Zlecenia MZ 2019

1.

Andrzej Rytel – PTC Therapeutics International Limited

Str. 29 - uwaga 1
Uwaga stanowi przedstawienie stanowiska wnioskodawcy, że w ramach analizy klinicznej uwzględniono najlepsze dostępne dane.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Str. 29 - uwaga 2
W AWA wskazano, że badania włączone do głównej analizy skuteczności i bezpieczeństwa nie obejmowały populacji docelowej, natomiast wnioskodawca zwrócił uwagę, że badanie 030 obejmuje wnioskowaną populację. Należy jednak wskazać, że badanie to zostało włączone do analizy dodatkowej, natomiast uwaga analityków AOTMiT odnosiła się do analizy głównej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Str. 43 oraz uwagi do wyników analizy klinicznej
Uwaga stanowi przedstawienie stanowiska wnioskodawcy dotyczącego wiarygodności przedstawionych wyników pochodzących z metaanalizy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Str. 45
Uwaga stanowi przedstawienie stanowiska wnioskodawcy odnoszącego się do potwierdzonej długoterminowej korzyści zdrowotnej związanej ze stosowaniem atalurenu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Tabela 39, str. 56
Zdaniem Wnioskodawcy wiek początkowy pacjentów w modelu jest prawidłowy, gdyż reprezentuje przeciętny wiek w momencie rozpoczęcia leczenia. Należy jednak podkreślić, że wiek ten oszacowano w oparciu o wyniki badań RCT, w których włączano pacjentów ≥5 r.ż. (Badanie 007) lub w wieku 7 16 lat (Badanie 020), zatem wartość ta odzwierciedla przeciętny wiek pacjentów leczonych w ww. badaniach, wnikający m.in. z przyjętych kryteriów włączenia do badań. Rozszerzenie w lipcu 2018 r. zarejestrowanych wskazań dla leku Tanslarna o pacjentów chodzących w wieku od 2 do 5 lat, pozwala przypuszczać, że przeciętny wiek pacjentów podejmujących leczenie atalurenem będzie niższy, niż założono w modelu Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Str. 58 – uwaga 1
Uwaga dotyczy zasadności uwzględnienia w modelu spadku użyteczności opiekunów. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że spadek użyteczności opiekunów nie powinien zostać uwzględniony w analizie podstawowej AE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Str. 58 – uwaga 2
Uwaga stanowi przedstawienie powodów nieuwzględnienia w modelu kosztów leczenia kardiologicznego oraz kosztów sprzętu ortopedycznego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Tabela 40, str. 60
Uwaga dotyczy obliczeń własnych Agencji – oszacowań dla wariantu nieuwzględniającego spadku użyteczności opiekunów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Tabela 51, str. 79, uwaga I
Uwaga stanowi przedstawienie stanowiska, że wnioskodawca dostarczył wszystkie uzupełnienia wymagane w tym punkcie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA