Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Rydapt, midostaurinum, kapsułki miękkie, 25 mg, 112 kaps., EAN: 5909991341527; Rydapt, midostaurinum, kapsułki miękkie, 25 mg, 56 kaps., EAN: 5909991353995, we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego w ramach programu lekowego: "Midostauryna w leczeniu agresywnej mastocytozy układowej, mastocytozy układowej z współistniejącym nowotworem układu krwiotwórczego oraz białaczki mastocytarnej (ICD-10: C96.2, C94.3, D47.9)"
Wskazanie:
agresywna mastocytoza układowa, mastocytoza układowa z współistniejącym nowotworem układu krwiotwórczego oraz białaczka mastocytarna (ICD-10: C96.2, C94.3, D47.9)
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:
PLR.4600.3793.2018.RB; PLR.4600.3794.2018.RB; 23.09.2019
Zlecenie dotyczy:
przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 223/2019Analiza kliniczna do zlecenia 223/2019Analiza ekonomiczna do zlecenia 223/2019Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 223/2019Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 223/2019
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 223/2019
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 6 grudnia 2019 r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 223/2019
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
OT.4331.55.2019 | ||
|---|---|---|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Rydapt (midostauryna) w ramach programu lekowego: „Midostauryna w leczeniu agresywnej mastocytozy układowej, mastocytozy układowej z współistniejącym nowotworem układu krwiotwórczego oraz białaczki mastocytarnej (ICD-10: C96.2, C94.3, D47.9)” | ||
|
Lp.
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
|
Rozpatrzone
|
|||
|
1. |
Sebastian Bojków |
|
Uwaga 1. Wnioskodawca przedstawił definicje populacji zawartych w analizach i programie lekowym. Wnioskodawca przytoczył jedynie fragment komentarza Agencji, w którego dalszej części doprecyzowano, że „w ramach analizy klinicznej nie przedstawiono porównania dla pacjentów z populacji z białaczką mastocytarną (…)”. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 2. Wnioskodawca przedstawił komentarz do oszacowań liczebności populacji docelowej wskazanych przez eksperta klinicznego, ankietowanego przez Agencję. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 3. W ramach weryfikacji analizowano również raporty EMA oraz FDA. Zdecydowano natomiast przedstawić wyniki z publikacji głównej stanowiącej podstawowe źródło wyników badania Gotlib 2016. Raporty FDA oraz EMA stanowią dodatkowe źródło informacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 4. Analitycy Agencji rozumieją rzadki charakter omawianych wskazań oraz fakt, iż cechują się one dużą śmiertelnością i szybkim postępem, natomiast nie zmienia to faktu, iż w przedłożonym wniosku zachodzą okoliczności art. 13 ustawy o refundacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. W uwadze 5. wnioskodawca przedstawił komentarz dotyczący obliczeń własnych Agencji przedstawionych w ramach analizy wpływu na budżet w AWA, w których uwzględniono oszacowania liczebności populacji docelowej wskazane przez eksperta, ankietowanego przez Agencję. Agencja w ramach wyników analizy podstawowej przedstawiła oszacowania wnioskodawcy, natomiast obliczenia własne stanowią uzupełnienie analizy wrażliwości. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. |
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 110/2019 do zlecenia 223/2019
(Dodano: 11.12.2019 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja 108/2019 do zlecenia 223/2019
(Dodano: 23.12.2019 r.)
