Zlecenia MZ 2023

1.

Magdalena Maria Cysewska

Amgen

Uwaga 1 dotyczy rozbieżności w wyjściowym poziomie LDL-C w badaniach RCT oraz w projekcie programu lekowego. Rozbieżność ta stanowi pewne ograniczenie włączonych badań, jednak nie wpływa na ogólną ocenę skuteczności leku.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 2 dotyczy różnic w schemacie modelu wnioskodawcy w AE wnioskodawcy oraz w AWA. Analitycy Agencji zweryfikowali zaprezentowany schemat modelu wnioskodawcy. Konstrukcja modelu prawidłowa. Sam schemat modelu został skopiowany z analiz wnioskodawcy. Różnice wynikają z ukrycia przez wnioskodawcę niektórych elementów modelu pod białymi polami, tak że są niewidoczne w wersji pdf i word, jednak pojawiają się przy kopiowaniu do AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Schemat modelu wnioskodawcy z uwag prawidłowy.


Uwaga 3 dotyczy omyłki pisarskiej. Analitycy Agencji dziękują za zwrócenie uwagi.

Jest: XXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXX XXXXX XXXXXX

Powinno być: XXXX XXXX XXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXXX

Analitycy Agencji zwracają uwagę, że zaprezentowano wyniki modelu po aktualizacji, którego wyniki nieznacznie, tj. o X p.p. różnią się od modelu wnioskodawcy. Prawidłowe wyniki zostaną zaprezentowane na posiedzeniu Rady Przejrzystości.


Uwaga 4 dotyczy oszacowania populacji docelowej.

Analitycy podtrzymują swoje stanowisko – BIA wykonana prawidłowo, tj. ewentualnie zawyżająca populację docelową.


Uwaga 5 dotyczy pokrycia zapotrzebowania wynikającego ze scenariusza maksymalnego.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, tj. zwracają uwagę, że zapotrzebowanie nie jest pokryte w scenariuszu maksymalnym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 6 dotyczy braku analizy wrażliwości w BIA.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko. W opinii analityków Agencji wyniki analizy BIA prezentuje się w formacie BC [MIN, MAX], tj. scenariusz podstawowy [minimalny, maksymalny]. Analizę wrażliwości dla BIA prezentuje się natomiast jako scenariusze alternatywne w formacie BCA [MINA, MAXA], analogicznie jak ma to miejsce w AE. Samo zaprezentowanie scenariusza minimalnego i maksymalnego nie pozwala wnioskować o stabilności wyników BIA. Analitycy nie sugerują błędu wnioskodawcy, jedynie zwracają uwagę na ograniczą przydatność „analizy wrażliwości” obejmującej jedynie dwa scenariusze.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

prof.
Barbara Idzior-Waluś

Uwaga do projektu programu lekowego. Dotyczy braku możliwości kontynuacji leczenia pacjentów pediatrycznych z HoFH po ukończeniu przez nich 18 r.ż. Uwaga jest zbieżna z uwagą do projektu lekowego przedstawioną w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

dr n. med
Małgorzata Waluś-Miarka

Uwaga do projektu programu lekowego. Dotyczy braku możliwości kontynuacji leczenia pacjentów pediatrycznych z HoFH po ukończeniu przez nich 18 r.ż. Uwaga jest zbieżna z uwagą do projektu lekowego przedstawioną w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.