Zlecenia MZ 2018

1.

Luiza Matejuk, Nestle Polska S.A.

Odnośnie uwagi 1. i 6. analitycy Agencji rozumieją, że fenyloketonuria jest chorobą rzadką, a wnioskowany preparat jest środkiem spożywczym specjalnego przeznaczenia żywieniowego (śsspż), którego dopuszczenie do obrotu nie wymaga przeprowadzenia tożsamej z lekami procedury rejestracyjnej. Jednakże wnioskodawca w swoich analizach nie przedstawił badań odpowiadających całej wnioskowanej populacji. W AKL wnioskodawcy, jako jedno z kryterium wykluczenia wnioskodawca wskazał opisy przypadków. Natomiast w ramach uwag do AWA zgłoszonych przez wnioskodawcę, zostały przedstawione 3 opisy przypadków dotyczące stosowania PKU Sphere u: kobiety w ciąży, nastoletniego chłopca oraz kobiety planującej ciążę.

Uwaga 2. ma charakter komentarza wnioskodawcy i stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA. Analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż interwencję określono szerzej niż interwencja wnioskowana, a wyszukiwanie przeprowadzono od razu w kierunku wszystkich preparatów GMP.

Uwaga 3. stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA.

Uwaga 4. Analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż w kryteriach selekcji badań pierwotnych do przeglądu wnioskodawcy jako punktu końcowego nie uwzględniono jakości życia. Osiągnięcie przez pacjentów zalecanego poziomu Phe we krwi oraz akceptowanie przez nich stosowanego produktu nie odzwierciedlają bezpośrednio jakości życia.

Uwaga 5. Analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż tylko 1 z 3 przedstawionych w AKL wnioskodawcy badań prawdopodobnie dotyczyło wnioskowanego śsspż, a pozostałe odnosiły się do innych produktów dostarczających ekwiwalent białka pochodzący z GMP. Należy zauważyć, że w APD wnioskodawcy przedstawiono porównanie składu PKU Sphere 20 z produktem Glytactin Bettermilk, natomiast w badaniu Ney 2016 pacjenci, poza Glytactin Bettermilk, stosowali również 6 innych produktów Glytactin, a w badaniu Pinto 2017: 1 inny produkt Glytactin, różniące się od PKU Sphere kalorycznością, zawartością niektórych składników oraz postaciami (np. preparaty gotowe do spożycia, niewymagające przygotowania: odmierzania odpowiedniej ilości wody, mieszania).

Uwaga 7. Nie jest wiadome, które aktualnie refundowane śsspż zostaną zastąpione przez PKU Sphere, w przypadku jego finansowania ze środków publicznych. Analitycy Agencji chcieli także podkreślić, że w badaniu Ney 2016 wykazane różnice, np. dotyczące wygody stosowania, między porównywanymi grupami mogą nie przekładać się na te obserwowane między PKU Sphere a komparatorami, które rzeczywiście zostaną zastąpione w praktyce klinicznej przez ocenianą technologię medyczną.

Uwaga 8. wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA.

Uwaga 9. Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie dla wyboru komparatorów w analizie ekonomicznej i analizie wpływu na budżet (jego zdaniem odzwierciedlającego najprawdopodobniejszy wariant), innych niż te wskazane w analizie klinicznej. W ww. analizach nie przedstawił jednak alternatywnego wariantu, który byłby zgodny z założeniami przyjętymi w analizie klinicznej.

Uwaga 10. Wnioskodawca odniósł się do danych NFZ dotyczących liczebności populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 11. Wnioskodawca odniósł się do opinii eksperta klinicznego, dotyczącej populacji docelowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 12. Wnioskodawca wskazał, iż horyzont czasowy AWB wnioskodawcy został założony zgodnie z Wytycznymi AOTMiT. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 13. Wnioskodawca skomentował założenia przyjęte w trakcie obliczeń własnych Agencji w ramach analizy wpływu na budżet, przedstawionych w AWA. W związku z brakiem wiarygodnych danych dotyczących liczebności populacji docelowej, obliczenia przeprowadzono na podstawie informacji pozyskanych z opinii eksperta klinicznego i są one obarczone dużą niepewnością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 14. Wnioskodawca odniósł się do informacji z AWA o zadeklarowaniu w przedmiotowym wniosku refundacyjnym niewystarczającej (względem obliczeń AWB wnioskodawcy) liczby opakowań preparatów PKU Sphere 20. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.