Zlecenia MZ 2018

1.

Krzysztofa Gołembiewska (Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego)

Dotyczy: uzupełnienia informacji zawartych w AWA na temat objawów choroby Fabry’ego pojawiających się w wieku młodzieńczym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dotyczy: przedstawienia stanowiska Stowarzyszenia, zgodnie z którym stosowanie ETZ u pacjentów z chorobą Fabry’ego wpływa korzystnie na ich jakość życia w porównaniu z pacjentami nie stosującymi ERT.
Uwaga stanowi obserwację Stowarzyszenia i jest zbieżna z wynikami badania Hoffmann 2005 opisanym w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dotyczy: doprecyzowania, że „wariant nerkowy”, o którym wspomniał ekspert nie jest wariantem klasycznym choroby. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dotyczy: opinii Stowarzyszenia, że depresja występuje raczej z powodu braku perspektyw otrzymania leczenia ERT w Polsce niż ze stosowania AGA-A.
Z badania Hughes 2011 przedstawionego w AWA wynika, że po 4 latach terapii AGA-a zarówno u kobiet jak i u mężczyzn o blisko 25% zwiększyło się występowanie depresji. W badaniu tym nie badano osób nie stosujących leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Iwona Kuter
(Shire Human Genetic Therapies)

Wnioskodawca w swoich uwagach odniósł się do zakreślonych części AWA opublikowanej w BIP Agencji, w związku czym odstąpiono od przygotowania komentarza AOTMiT.