Zlecenia MZ 2018

1.

Wojciech Kozubski

Komentarze do uwag do następujących fragmentów AWA:

Rozdział 4.3, str. 52 W dalszej części cytowanego fragmentu komentarza Agencji wyjaśniono, dlaczego wnioskowanie o subpopulacji SOT zdaniem analityków Agencji jest znacznie utrudnione (różnica dla ARR nieistotna statystycznie, niewielka liczba pacjentów, różnice między SOT w badaniu CLARITY a SOT w warunkach polskich). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 11, str. 97 Uwaga ogólna dotycząca skuteczności klinicznej i praktycznej Mimo podkreślanego w analizach wnioskodawcy długiego okresu obserwacji dla kladrybiny, dostępne informacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa dla okresu powyżej 4 lat są niepełne i dostępne głownie w postaci doniesień konferencyjnych i w niewielkim zakresie w ramach EPAR. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga dotycząca limfopenii Fakt, iż limfopenia jest związana z mechanizmem działania leku nie zmniejsza znaczenia tego działania niepożądanego. W AWA przedstawiono informacje o mechanizmie działania kladrybiny i odwracalności limfopenii u większości pacjentów, w tym przywołany w uwadze fragment ChPL. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Anna Krzyżanowska
Merck sp. z o.o.

Rozdział 4.3, str. 51 i Rozdział 11, str. 97 Wnioskowanie odnośnie subpopulacji SOT jest mocno ograniczone (różnica dla ARR nieistotna statystycznie, niewielka liczba pacjentów, różnice między SOT w badaniu CLARITY a SOT w warunkach polskich). W badaniu CLARITY subpopulacja STOT stanowiła kilkanaście procent populacji HDA (51/289), dlatego wnioskowanie o skuteczności CLA w grupie SOT w oparciu o wyniki dla grupy HDA jest obarczone dużą niepewnością. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3, str. 52 Mimo podkreślanego w analizach wnioskodawcy długiego okresu obserwacji dla kladrybiny, dostępne informacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa dla okresu powyżej 4 lat są niepełne i dostępne głownie w postaci doniesień konferencyjnych i w niewielkim zakresie w ramach EPAR. Biorąc pod uwagę schemat dawkowania kladrybiny, niezbędne wydaje się uzyskanie pełnych danych odnośnie czasu utrzymywania się efektu terapeutycznego kladrybiny i długoterminowego bezpieczeństwa. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 9, str. 91 i Rozdział 11, str. 99 Ocena GBA/IQWIG została przez analityków uznana za pozytywną z uwagi na wpisanie leku na listę leków refundowanych. Opis rekomendacji znajduje się w rodz. 9 AWA. Pozytywną rekomendację PBAC z lipca 2018 uwzględniono w opisie rekomendacji w rozdz. 9 AWA, aczkolwiek przytoczono również wydane wcześniej negatywne opinie PBAC. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.1.2, str. 61 Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie wątpliwości analityków Agencji, dotyczących struktury kosztu leczenia kladrybiną (CLA) w 5. roku przyjętego horyzontu czasowego w CMA. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2, str. 70 Uwaga wnioskodawcy odnosi się do przyjętej w modelu wejściowej struktury pacjentów wg EDSS. Analitycy Agencji nie podważają zasadności przyjęcia rozkładu początkowego sprawności pacjentów wg EDSS w oparciu o badanie CLARITY, zwracają jednak uwagę na wpływ przyjętej wartości EDSS na wysokość ICUR. Celem przyjęcia w modelu wnioskodawcy alternatywnych rozkładów pacjentów wg EDSS była weryfikacja wpływu zmian tego parametru na wyniki analizy. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3, str. 52 i Rozdział 5.4, str. 72 Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie wątpliwości analityków Agencji odnośnie potencjalnych różnic w wieku populacji badania CLARITY a populacji docelowej dla Mavencladu w warunkach polskich. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.4, str. 73 Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie wątpliwości analityków Agencji, dotyczących źródła oszacowań kosztu leczenia CLA w 5. roku przyjętego horyzontu czasowego w CMA. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.3, str. 81 Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie wątpliwości analityków Agencji, dotyczących prognozowanych zmian w strukturze rynku leków stosowanych w leczeniu SM oraz niespójności między deklarowaną we wniosku wielkością dostaw produktu leczniczego Mavenclad a wynikami AWB. Uwaga wnioskodawcy nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 10, str. 94 i Rozdział 11, str. 95 Uwaga wnioskodawcy stanowi zaktualizowanie informacji zawartych w AWA, dotyczących warunków objęcia refundacją w innych krajach i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska

Rozdział 5.3.2, str. 71 Uwaga stanowi wyjaśnienie wątpliwości analityków Agencji, dotyczących źródła oszacowań kosztu leczenia CLA w 5. roku przyjętego horyzontu czasowego w CMA Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Cezary Głogowski

Rozdział 3.1.2.2, str. 12, tabela 4 Wskazane dane zostały zakreślone z uwagi na fakt, iż wnioskodawca, tj. firma Merck Sp. z o.o. zastrzegła, że stanowią one tajemnicę przedsiębiorstwa w rozumieniu ustawy z dnia 16 kwietnia 1993 r. o zwalczaniu nieuczciwej konkurencji (Dz. U. z 2018 r., poz. 419 z późn. zm.) oraz przedstawił stosowne uzasadnienie w przedmiotowej sprawie.

Zgodnie z art. 11 ust. 2 ustawy z dnia 16 kwietnia 1993 r. o zwalczaniu nieuczciwej konkurencji (Dz. U. z 2018 r., poz. 419 z późn. zm.) przez tajemnicę przedsiębiorstwa rozumie się informacje techniczne, technologiczne, organizacyjne przedsiębiorstwa lub inne informacje posiadające wartość gospodarczą, które jako całość lub w szczególnym zestawieniu i zbiorze ich elementów nie są powszechnie znane osobom zwykle zajmującym się tym rodzajem informacji albo nie są łatwo dostępne dla takich osób, o ile uprawniony do korzystania z informacji lub rozporządzania nimi podjął, przy zachowaniu należytej staranności, działania w celu utrzymania ich w poufności.

Według art. 5 ust. 2 zdanie pierwsze ustawy z dnia 6 września 2001 r. o dostępie do informacji publicznej (Dz. U. z 2018 r., poz. 1330 z późn. zm.) prawo do informacji publicznej podlega ograniczeniu ze względu na prywatność osoby fizycznej lub tajemnicę przedsiębiorcy. Biorąc powyższe pod uwagę Agencja zakreśliła przedmiotowe dane w dokumentach publikowanych Biuletynie Informacji Publicznej. W przypadku podjęcia przez wnioskodawcę, tj. firmę Merck Sp. z o.o. decyzji o rezygnacji z uznawania ww. informacji za tajemnicę przedsiębiorstwa, Agencja odkreśli przedmiotowe dane. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.3, str. 18, tabela 6 Uwaga stanowi komentarz do oszacowań analityków Agencji dotyczących liczby pacjentów leczonych w ramach pierwszej linii i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.