Zlecenia MZ 2024

Joanna Nycz Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

2024 06 27 SOBI uwagi AWA

Uwaga 1. dotyczy doprecyzowania definicji „działań niepożądanych na układ nerwowy / ICANS”

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 2. dotyczy małej liczebności badanej populacji, co wg Agencji stanowi ograniczenie analiz

W opinii Agencji mała liczebność badanej populacji obniża jakość i wiarygodność dowodów naukowych. Nie jest to zarzut do przeprowadzonych analiz, w których wnioskodawca opiera się na najlepszych, dostępnych aktualnie dowodach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 3. i 7. dotyczy art. 13 Ustawy i niezgodności z wymaganiami minimalnymi

Zgodnie z obowiązującym rozporządzeniem ws. wymagań minimalnych z 30 października 2023 r. należy przedstawić oszacowanie współczynnika efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania dla każdej technologii opcjonalnej, wybrać komparator o najkorzystniejszym współczynniku (ranking CUR), a następnie przedstawić kalkulację ceny zbytu netto, przy której koszt stosowania wnioskowanej technologii jest nie wyższy niż koszt stosowania tego komparatora. Ponieważ aktualny zapis rozporządzenia wyklucza możliwość zrównywania CUR, przez koszt stosowania należy rozumieć koszt przy założeniu braku różnic w efektach zdrowotnych. Zrównywanie kosztów z modelu, uwzględniających różnice w efektach, prowadziłoby do paradoksalnych wyników, np. technologia wydłużająca przeżycie i stosowana do zgonu pacjenta miałaby zawyżone koszty z powodu swojej skuteczności i w konsekwencji większa skuteczność wiązałaby się z koniecznością obniżenia ceny. Dlatego zrównanie kosztów należy rozumieć jako analizę minimalizacji kosztów, przy założeniu jednakowych efektów zdrowotnych.

Ponieważ wnioskodawca nie przedstawił badań RCT dowodzących wyższości wnioskowanej technologii nad refundowanymi komparatorami, zachodzą okoliczności opisane w art. 13 ust. 3 UoR, zatem zgodnie z art. 13 ust 4 UoR cena zbytu netto zostaje ustalona w decyzji administracyjnej wyłącznie w ten sposób, aby koszt stosowania wnioskowanego leku nie był wyższy niż kosz komparatora o najkorzystniejszym CUR. Oszacowania AOTMiT uwzględniają dodatkowo RSS dla komparatorów.

Analitycy w pełni podtrzymują swoje stanowisko wyrażone w AWA. Analizy są zgodne z wymaganiami minimalnymi po dodaniu zrównania kosztów przedstawionego przez analityków AOTMiT.

Uwaga 4. dotyczy xxxxxxx xxxxxxxxxxx x xxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxx x xxxxxxxx xxxxxx x xxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxxxx x xxxxxxxxxx x xxxxxxxx xxxxxxxx xx xxxx xxxxxxxxxxx x xxx xxxxxxx xx x xxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxx xx xxxxxx xxxxxxxxxxxx.  Analitycy podtrzymują swoje stanowisko.

Uwaga 5. dotyczy braku analizy wrażliwości do analizy minimalizacji kosztów

Analiza wrażliwości powinna być przedstawiona dla każdego przedstawionego porównania. Należy zaznaczyć, ze wytyczne HTA AOTMiT z 2016 roku nie wspominają o hierarchii czy podziale komparatorów na główne i dodatkowe. Wspominane wytyczne nie wymieniają sytuacji, w których analiza wrażliwości może zostać pominięta. Analitycy podtrzymują swoje stanowisko.

Uwaga 6. dotyczy braku możliwości przeprowadzenia porównań dla wszystkich przyjętych komparatorów Analitycy przyjmują argumenty wnioskodawcy o braku możliwości przeprowadzenia porównań pośrednich, podtrzymując jednocześnie, że stanowi to ograniczenie analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 8. dotyczy braku informacji, czy dla populacji docelowej uwzględniono stan sprawności wg ECOG
Liczebność populacji była oszacowana na podstawie opinii ekspertów. Wg wnioskodawcy należy „domniemywać, iż w określonych odsetkach jakie przejmie LON od komparatorów w scenariuszu nowym brane są pod uwagę (…) kryterium ECOG 0-2”.

Uwaga 9. dotyczy braku analizy wrażliwości dla alternatywnych schematów przejęcia udziałów komparatorów w rynku.

Analitycy zgadzają się z wnioskodawcą, że największe zmiany w udziałach będą obserwowane dla terapii celowanych. Niemniej opinie dotyczące zmian udziałów dla komparatorów były różne między poszczególnymi ekspertami.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga 10. Dotyczy rozbieżności w liczbie opakowań

Analitycy przyjmują argument o braku aktualizacji wyników, po wprowadzeniu do modelu zmian po uzupełnieniach analiz względem wymagań minimalnych. Jednocześnie zarówno w ABW, jak modelu excel nadal liczba opakowań była większa niż deklarowano we wniosku refundacyjnym. Dodatkowo w analizie AWB błędnie opisano kolumny z wariantami oszacowań (tab. 53, s. 78), liczby opakowań w wariancie prawdopodobnym są wyższe niż w wariancie maksymalnym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA