Materiały 2021

1.

Anna Morawska-Borowiec

Prezes Zarządu Fundacji
„Twarze Depresji”

W uwadze przedstawiono opinię dotyczącą istotności refundacji produktu leczniczego Spravato.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Prof. dr hab. n. med.
Agata Szulc

W uwadze przedstawiono opinię dotyczącą istotności refundacji produktu leczniczego Spravato.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Prof. dr hab. n. med.
Dominika Dudek

Prezes Polskiego
Towarzystwa Psychiatrycznego

W uwadze przedstawiono polemikę z przedstawionym w AWA oszacowaniem liczebności populacji docelowej pochodzącym od jednego z ekspertów klinicznych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Prof. dr hab. n. med.
Marcin Wojnar

W uwadze przedstawiono opinię dotyczącą istotności refundacji produktu leczniczego Spravato i pogląd, że w pierwszych latach refundacji liczebność populacji docelowej będzie ograniczona.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Agnieszka Krzyżanowska – Janssen

Cilag Polska Sp. z o.o.

str. 72

Dotyczy: przedstawionej w AWA uwagi eksperta klinicznego do zapisów programu lekowego.

W uwadze przedstawiono polemikę z opinią eksperta klinicznego dotyczącą ograniczenia czasu leczenia w programie lekowym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


str. 59

Dotyczy: testowanego w analizie wrażliwości analizy ekonomicznej wariantu z maksymalnymi dawkami esketaminy.

W uwadze wskazano, że maksymalna eskalacja dawki esketaminy w praktyce będzie stosowana u niewielkiego odsetka chorych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


str. 16 i 70

Dotyczy: liczebności populacji

W uwadze przedstawiono polemikę z opinią eksperta klinicznego dotyczącą maksymalnej liczebności populacji docelowej, w oparciu o którą wykonano obliczenia własne Agencji.

Wskazana przez eksperta liczba pacjentów, którzy mogą zostać włączeni do programu lekowego, odbiega od oszacowań pozostałych ekspertów i może być potraktowana jako wariant maksymalny. Należy jednak zaznaczyć, że wartość ta stanowi jedynie ok. 15% pacjentów, u których sprawozdano kod F33.1 i/lub F33.2 w skali roku w latach 2017-2020.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Krzysztof Orłowski – Novartis

Uwaga nr 1:

Przedstawiono wnioski z przeglądów systematycznych uwzględnionych w AWA: Cordero 2020 i Khan 2020 - inklisiran istotnie statystycznie redukuje ryzyko wystąpienia złożonego punktu końcowego MACE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:

Komentarz dotyczący przyjętego przez Agencję sposobu dyskontowania.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3:

Komentarz dotyczący oceny wiarygodności danych NFZ uwzględnionych w obliczeniach własnych Agencji.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 4:

Komentarz dotyczący uwzględnienia inklisiranu w wytycznych klinicznych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 5:

Komentarz do wskazanych w AWA rekomendacji refundacyjnych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Prof. Przemysław Mitkowski – ekspert kliniczny

Uwaga nr 1:

Uwaga dotyczy sposobu dawkowania komparatorów i interwencji.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:

Komentarz dotyczący uwzględnienia inklisiranu w wytycznych

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3:

Komentarz dotyczący oceny punktów końcowych uwzględnionych w badaniach klinicznych

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Agnieszka Wołczenko - Stowarzyszenie Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń ”EcoSerce”

Uwaga nr 1:

Zamieszczono komentarz na temat aktualnej sytuacji populacji docelowej w Polsce oraz przedstawiono informacje na temat skuteczności ocenianej technologii medycznej oraz o jej uwzględnieniu w wytycznych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Jarosław Kaźmierczak – ekspert kliniczny

Uwaga nr 1:

Komentarz dotyczący uwzględnienia inklisiranu w wytycznych klinicznych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:

Komentarz dotyczący punktów końcowych uwzględnionych w publikacjach - zmniejszenia częstości występowania MACE o 24% (na podstawie Khan 2020)

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Adam Witkowski

Uwaga nr 1:

Komentarz dotyczący punktów końcowych uwzględnionych w publikacjach - zmniejszenia częstości występowania MACE o 24% (na podstawie Khan 2020), o 30% (na podstawie Cordero 2020).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:

Komentarz dotyczący uwzględnienia inklisiranu w wytycznych klinicznych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3:

Komentarz dotyczący punktów końcowych uwzględnionych w publikacjach - zmniejszenia częstości występowania MACE o 24% (na podstawie Khan 2020).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

6.

Marlena Broncel

Uwaga nr 1:

Komentarz dotyczący dawkowania ocenianej technologii medycznej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 2:

Komentarz dotyczący uwzględnienia inklisiranu w wytycznych klinicznych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3:

Komentarz dotyczący punktów końcowych uwzględnionych w publikacjach - zmniejszenia częstości występowania MACE o 24% (na podstawie Khan 2020).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Krzysztof Kornas

Dyrektor ds. Refundacji i Rozwoju

Rynku AstraZenca Pharma Poland Sp. z o.o.

Rozdz. 5.3.1, 4.3.2., 5.4.
Dotyczy: komentarz ogólny odnoszący się do ograniczeń wskazanych przez analityków Agencji w zakresie analizy ekonomicznej. Komentarz stanowi jedynie podkreślenie efektywności kosztowej wnioskowanego leku, pomimo istnienia ograniczeń analizy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Prof. dr hab. Ryszard Gellert

Konsultant Krajowy w dziedzinie nefrologii

Tabela 8 Chorzy z PChN ogółem
Dotyczy: komentarz odnosi się do opinii ekspertów klinicznych Agencji w zakresie liczebności populacji zaprezentowanych w AWA. Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię w zakresie liczebności populacji docelowej dla leku Forxiga. Należy nadmienić, iż Agencji zwróciła się prośbą o opinię do Prof. dr hab. Gellerta podczas prac nad AWA, jednak nie otrzymano odpowiedzi.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Prof. UJK, dr hab. Andrzej Jaroszyński

Uniwersytet Jana Kochanowskiego w Kielcach

Uwaga ogólna
Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do ograniczonej liczebności populacji, która będzie się kwalifikowała do leczenia dapagliflozyną. Ekspert podkreślił, iż populacja leczonych chorych z PChN, która będzie się kwalifikowała do leczenia (ok. 40 tys.) jest ograniczona kryteriami określonymi we wniosku oraz ograniczeniami w dostępie do lekarzy nefrologów.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Lidia Usnarska-Zubkiewicz

W uwadze podkreślono schematów DVd i DRd w terapii szpiczaka plazmocytowego, powołując się na badania CASTOR i POLLUX oraz wytyczne kliniczne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Bogusław Machaliński

W uwadze podkreślono skuteczność i rolę immunoterapii daratumumabem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, powołując się na badania CASTOR i POLLUX. Wskazano, iż forma podskórna leku jest dobrze tolerowana i preferowana przez chorych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Anna Kupiecka

Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej

W uwadze wskazano na niezaspokojoną potrzebę pacjentów z opornym i nawrotowym szpiczakiem mnogim. Podkreślono skuteczność schematów DRd i DVd, powołując się na badania CASTOR i POLLUX, wytyczne kliniczne oraz opinie ekspertów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Łukasz Rokicki

Fundacja Carita

W uwadze wskazano, iż refundacja schematu DRd w leczeniu szpiczaka opornego/nawrotowego jest oczekiwana przez lekarzy i pacjentów. Podkreślono skuteczność schematu DRd, powołując się na badanie POLLUX oraz wytyczne kliniczne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Agnieszka Krzyżanowska Janssen-Cilag Polska Sp. z o.o.

W uwadze 1: wnioskodawca przedstawił szczegółowe wyjaśnienie źródeł danych przedstawionych w AKL wnioskodawcy, odnoszących się do najdłuższych okresów obserwacji w badaniach CASTOR i POLLUX. Ponadto, wnioskodawca wskazał publikację, w której zaprezentowana jest treść publikacji Weisel 2019c i Kaufmann 2019c, których w trakcie prac nad AWA analitycy Agencji nie mieli możliwości zweryfikować.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


W uwadze 2: wnioskodawca przedstawił wyjaśnienie dotyczące źródeł danych oraz niejednoznacznego wnioskowania dotyczących wyników trwałej negatywnej MRD.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 3: stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące uwzględnienia w ramach AWB wnioskodawcy większej ilości komparatorów niż w AKL i AE wnioskodawcy. Wnioskodawca powołał się na wytyczne AOTMiT 2016 oraz opinie ekspertów ankietowanych przez wnioskodawcę.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4: stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące przyjętych w AWB wnioskodawcy założeń, na podstawie których oszacowano liczebność populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 5: stanowi wyjaśnienie/komentarz do wskazanych w AWA niezgodności analiz wnioskodawcy względem wytycznych HTA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Lidia Usnarska-Zubkiewicz

W uwadze podkreślono schematów DVd i DRd w terapii szpiczaka plazmocytowego, powołując się na badania CASTOR i POLLUX oraz wytyczne kliniczne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Bogusław Machaliński

W uwadze podkreślono skuteczność i rolę immunoterapii daratumumabem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, powołując się na badania CASTOR i POLLUX. Wskazano, iż forma podskórna leku jest dobrze tolerowana i preferowana przez chorych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Anna Kupiecka

Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej

W uwadze wskazano na niezaspokojoną potrzebę pacjentów z opornym i nawrotowym szpiczakiem mnogim. Podkreślono skuteczność schematów DRd i DVd, powołując się na badania CASTOR i POLLUX, wytyczne kliniczne oraz opinie ekspertów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Łukasz Rokicki

Fundacja Carita

W uwadze wskazano, iż refundacja schematu DRd w leczeniu szpiczaka opornego/nawrotowego jest oczekiwana przez lekarzy i pacjentów. Podkreślono skuteczność schematu DRd, powołując się na badanie POLLUX oraz wytyczne kliniczne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Agnieszka Krzyżanowska Janssen-Cilag Polska Sp. z o.o.

W uwadze 1: wnioskodawca przedstawił szczegółowe wyjaśnienie źródeł danych przedstawionych w AKL wnioskodawcy, odnoszących się do najdłuższych okresów obserwacji w badaniach CASTOR i POLLUX. Ponadto, wnioskodawca wskazał publikację, w której zaprezentowana jest treść publikacji Weisel 2019c i Kaufmann 2019c, których w trakcie prac nad AWA analitycy Agencji nie mieli możliwości zweryfikować.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


W uwadze 2: wnioskodawca przedstawił wyjaśnienie dotyczące źródeł danych oraz niejednoznacznego wnioskowania dotyczących wyników trwałej negatywnej MRD.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 3: stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące uwzględnienia w ramach AWB wnioskodawcy większej ilości komparatorów niż w AKL i AE wnioskodawcy. Wnioskodawca powołał się na wytyczne AOTMiT 2016 oraz opinie ekspertów ankietowanych przez wnioskodawcę.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4: stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące przyjętych w AWB wnioskodawcy założeń, na podstawie których oszacowano liczebność populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 5: stanowi wyjaśnienie/komentarz do wskazanych w AWA niezgodności analiz wnioskodawcy względem wytycznych HTA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Joanna Konarzewska-Król
Dyrektor Fundacji Nadzieja Onkologiczna

Uwaga ogólna do analizy weryfikacyjnej AOTMIT

Uwaga dot. opinii na temat leku oraz podkreślenia istotności ocenianej terapii w leczeniu pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym leczonych inhibitorami kinaz tyrozynowych w I i II linii po progresji choroby. Przytoczono również przebieg choroby oraz dane epidemiologiczne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Aleksandra Rudnicka
Rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych

Uwaga ogólna do analizy weryfikacyjnej AOTMIT

Uwaga dot. opinii na temat leku oraz podkreślenia istotności ocenianej terapii w leczeniu pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym. Zwrócono uwagę na brak obecnie innowacyjnych terapii w leczeniu III linii raka nerki oraz pozytywne rekomendacje towarzystw onkologicznych zarówno światowych, jak i polskich odnoszące się do zastosowania niwolumabu po niepowodzeniu dwóch wcześniejszych linii leczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Paweł Trelski Pracownik i pełnomocnik firmy Janssen Cilag Polska Sp. Z o.o.

Uwaga 1 otyczy: wyboru terapii CHB+R jako komparatora dla IBR w analizach. Wnioskodawca wyjaśnił, że zgodnie z opiniami ekspertów CHB+R nie jest najczęściej stosowaną terapią w leczeniu PBL. W opinii wnioskodawcy w przypadku rozpowszechnienia testowania pod kątem zmian cytogenetycznych, struktura leczenia będzie się zmieniać na korzyść nowoczesnych terapii dedykowanych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2 dotyczy: przedstawionych w AWA wyników porównania pośredniego IBR vs CHB+R. Uwaga częściowo zasadna. Analitycy przyjęli błędne wyniki OS i PFS dla porównania IBR vs CHB w okresie obserwacji 55 mies. Jednocześnie dane te były wykorzystywane do porównania pośredniego IBR vs CHB+R i nie wpływają na zmianę wyników porównania pośredniego IBR vs CHB+OBI przedstawionych w AWA (które, biorąc pod uwagę zaokrąglenia, są zbieżne z wynikami przedstawionymi w AKL wnioskodawcy w tab. 46 i 47 na str. 104) Dane dla OS i PFS uwzględniające uwagę wnioskodawcy przedstawiono w poniższych tabelach. Dla porównania pośredniego IBR vs CHB+R w zakresie OS uwzględniono dane dla IBR z badania RESONATE-2 z okresu obserwacji o medianie 66 miesięcy. Dla porównania w zakresie PFS uwzględniono skorygowane dane z publikacji Burger 2018a przedstawiające wyniki dla okresu obserwacji o medianie 55 miesięcy. Przedstawione oszacowania zmieniają wnioskowanie jedynie w zakresie PFS dla porównania IBR vs. CHB+R, wskazując na istotną statystycznie przewagę IBR dla tego punktu końcowego.

TABELA 16

TABELA 18

Zgodnie z uwagą wnioskodawcy wyniki dla PFS są zgodne z wnioskami z badania klinicznego CLL11, w którym schemat CHB+R wykazywał mniejszą skuteczność niż schemat CHB+OBI.

Uwaga 3 dotyczy: przedstawionego w ramach AKL porównania IBR vs AKA. Wnioskodawca podkreślił, że nie jest możliwe przeprowadzenie wiarygodnego porównania ibrutynibu z akalabrutynibem ze względu na brak opublikowanych badań bezpośrednio porównujących analizowane terapie. Wnioskodawca zwrócił również uwagę, że w zależności od punktu końcowego lepsze numerycznie wyniki uzyskano dla jednej lub drugiej terapii. Na korzyść ibrutynibu przemawia dodatkowo dłuższy okres obserwacji w badaniach klinicznych oraz wieloletnie obserwacje leku w praktyce klinicznej. Wytyczne praktyki klinicznej (ESMO 2020, NCCN 2021, NICE 2021) nie wskazują, która z terapii jest preferowana. Analitycy nie zgłaszają uwag do komentarza wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4 dotyczy: komentarza Agencji odnośnie przyjętej struktury leczenia pacjentów w ramach II linii w ramionach komparatorów. Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do zasadności przyjętej struktury leczenia w II linii, podkreślił również, iż uwzględnienie alternatywnych wartości w niewielkim stopniu wpływa na wynik analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 5 dotyczy: opinii ankietowanego eksperta klinicznego prof. Wołowca oraz uwagi Agencji dotyczącej przyjętego przez wnioskodawcę odsetka pacjentów, u których wykonywana będzie ocena genetyczna w kierunku del17p/mutTP53 i IgHV. Wnioskodawca powielił informacje przedstawione w dostarczonych analizach oraz zaznaczył, iż oszacowana przez niego liczebność pacjentów, u których technologia wnioskowana byłaby stosowana, po objęciu jej refundacją jest zgodna z opinią eksperta klinicznego. Analitycy Agencji podkreślają, iż biorąc pod uwagę opinię eksperta klinicznego populacja docelowa wynosi ok. 500 pacjentów rocznie. Ponadto uwzględniając założony przez eksperta udział w rynku technologii wnioskowanej (ok. 55%) liczebność populacji, która stosowałaby IBR po objęciu go refundacją, różni się od tej oszacowanej przez wnioskodawcę w wariancie podstawowym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Prof. Iwona Hus

Uwaga 1 dotyczy: podkreślenia, że objęcie refundacją leku Imbruvica w I linii leczenia PBL jest bardzo oczekiwane przez środowisko hematologów, ponieważ stworzy możliwość zastosowania skutecznego leczenia zależnego od czynników ryzyka. Prof. Hus podkreśliła, że stosowanie inhibitorów BTK w I linii leczenia we wnioskowanej populacji jest zalecane zarówno przez polskie jak i przez europejskie wytyczne i powinno być terapią z wyboru w miejsce dotychczas stosowanej immunochemioterapii. Dotyczy: wyboru CHB+R jako komparatora. W opinii prof. Hus schemat CHB+R jest stosowany we wnioskowanej populacji rzadziej niż uwzględnione w analizie komparatory i refundowany od 1.11.2021 schemat WEN+OBI.
Uwaga jest zbieżna z wnioskami z AWA.

Uwaga 2 dotyczy: wątpliwości dotyczących wyników porównania pośredniego IBR vs CHB+R w kontekście wyników badania CLL-11, które wykazało, że schemat CHB+R jest mniej skuteczny niż CHB+OBI. Skorygowane powyżej wyniki dla PFS są zgodne z wnioskami z badania klinicznego CLL11.

Uwaga 3 dotyczy: przedstawionego w ramach AKL porównania IBR vs AKA. W opinii prof. Hus przedstawione w AWA zestawienie wyników wskazuje, że zarówno IBR jak i AKA są skuteczne i bezpieczne w leczeniu I linii chorych z PBL. Również obie terapie są rekomendowane i określane jako porównywalne pod względem skuteczności w wytycznych klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Anna Kupiecka – prezes Fundacji Onkocafe – Razem Lepiej

Uwaga dotyczy: obecnej sytuacji pacjentów z PBL oraz oczekiwań dotyczących objęcia refundacją leku Imbruvica. W szczególności uwaga dotyczy pacjentów z negatywnymi czynnikami rokowniczymi, jak m.in. występowanie delecji 17p lub niezmutowanego genu IGHV. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Marta Piekarska

W uwadze podkreślono istotność stanu klinicznego jakim jest rak urotelialny, przedstawiono ograniczenia aktualnie dostępnych terapii oraz podsumowano wnioski płynące z badania klinicznego JAVELIN Bladder 100. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Bożena Sikora-Kupis

W uwadze wyrażono pozytywną opinię na temat objęcia refundacją awelumabu poprzez podkreślenie istotności stanu klinicznego jakim jest rak urotelialny, przedstawienie ograniczeń aktualnie dostępnych terapii, podsumowanie wyników badania klinicznego JAVELIN Bladder oraz poprzez odwołanie się do wytycznych klinicznych zalecających stosowanie wnioskowanej terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Dr hab. n. med. Paweł Wiechno

W uwadze wyrażono pozytywną opinię na temat objęcia refundacją awelumabu. Ponadto przedstawiono problemy z aktualnie dostępnym leczeniem oraz przywołano wyniki badania JAVELIN Bladder 100. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Joanna Tunia-Żelazna Merck Sp. z o.o.

Str. 18-19 (tabela 8) W uwadze wskazano, iż po dacie opublikowania analizy weryfikacyjnej Agencji dla leku Bavencio zostały opublikowane wytyczne kliniczne Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej dotyczące raka pęcherza moczowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 20 (tabela 9) Uwaga stanowi odpowiedź na opinię eksperta klinicznego prof. A. Antoniewicza przytoczoną w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 32 (rozdz. 4.3) W uwadze odniesiono się do braku zaślepienia badania oraz podkreślono, że nie powinno to prowadzić do jednoznacznego wnioskowania na temat wiarygodności wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 49 (tabela 29) XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 54 Uwaga stanowi odpowiedź na opinię eksperta klinicznego prof. A. Antoniewicza przytoczoną w AWA dotyczącą wykreślenia wskazań C61 i C68 z tytułu programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 54 XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

lek. med. Szymon Borowiec

W uwadze wyrażono pozytywną opinię na temat objęcia refundacją awelumabu. Ponadto przywołano wyniki badania JAVELIN Bladder 100 oraz podkreślono potrzebę wprowadzenia innowacyjnego leczenia pacjentów z rakiem urotelialnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

6.

Aleksandra Rudnicka

W uwadze wyrażono pozytywną opinię na temat objęcia refundacją awelumabu poprzez podkreślenie istotności stanu klinicznego jakim jest rak urotelialny oraz przedstawienie ograniczeń aktualnie dostępnych terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

7.

Dr n. med. Ewa Chmielowska

W uwadze odniesiono się do możliwości stosowania awelumabu po chemioterapii opartej na platynie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

8.

Szymon Chrostowski

W uwadze podkreślono istotność stanu klinicznego jakim jest rak urotelialny, przedstawiono ograniczenia aktualnie dostępnych terapii oraz podsumowano wnioski płynące z badania klinicznego JAVELIN Bladder 100. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Marzena Labak-Klimasara Bristol Myers Squibb Services sp. z o.o.

Uwaga 1: odnosi się do wskazanej przez analityków Agencji niespójności komparatorów w analizach wnioskodawcy. Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia, opis wyszukiwania danych oraz argumenty świadczące o niemożliwości przeprowadzenia porównania wnioskowanej technologii z jednym ze wskazanych komparatorów (irynotekanem).

Uwaga 2: odnosi się do ograniczenia badania ATTRACTION-3 (charakterystyka włączonych pacjentów) i stanowi dodatkowe wyjaśnienie przedstawionych w AWA niepewności.

Uwaga 3: stanowi komentarz i wskazanie ograniczeń możliwości wykorzystania przedstawionych przez Agencję danych NFZ.

Uwaga 4: stanowi dodatkowe wyjaśnienie przyjętych założeń do szacowania wielkości populacji docelowej w wariancie minimalnym i maksymalnym.

Uwaga 5: stanowi komentarz do szacowania wielkości populacji na podstawie rocznej liczby nowych przypadków.

Uwagi wnioskodawcy nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

2.

Joanna Konarzewska Król Fundacja Onkologiczna Nadzieja

Uwaga 1: odnosi się do niezaspokojonej potrzeby leczenia u pacjentów z nieoperacyjnym rakiem przełyku. W uwadze tej podkreślono także znaczenie wprowadzenia immunoterapii, jako alternatywy dla obecnie stosowanej chemioterapii.

Uwaga 2: dotyczy wskazanych w AWA uwag do wnioskowanego programu lekowego. Analitycy Agencji we wskazanym fragmencie AWA wskazali na opisaną w ChPL Opdivo konieczność monitorowania pacjentów po zakończeniu leczenia, ze względu na możliwość wystąpienia działań niepożądanych po zakończeniu leczenia. Wyżej wymieniona uwaga analityków została zamieszczona w AWA w celu zwrócenia uwagi na tę kwestię.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

3.

Aleksandra Rudnicka Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych

W uwadze wskazano na niezaspokojoną potrzebę leczenia u pacjentów z nieoperacyjnym rakiem przełyku. Ponadto podkreślono, że niwolumab jest zalecany we wnioskowanym wskazaniu przez NCCN oraz NICE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Z AWA.

4.

Barbara Radecka

W uwadze wskazano na wysoką śmiertelność pacjentów z ESCC oraz na przewagę niwolumabu nad chemioterapią w zakresie OS oraz trwałości uzyskiwanej odpowiedzi na leczenie.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Agnieszka Chmielewska

W uwadze odniesiono się do złego rokowania przerzutowego raka przełyku, wybranych komparatorów oraz braku zaślepienia w badaniu. Przedstawiono aktualne standardy leczenia oraz wskazano na przewagę niwolumabu nad chemioterapią w zakresie OS. Wskazano na potrzebę dostępności niwolumabu w ramach II linii leczenia ESCC.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Michał Worotyński Novartis

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz do opinii ekspertek ankietowanych przez Agencję.

Wnioskodawca podkreśla fakt ograniczonych możliwości dostępu do wysoce skutecznych terapii dla pacjentów z SM w Polsce.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2:
Uwaga dotyczy uwzględnienia wyników skuteczności dla peginterferonu beta-1a w analizie klinicznej. Wyniki dla peginterferonu beta-1a pochodzą z badania ADVANCE, które zostało uznane za niewiarygodne przez NICE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy uwzględnienia wyników skuteczności dla peginterferonu beta-1a w analizie ekonomicznej.

Wnioskodawca podkreśla fakt, że ze względu na ograniczenia odnoszące się do wyników skuteczności peginterferonu beta-1a, oszacowany ICUR Kesimpta względem leku peginterferon beta-1a obarczony jest niepewnością. Wyłączenie z analizy ekonomicznej peginterferonu beta-1a skutkowałoby zmianą zakresu ICUR Kesimpta względem komparatorów. Wnioskodawca przedstawił również XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Dominika Czarnota-Szałkowska
Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy problemu zdrowotnego oraz ocenianej technologii medycznej. Ekspertka podkreśla wysoką skuteczność oraz profil bezpieczeństwa leku Kesimpta. Dodatkowo wskazują na dużą wygodę stosowania leku, co ma istotny wpływ na adherencję wśród pacjentów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Halian Bartosik-Psujek

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy dostępnych dowodów naukowych dotyczących omawianego problemu zdrowotnego.

Ekspertka wskazała publikację, w której zbadano wpływ wyboru leczenia na brak dowodów aktywności choroby (NEDA) na podstawie rzeczywistego rejestru populacyjnego Norwegii. W publikacji wskazano, że pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie DMT o wysokiej skuteczności od początku uzyskali NEDA 68,0% i 52,4% w 1 i 2 roku w porównaniu z 36% i 19,4% u pacjentów, którzy rozpoczęli od początku leczenie DMT o umiarkowanej skuteczności. W publikacji nie odniesiono się do ocenianej technologii medycznej. Ekspertka wskazuje, że ofatumumab jest lekiem o wysokiej skuteczności ze względu na 3-krotnie wyższy wskaźnik NEDA w porównaniu do teryflunomid w pierwszym roku i 8-krotnie wyższy wskaźnik NEDA w drugim roku leczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

4.

Robert Bonek
Neurolog

Nie dotyczy

Pozostawiono bez rozpoznania z powodu otrzymania po terminie składania uwag.

5.

Krzysztof Selmaj

Nie dotyczy

Pozostawiono bez rozpoznania z powodu otrzymania po terminie składania uwag.

1.

lek. med.
Agnieszka Michalska

Dotyczy: komentarz ogólny zwracający uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji oraz stwierdzający, iż dostępność FED zwiększyłaby możliwości leczenia pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

lek. med.
Bartłomiej Pogłódek

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności i bezpieczeństwa wnioskowanej terapii oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

lek. med.
Patryk Sobieralski

Dotyczy: komentarz ogólny zwracający uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

4.

lek. med.
Edyta Cichocka

Dotyczy: uwaga ogólna zwracająca uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

5.

lek. med.
Karol Wójcik

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności i bezpieczeństwa wnioskowanej terapii oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

6.

dr hab. n. med.
Marzena Wątek

Dotyczy: uwaga ogólna zwracająca uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

7.

dr n. med.
Marcin Rymko

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności i bezpieczeństwa wnioskowanej terapii oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

8.

lek. med.
Elżbieta Patkowska

Dotyczy: uwaga ogólna zwracająca uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

9.

dr n. med.
Monika Kozłowiec

Dotyczy: uwaga ogólna zwracająca uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

10.

Katarzyna Lisowska

Przedstawiciel reprezentujący Stowarzyszenie Chorych „Hematoonkologiczni”

Dotyczy: uwaga ogólna nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą z punktu widzenia Stowarzyszenia oraz pacjentów leczonych w ramach RDTL. Przedstawiciel chorych zwraca uwagę na korzystne zapisy programu lekowego, a także na fakt, iż dostępność FED zwiększyłaby możliwości leczenia pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

11.

dr n. med.
Agnieszka Kowalik

Dotyczy: uwaga ogólna zwracająca uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

12.

dr n. med.
Witold Prejzner

Dotyczy: uwaga ogólna zwracająca uwagę na korzystne działanie fedratynibu we wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

13.

Katarzyna Pawluczyk

Pracownik i pełnomocnik firmy Bristol-Myers Squibb

Dotyczy: komentarza odnośnie terapii stosowanych w ramach BAT.

Wnioskodawca wyjaśnił, że rozbieżności w składzie najlepszej dostępnej terapii (BAT) pomiędzy różnymi krajami wynikają z różnych zasad refundacji w danym kraju, a skład BAT przyjęty w polskich analizach należy uznać jako podejście konserwatywne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

14.

Prof. nadzw. dr hab. n. med.
Joanna Góra-Tybor

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności wnioskowanej terapii oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

15.

Dr hab. n. med. Aleksandra Butrym

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności wnioskowanej terapii oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

16.

Dr n. med.
Jarosław Dybko

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności wnioskowanej terapii oraz nakreślająca doświadczenie własne ze stosowania leku. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

17.

Dr hab. n. med.
Justyna Rybka

Dotyczy: uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności wnioskowanej terapii oraz nakreślająca sytuację pacjentów z mielofibrozą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Beata Jasińska

AbbVie

Zgłoszono trzy zasadnicze wątki będące przedmiotem dyskusji:
     1) dobór komparatorów w analizach;
     2) oszacowanie populacji – dane NFZ;
     3) pozytywna rekomendacja PBAC.

Ad.1) komparatorem w analizach HTA jest technologia, która jest stosowana i finansowana w danym wskazaniu, niezależnie od udziału (rozpowszechnienia stosowania), w związku z czym ostateczne przyjęcie AZA, LDAC oraz LDAC+CLA jest uzasadnione;

Ad.2) pozyskane w toku postępowania dane zostały prawidłowo zaraportowane, wskazano również szczegółowe założenia dla analiz, definicje subpopulacji oraz wskazano zidentyfikowane ograniczenia (elementy nie raportowane uprzednio);

Ad.3) dokumenty ze Stanowiskiem Rady oraz Rekomendacją Prezesa zostaną uzupełnione o pozytywną opinię PBAC dotyczącą włączenia schematu VEN+AZA do systemu refundacyjnego (wniosek wymagał ponownej oceny).

1.

Boehringer Ingelheim Sp. z o.o.

Andrzej Bajor

Uwaga nr 1
Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA.
Uwaga dotyczy komentarza Agencji do zawężenia wnioskowanej populacji względem wskazania zarejestrowanego.

Uwaga nr 2
Uwaga niezasadna. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W AWA Analitycy Agencji przychylają się do komentarza Wnioskodawcy (przedstawionego w ramach uzupełnień wymagań minimalnych) wskazującego, że lek najprawdopodobniej będzie stosowany zgodnie z wytycznymi klinicznymi, jako dodatek do optymalnej terapii.
Należy jednak zauważyć, że w przypadku oceny wniosku refundacyjnego leku Forxiga (dapagliflozyna) [AWA OT.4330.21.2020], innego leku należącego do grupy leków – flozyny (inhibitory SGLT2), wnioskowane wskazanie zostało doprecyzowane do leczenia: pomimo zastosowania terapii opartej na ACEi (lub ARB) i lekach z grupy beta adrenolityków oraz jeśli wskazane antagonistach receptora mineralokortykoidów.

2.

AstraZeneca Pharma Poland
Sp. z o.o.

Krzysztof Kornas

Brak uwag do AWA.
W komentarzu Wnioskodawca dla leku Forxiga wnosi o ujednolicenie treści wnioskowanego wskazania refundacyjnego dla leku Jardiance (empagliflozyna) ze wskazaniem wnioskowanym dla Forxiga (dapagliflozyna).

1.

Piotr Nowakowski
vel Nestorowicz

Eli Lilly Polska sp. z o.o.

Rozdz. 4.2.1.1.

W uwadze podkreślono, że w populacji po ≥3 niepowodzeniach wcześniejszego leczenia w redukcji liczby dni z migreną o ≥75% uzyskano istotność statystyczną dla parametru OR. Z kolei w analizie weryfikacyjnej Agencji odniesiono się wyłącznie do populacji ogółem, w której nie odnotowano różnic istotnych statystycznie pomiędzy porównywanymi grupami w ocenie wyżej wymienionego punktu końcowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 5.3.4.

Wnioskodawca wskazuje na brak zasadności zestawiania kosztów stosowania galkanezumabu z pozostałymi terapiami zalecanymi przez Polskie Towarzystwo Bólów Głowy (PTBG) w profilaktyce migreny przewlekłej, tj. amitryptyliną, topiramatem, kwasem walproinowym i toksyną botulinową typu A, które nie są obecnie finansowane ze środków publicznych.

Wnioskodawca argumentuje, że klasa zaleceń A w Rekomendacjach PTBG dotyczy topiramatu oraz kwasu walproinowego, który przeciwwskazany jest u kobiet w okresie rozrodczym.

Należy przy tym podkreślić, że projekt wnioskowanego programu lekowego xxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxx xx xxxxxxxxx xx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxx x xxxxxxxx xxxxxxx x (jak wskazywano w piśmie AOTMiT ws. niespełnienia przez analizy wymagań minimalnych, znak: OT.4231.54.2021.AZ.16: wytyczne kliniczne nie określają sekwencji stosowania leków, zatem komparator dla ocenianej interwencji może stanowić którykolwiek spośród wyżej wymienionych leków, o ile nie był zastosowany we wcześniejszej linii leczenia), xxx xx xxxxxxxxxx xxxxxxxxx x xxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxxx.

Jak wskazano w AWA, kwestionowane przez wnioskodawcę zestawienie kosztów ma charakter poglądowy i może nie odzwierciedlać rzeczywistych wydatków ponoszonych przez pacjentów w związku z rzeczywistym dawkowaniem poszczególnych substancji czynnych, a także rzeczywistymi cenami nierefundowanych produktów stosowanych w analizowanym wskazaniu (rozdz. 5.3.4. AWA).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Małgorzata Sieradzan

Teva Pharmaceuticals Polska Sp. z o.o.

Rozdział 4.2.1.1.,:str. 42-43; Rozdział 4.3: str. 51; Rozdział 11 str. 76

W AWA podano informację, że w przypadku erenumabu jedynie badanie Tepper 2017a dotyczyło pacjentów z migreną przewlekłą, natomiast w przypadku fremanezumabu były to badania Bigal 2015b, FOCUS oraz Silberstein 2017 (rozdz. 4.1.3.). Zdanie to wskazuje, że badania te odnosiły się do populacji z migreną przewlekłą, jednakże nie sugeruje, że dotyczyły wyłącznie tej populacji.

Słusznie natomiast zwrócono uwagę, że dla punktu końcowego MHD, w których stosowano doraźne leki na ból głowy w porównaniu pośrednim wykorzystano wyniki dla fremanezumabu uzyskane w populacji z migreną przewlekłą lub epizodyczną łącznie, podczas gdy dla galkanezumabu była to wyłącznie populacja z migreną przewlekłą. Agencja zgadza się ze stwierdzeniem, że wyniki porównania pośredniego należy traktować z ostrożnością. Jednocześnie zwraca uwagę, iż wspomniany wcześniej fremanezumab stanowił komparator dodatkowy, a więc wyniki porównania pośredniego należy traktować poglądowo. Jednocześnie Agencja pragnie zauważyć, że w raporcie nie stwierdzono, iż którakolwiek z terapii wydaje się być skuteczniejsza, a jedynie przedstawiono wynik porównania.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.