Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Fabrazyme, agalsidasum beta, proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, 5 mg, 1 fiol., EAN: 5909990013654; Fabrazyme, agalsidasum beta, proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, 35 mg, 1 fiol., EAN: 5909990971213, w ramach programu lekowego "Leczenie choroby Fabry'ego (ICD-10: E75.2)"
Wskazanie:
choroba Fabry'ego (ICD-10: E75.2)
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4600.2449.2018.PB, PLR.4600.2448.2018.PB; 17.10.2018
Zlecenie dotyczy:
przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 202/2018
Analiza kliniczna do zlecenia 202/2018
Analiza ekonomiczna do zlecenia 202/2018
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 202/2018
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 202/2018
Przegląd epidemiologiczny do zlecenia 202/2018
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 202/2018
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 6 grudnia 2018 r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 202/2018
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
OT.4331.39.2018
|
|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją leku Fabrazyme (agalzydaza beta) w ramach programu lekowego „Leczenie choroby Fabry’ego (ICD-10 E 75.2)””
|
|---|
|
Lp.
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
|---|
|
Rozpatrzono
|
|
1.
|
Katarzyna Wepsięć
|
|
Uwaga 1 (dot. definicji populacji docelowej) Uwaga stanowi dodatkowy komentarz wnioskodawcy do założeń odnoszących się populacji docelowej.
Uwaga 2 (dot. informacji w AWA o braku w Polsce terapii przyczynowych w chorobie Fabry’ego pomimo istniejących rekomendacji/wytycznych) Uwaga stanowi dodatkowy komentarz do informacji zawartych w AWA.
Uwaga 3 (dot. sposobu interpretacji parametrów EBM) W analizie klinicznej wnioskodawcy na stronach 25 i 26 napisano: „Wyniki porównania w przypadku punktów końcowych dychotomicznych przedstawiano w postaci parametrów względnych (RR) oraz bezwzględnych (RD, NNT lub NNH). Parametry NNT (number needed to treat) lub NNH (number needed to harm) prezentowano tylko w sytuacji, kiedy różnica pomiędzy grupą badaną a kontrolną była istotna statystycznie, w przeciwnym wypadku podawano wartość parametru RD.” Tymczasem pomimo braku istotności statystycznej parametru RR w analizach wnioskodawcy podawano parametr NNT.
Uwaga 4 (dot. braku uwzględnienia w AWA danych pochodzących z analiz post-hoc) Zgodnie z Wytycznymi oceny technologii medycznych (HTA) AOTMiT 2016 (s. 13), „nie zaleca się włączania do analizy punktów końcowych zdefiniowanych w ramach analizy post-hoc. W uzasadnionych przypadkach (np. analiza specyficznych subpopulacji) dopuszcza się wykorzystanie danych z analiz post-hoc, jednak wyniki takich analiz należy interpretować z ostrożnością. Należy odróżnić analizy post-hoc od analiz w podgrupach chorych o wyjściowym różnym rokowaniu zakładających efekt działania leku obserwowany w całej badanej populacji.” Jednocześnie należy nadmienić, że wszystkie wyniki z analiz post-hoc są zamieszczone w analizie klinicznej wnioskodawcy udostępnionej na stronie BIP AOTMiT w dokumencie wnioskodawcy http://bipold.aotm.gov.pl/index.php/zlecenia-mz-2018/883-materialy-2018/5768-202-2018-zlc
Uwaga 5 (dot. wykorzystania skali NICE do oceny badań nierandomizowanych) Zgodnie z Wytycznymi oceny technologii medycznych (HTA) AOTMiT 2016 (s. 21), badania bez randomizacji lub badania retrospektywne należy oceniać za pomocą kwestionariusza NOS, natomiast badania jednoramienne w skali NICE. Wszystkie badania włączone do analizy klinicznej wnioskodawcy były badaniami z grupą kontrolną, stąd w świetle wytycznych brak jest uzasadnienia wykorzystania skali NICE do ich oceny.
|
|
2.
|
Michał Moskal
|
|
Uwaga 1 Informacja o poprawie jakości życia pacjentów po włączeniu leczenia przyczynowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2 Opinia własna przedstawiciela stowarzyszenia pacjentów dotycząca refundacji leków sierocych.
|
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 130/2018 do zlecenia 202/2018
(Dodano: 12.12.2018 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja 128/2018 do zlecenia 202/2018
(Dodano: 18.12.2018 r.)
