Zlecenia MZ 2019

1.

Sebastian Bojków,
Dyrektor ds. Refundacji i Polityki Cenowej,
Novartis Onkologia

Odnośnie uwag: 1, 2, 8 i 11. Wnioskodawca przedstawił dodatkowe uzasadnienie dla nazwania aktualnie finansowanych w Polsce aktywnych form leczenia populacji docelowej jako BSC oraz dla przyjętych w analizach wartości efektywności dla tych technologii. Wskazano m.in. na brak badań RCT dla aktualnie finansowanych w Polsce form leczenia populacji wnioskowanej. Należy zwróci uwagę, iż badania RCT nie stanowią jedynych dowodów naukowych uwzględnianych w raportach HTA/EBM i ich brak nie stanowi uzasadnienia dla nie uwzględnienia dowodów z innego typu badań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 3. Wnioskodawca skomentował zachodzenie okoliczności art. 13. ustawy o refundacji i wskazał, iż w pliku obliczeniowym analizy wnioskodawcy wyznaczono wartości CUR i ceny progowej opartej na CUR. Należy jednak zauważyć, iż wyznaczona wartość CUR w analizie wnioskodawcy dotyczy leczenia standardowego ujętego łącznie. Natomiast nie wyznaczono wartości CUR dla każdego leku, który jest aktualnie stosowany we wnioskowanej populacji w Polsce. W związku z tym nie było możliwości wyznaczenia aktualnie refundowanej technologii medycznej o najkorzystniejszym współczynniku uzyskiwanych efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania.

Uwaga 4. Wnioskodawca argumentował brak przedstawienia w analizie wnioskodawcy wyników z perspektywy wspólnej powołując się na wytyczne AOTMiT. Analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż nieprzedstawienie wyników analizy ekonomicznej w dwóch perspektywach (płatnika publicznego oraz wspólnej) nie jest zgodne z ustawą o refundacji i rozporządzeniem ws. minimalnych wymagań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 5. ma charakter komentarza wnioskodawcy i nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 6. Wnioskodawca skomentował przyjęte założenie o zrównaniu efektywności terapii standardowej do efektywności placebo. W komentarzu wskazano, iż interwencje stosowane u pacjentów, poza eltrombopagiem i romiplostymem, nie mają udowodnionej skuteczności w ramach badań z randomizacją. Jednakże nie odniesiono się do badań niższej jakości ani też nie przedstawiono wyników badań, które dowodziłyby o równoważności efektywności terapii lekami aktualnie stosowanymi w Polsce we wnioskowanym wskazaniu z placebo. W związku z powyższym, analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż ww. założenie może istotnie wpływać na zaniżenie skuteczności komparatora w analizie wnioskodawcy.

Uwaga 7. Wnioskodawca skomentował wybór typu analizy uwzględnionej w analizie ekonomicznej wnioskodawcy. Analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż w AKL wnioskodawcy nie wykazano różnic znamiennych statystycznie na korzyść ELT względem leczenia standardowego, gdyż w badaniach włączonych do AKL wnioskodawcy przeprowadzono porównanie eltrombopagu względem placebo. Tym samym nie można stwierdzić, czy wybór analizy kosztów użyteczności jako techniki analitycznej jest zasadny. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 9. ma charakter komentarza wnioskodawcy i stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA. Wnioskodawca wyjaśnił sposób w jaki zostały w analizie ekonomicznej wnioskodawcy uwzględnione koszty diagnostyki we wnioskowanym programie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 10. ma charakter komentarza wnioskodawcy i stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA. Analitycy Agencji utrzymują swoje stanowisko, iż w analizie ekonomicznej wnioskodawcy nie przedstawiono wyników przeprowadzonej walidacji wewnętrznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 12. ma charakter komentarza wnioskodawcy i stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA. Wnioskodawca skomentował założenia przyjęte w trakcie obliczeń własnych Agencji w ramach analizy wpływu na budżet, przedstawionych w AWA. Analitycy Agencji w AWA jedynie zwrócili uwagę na różnice w uwzględnionych danych dla interwencji wnioskowanej i dla opcji alternatywnych, tj. dla eltrombopagu uwzględniono odsetki pacjentolat, natomiast dla pozostałych leków odsetki pacjentów. Wnioskodawca argumentował, że dla interwencji wnioskowanej „w obliczeniach uwzględniono zmniejszenie kosztów wynikające z braku kontynuacji terapii przez cały rok u wszystkich pacjentów w formie przeliczenia rozpowszechnienia pacjentów na rozpowszechnienie pacjentolat”, a dla pozostałych terapii nie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 13. Wnioskodawca argumentował brak uwzględnienia w analizie wrażliwości testowania wydatków związanych z konsekwencjami działań niepożądanych, uznając je za parametry niekluczowe dla wyników analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 14. stanowi wyjaśnienie niepewności zgłoszonych w AWA. Wnioskodawca wyjaśnił m.in., że wybrana linia trendu w prognozie szacowania populacji (regresja logarytmiczna) określona została na podstawie dopasowania wizualnego oraz doświadczenia analityków, a łączenie różnych źródeł danych jest konieczne w przypadku braku jednego wiarygodnego źródła danych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.