Zlecenia MZ 2021

1.

Michał Opuchlik

przedstawiciel
Alexion Europe SAS

Uwaga 1 dotyczy dyskusji o wyborze komparatorów w analizach farmakoekonomicznych.

Wnioskodawca błędnie zinterpretował podejście zasugerowane przez analityków. Ekulizumab w żadnej części AWA nie został odrzucony jako technologia opcjonalna, komentarz we wskazanym fragmencie dotyczył dodatkowych komparatorów, które powinny być uwzględnione w analizach. Ponadto nieprawdą jest, że procedura kwalifikacyjna prowadzona przez Zespół Koordynacyjny jest długotrwała, co wymusza wcześniejsze leczenie chorych z wykorzystaniem plazmaferezy bądź wlewów świeżo mrożonego osocza. Zgodnie z uzyskanymi informacjami procedura w szczególnych przypadkach (dzieci) zajmuje kilka godzin, dzięki jakości zakontraktowanych ośrodków świadczących program lekowy leczenia aHUS ekulizumabem oraz staraniom Zespołu Koordynacyjnego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dotyczące uwzględnienia plazmaferez/wlewów świeżo mrożonego osocza jako komparatorów dodatkowych w analizach.


Uwagi 2 i 3 stanowią komentarz do ograniczeń wskazanych w analizie klinicznej.

Uwagi niezasadne, nie wpływają na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 stanowi dyskusję z ograniczeniem analizy wpływu na budżet.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, analitycy podtrzymują stanowisko.


Uwagi 5, 6 i 7 stanowią aprobatę wnioskodawcy dla proponowanych przez analityków Agencji zmian zapisów programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.