34/2023 ZLC

Utworzono: 2023-04-19 11:54:50 Opublikowano: 2023-04-19 11:54:50 Poprawiono: 2023-07-20 10:11:42

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Nexviadyme, Avalglucosidasum alfa, proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, 100 mg, 1 fiolka; GTIN: 05909991472474

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.2337.2022; 17.04.2023

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 34/2023
Analiza kliniczna do zlecenia 34/2023
Analiza ekonomiczna do zlecenia 34/2023
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 34/2023
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 34/2023
Uzupełnienie do zlecenia 34/2023

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 34/2023

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 30.06.2023 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 34/2023

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

tr>

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP – 34/2023, analiza OT.423.1.12.2023
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Nexviadyme (avalglucosidasum alfa) we wskazaniu: w ramach programu lekowego „Leczenie pacjentów z chorobą Pompego (ICD-10 E74.0)”
Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM	STATUS
Katarzyna Kozłowska Przewodnicząca Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych	Plik PDF	Ogólna uwaga dotycząca AWA i skuteczności terapii, wskazano na skuteczność terapii oraz na problem doboru pacjentów do badań klinicznych (ograniczenie epidemiologiczne – choroba rzadka). Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.	Rozpatrzone
Prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Plik PDF	W uwadze odwołano się do wyników długoterminowych badania COMET, wskazano na poprawę wydolności pacjentów względem leczenia alglukozydazą alfa. Wskazano na zasadność zmiany treści uzgodnionego programu lekowego celem umożliwienia zamiany leczenia ALGL na AVGL również u pacjentów niespełniających warunku braku skuteczności/zdarzeń niepożądanych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.	Rozpatrzone
Kinga Koćmierowska-Bobryk Sanofi-Aventis Sp. z o.o.	Plik PDF	Uwaga 1 (dot. Rozdz. 4.3, str. 32 w AWA) Uwaga stanowi komentarz do ograniczeń badań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 2 (dot. Rozdz. 8, str. 57 w AWA) Uwaga dotycząca zasadności zamiany leczenia w ramach programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 3 (dot. Rozdz. 2, str. 9, Rozdz. 5, str. 44, str. 47, Rozdz. 12 str. 67 w AWA) Uwaga dotyczy dodatku EviDICE zastosowanego w modelowaniu. Agencja zwraca uwagę, iż nie przedstawiono dokumentacji technicznej zastosowanego narzędzia co uniemożliwia pełną walidację funkcjonalności, na co zwrócono uwagę w piśmie wzywającym do uzupełnienia wymagań minimalnych. Sama aplikacja była elementem wniosku refundacyjnego, jednakże odtworzenie wyników na podstawie niejasnego funkcjonowania aplikacji obliczeniowej wpływa negatywnie na wiarygodność modelowania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 4 (dot. Rozdz. 2, str. 9, Rozdz. 12 str. 67 w AWA) Uwaga odnośnie do podziału pacjentów na pacjentów z postacią wczesną (IOPD) i późną (LOPD). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 5 (dot. Rozdz. 5, str. 38, str. 39, str. 43, str. 44, str. 47 w AWA) Uwaga dotyczy zastosowanych w analizie użyteczności stanów zdrowia (HSU). Analitycy podkreślają ograniczenie uwzględnionych danych przedstawione w rozdziale 5.3.2. (str. 44). Uwzględnienie wartości alternatywnych dla analizy podstawowej (z analizy pierwotnej, następnie w ramach analizy wrażliwości), może mieć istotny wpływ na wnioskowanie dotyczące efektywności kosztowej. Uwaga 6 (dot. Rozdz. 5, str. 43, str. 47 w AWA) Uwaga dotyczy ograniczeń związanych z przyjętą metodyką. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 7 (dot. Rozdz. 5, str. 43, str. 45 w AWA) Uwaga dotyczy stabilności wyników modelu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 8 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA) Uwaga dotyczy uwzględnienia danych o koszcie utraconej produktywności. O ile dane zostały uwzględnione we wskazanym w uwadze arkuszu, tak nie zostały wykorzystane do modelowania. Przeprowadzono dodatkową weryfikację – w arkuszu Selections przyjęto scenariusz Societal, który powinien uwzględniać koszty pośrednie. Po przeprowadzeniu symulacji wartości w arkuszu Results (wiersze D40:F41) powinny znajdować się wartości niezerowe, jednakże wyniki wynoszą 0. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 9 (dot. Rozdz. 5, str. 44, str.47 w AWA) Uwaga dotyczy czasu utrzymywania się efektów terapeutycznych stosowanego leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 10 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA) Uwaga dotyczy metodyki oraz danych dot. śmiertelności uwzględnionej w modelu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 11 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA) Uwaga dotyczy kosztów świadczeń uwzględnionych w analizie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 12 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA) Uwaga dotyczy kosztu zakupu oraz napraw wózka inwalidzkiego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 13 (dot. Rozdz. 5, str. 45 w AWA) Uwaga dotyczy różnic pomiędzy badaniami COMET i mini-COMET, które stanowią ograniczenie wnioskowania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 14 (dot. Rozdz. 5, str. 46 w AWA) Uwaga dotyczy perspektywy społecznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.	Rozpatrzona

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 73/2023 do zlecenia 34/2023
(Dodano: 04.07.2023 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 74/2023 do zlecenia 34/2023
(Dodano: 07.07.2023 r.)

➔ Metryczka

Utworzono: 2023-04-19 11:54:50	Opublikowano: 2023-06-23 13:59:02	Poprawiono: 2023-07-20 10:11:42
Opublikowano przez: Cezary Pająk	Licznik odwiedzin: 3463