki w programie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie danych wykorzystanych do modelowania progresji choroby.
Wnioskodawca wskazał, że zgodnie z wynikami analizy wrażliwości przyjęte założenie nie wpływa istotnie na wyniki analizy ekonomicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: obliczeń własnych Agencji w ramach analizy ekonomicznej.
Wnioskodawca wskazał, że pojęcie „cena progowa” odnosi się jedynie do ceny zbytu netto technologii wynikającej z analizy kosztów użyteczności wyznaczonej w oparciu o wartość progu opłacalności określoną w art. 12 pkt 13 ustawy o refundacji. Podkreślił również brak zasadności porównywania ceny progowej rozumianej w ww. sposób z ceną obliczoną zgodnie z art. 13 ustawy o refundacji.
Uwaga częściowo zasadna, nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie spójności oszacowań liczebności populacji docelowej z danymi NFZ.
Wnioskodawca wskazał brak możliwości weryfikacji swoich oszacowań z danymi NFZ.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie zadeklarowania wielkości dostaw niewystarczającej na pokrycie zapotrzebowania wynikającego z wyników analizy wpływu na budżet.
Wnioskodawca w przesłanych uwagach zobowiązuje się zapewnić odpowiednio większą liczbę opakowań ocenianego leku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: wskazania przez analityków Agencji wariantu analizy wrażliwości zmieniającego wnioskowanie analizy wpływu na budżet.
Wnioskodawca wskazał, że uzyskany wynik jest związany z faktem, że główną składową całkowitych kosztów leczenia są koszty leku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie liczebności populacji i założeń odnośnie udziałów w rynku.
Wnioskodawca przedstawił argumenty przemawiające za słusznością przyjętych założeń odnośnie liczebności populacji stosującej ocenianą interwencję, nie odniósł się jednak do wszystkich kwestii poruszanych przez analityków Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Dotyczy: niezgodności analiz z wymaganiami minimalnymi w zakresie sposobu prezentacji liczebności populacji.
Wnioskodawca powtórzył argumentację uwzględnioną w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.