96/2021 ZLC

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Elmiron, pentozanu wielosiarczan sodowy, kapsułki twarde, 100 mg, 90, kaps. w butelce, kod EAN: 04260078520176

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego.

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLR.4500.1231.2020.20.RBO; 28.05.2021

Zlecenie dotyczy:

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 96/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 96/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 96/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 96/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 96/2021
Uzupełnienie do zlecenia 96/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 96/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 20.08.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 96/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP – 096 analiza OT.4231.32.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją produktu Elmiron w ramach programu lekowego: „Leczenie zespołu bolesnego pęcherza moczowego z glomerulacjami lub zmianami Hunnera, śródmiąższowe zapalenie pęcherza moczowego (ICD-10 N 30.1)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Arvydas Norvaišas Przedstawiciel firmy NORAMEDA Polska Sp. z o.o.		Rozdział 3.6 str. 25-26 Tabela 9; Rozdział 4.1.4 str. 35; Rozdział 4.3 str. 42; Rozdział 5.3 str. 52, Tabela 25; Rozdział 11 str. 70-72 Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii lub jako elementu najlepszej terapii wspomagającej. Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora i uzupełnił skrótowo informacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa innych opcji leczenia. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozdział 5.3.1 str. 53; Rozdział 5.3 str. 52, tab. 25 oraz Rozdział 5.3.2 str. 52; Rozdz. 12 tab. 33 str. 75 Dotyczy: ograniczeń analizy ekonomicznej wskazanych przez analityków Agencji w zakresie nieuwzględnienia przez wnioskodawcę skuteczności w ramieniu BSC oraz uwzględnienia rosnącego trendu odpowiedzi na leczenie po 6 mies. Wnioskodawca przeprowadził alternatywny wariant oszacowania z uwzględnieniem skuteczności w ramieniu BSC na poziomie 13% dla miesięcy 0-12 (w oparciu o badanie Sant 2003) oraz z uwzględnieniem stałego odsetka pacjentów z odpowiedzią na leczenie w ramieniu interwencji w miesiącach 3-12 na poziomie 33,4%. Przy uwzględnieniu powyższych założeń ICUR wyniósł 140 678 PLN/QALY i był poniżej progu opłacalności. Uzupełnienia nie wpływają na wnioskowanie. Rozdz. 11 str. 72 Dotyczy: ograniczeń analizy ekonomicznej wskazanych przez analityków Agencji w zakresie nieuwzględnienia skuteczności w ramieniu BSC oraz rosnącego trendu odpowiedzi na leczenie po 6 mies. Uwagę rozpatrzono powyżej. Rozdz. 5.3.2. str. 53 Dotyczy: uwagi analityków Agencji dotyczącej zasadności przeprowadzenia obliczeń w analizie ekonomicznej w oparciu o dane z badań klinicznych uwzględnionych w analizie klinicznej z ekstrapolacją danych w dłuższym horyzoncie. Wnioskodawca wskazał, iż uwzględnienie ww. danych wpłynęłoby na zmniejszenie wiarygodności oszacowań. Analitycy Agencji podtrzymują jednak stanowisko, iż oparcie oszacowań na wynikach badania Hanno 1997 obarczone jest niepewnością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozdz. 5.3.2. str. 54 Dotyczy: komentarza analityków odnośnie oszacowanych przez wnioskodawcę wartości użyteczności. Wnioskodawca w uwadze przetoczył argumenty wskazujące na zasadność przyjętych założeń. Należy wskazać, iż dane uwzględnione w analizie pochodzą z badań dotyczących stosowania terapii innych niż wnioskowana. Brak jest danych dotyczących użyteczności stanów zdrowia związanych ze stosowaniem wnioskowanej terapii w analizowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozdział 6.4. str. 64; Rozdział 11 str. 72 Dotyczy: ograniczeń analizy wpływu na budżet wskazanych przez analityków Agencji w zakresie prognozy liczebności populacji docelowej. Wnioskodawca wskazał, iż wykorzystane opinie eksperckie stanowią najlepsze, publicznie dostępne dane. Agencja podtrzymuje jednak stanowisko, że oszacowania liczebności populacji docelowej są obarczone niepewnością, ze względu na brak danych epidemiologicznych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozdział 6.3. tabela 29, str. 61 Dotyczy: komentarza Agencji odnośnie stopniowego wzrostu populacji stosującej lek Elmiron w miejsce najlepszej opieki wspomagającej (BSC) na podstawie opinii jednego eksperta. Wnioskodawca wskazał, iż ze względu na trudności diagnostyczne włączenie pacjentów do programu będzie przebiegać dłużej w porównaniu do innych programów lekowych. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, iż przyjęte odsetki pacjentów obarczone są niepewnością ze względu na fakt, iż pochodzą z jednej opinii eksperckiej, która nie została udostępniona Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozdział 6.1.2. str. 58; Rozdział 6.3. Tabela 29 str. 60; Rozdział 6.4. str. 64; Rozdział 11 str. 72 Dotyczy: uwagi Agencji odnośnie niepewności oszacowań liczebności populacji docelowej na podstawie nieopublikowanego konsensusu ekspertów opracowanym podczas Advisory Board w 2020 r. Wnioskodawca wskazał, iż konsensus wykorzystany w ramach prac nad analizą został opublikowany na stronie www.medicalguidelines.pl. Zgodnie z informacją zamieszczoną na ww. stronie wytyczne zostały opublikowane 18 sierpnia 2021 r. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.