Materiały 2024

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Qinlock, Ripretinibum, tabletki, 50 mg, 90 szt., GTIN: 03400930243640

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.1809.2024.22.DWI; 19.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Remsima, Infliximabum, Roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 120 mg, 1 ml, GTIN: 05996537011259

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3244.2024.12.RBO; 06.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Dezacor, Deflazacort, krople doustne, roztwór 22,75 mg/ml

Wskazanie:

dystrofia mięśniowa typu Duchenne’a w populacji pacjentów pediatrycznych

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.45340.2397.2024.1.KB; 12.11.2024

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Ocrevus, Ocrelizumabum, roztwór do wstrzykiwań, 40 mg/ml, 23 ml, kod GTIN: 07613326075824

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.2789.2024.14.JWI; 12.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Vyepti, Eptinezumabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 100 mg/ml, 1 ml, GTIN: 05702150155733

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3290.2024.15.JWI; 08.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Remsima, Infliximabum, Roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 120 mg, 1 ml, GTIN: 05996537011259

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3242.2024.12.RBO; 06.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Remsima, Infliximabum, Roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 120 mg, 1 ml, GTIN: 05996537011259

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3243.2024.11.RBO; 06.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Remsima, Infliximabum, Roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 120 mg, 1 ml, GTIN: 05996537011259

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3245.2024.11.RBO; 06.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości dotyczącej zastosowania substancji czynnej brentuksymab vedotin we wskazaniu pozarejestracyjnym obejmującym skojarzenie z etopozydem, cyklofosfamidem, doksorubicyną, dakarbazyną i deksametazonem (BrECADD) w 1. linii leczenia dorosłych pacjentów z uprzednio nieleczonym chłoniakiem Hodgkina w III lub IV stadium zaawansowania

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR2.4506.14.2024.1.PR; 22.10.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie materiałów analitycznych dotyczących zastosowania substancji czynnej brentuksymab vedotin we wskazaniu pozarejestracyjnym obejmującym skojarzenie z etopozydem, cyklofosfamidem, doksorubicyną, dakarbazyną i deksametazonem (BrECADD) w 1. linii leczenia dorosłych pacjentów z uprzednio nieleczonym chłoniakiem Hodgkina w III lub IV stadium zaawansowania

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR2.4506.14.2024.1.PR; 22.10.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania materiałów analitycznych

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii Rady Przejrzystościdotyczących zasadności zmiany kategorii dostępności refundacyjnej dla produktów leczniczych z substancją czynną pomalidomid z lek stosowany w ramach programu lekowego: B.54. LECZENIE CHORYCH NA SZPICZAKA PLAZMOCYTOWEGO (ICD-10: C90.0) na lek stosowany w ramach chemioterapii: we wskazaniu określonym stanem klinicznym oraz zasadności objęcia refundacją produktów leczniczych z substancją czynną pomalidomid w nowym wskazaniu, dotychczas nieobjętym refundacją, w ramach kategorii dostępności refundacyjnej: lek stosowany w ramach chemioterapii: we wskazaniu określonym stanem klinicznym

Wskazanie:

 

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR2.4504.604.2024.2.PR; 07.10.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

hr

Opinia Rady Przejrzystości:

pdfORP 182/2024 do zlecenia 202/2024
(Dodano: 29.11.2024 r.)

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie materiałów analitycznych dotyczących zasadności zmiany kategorii dostępności refundacyjnej dla produktów leczniczych zsubstancją czynną pomalidomid z lek stosowany w ramach programu lekowego: B.54. LECZENIE CHORYCH NA SZPICZAKA PLAZMOCYTOWEGO (ICD-10: C90.0) na lek stosowany w ramach chemioterapii: we wskazaniu określonym stanem klinicznym oraz zasadności objęcia refundacją produktów leczniczych z substancją czynną pomalidomid w nowym wskazaniu, dotychczas nieobjętym refundacją, w ramach kategorii dostępności refundacyjnej: lek stosowany w ramach chemioterapii: we wskazaniu określonym stanem klinicznym

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR2.4504.604.2024.2.PR; 07.10.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania materiałów analitycznych

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości dotyczącej zastosowania substancji czynnej pomalidomidum w przypisanych wskazaniach pozarejestracyjnych w ramach kategorii dostępności refundacyjnej: lek stosowany w chemioterapii we wskazaniu określonym stanem klinicznym

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR2.4504.604.2024.3.PR; 07.10.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

hr

Opinia Rady Przejrzystości:

pdfORP 183/2024 do zlecenia 200/2024
(Dodano: 29.11.2024 r.)

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie materiałów analitycznych, zgodnych z wytycznymi HTA, dotyczących zastosowania pomalidomidum w przypisanych im wskazaniach pozarejestracyjnych - w ramach kategorii dostępności refundacyjnej: lek stosowany w chemioterapii we wskazaniu określonym stanem klinicznym

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR2.4504.604.2024.3.PR; 07.10.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania materiałów analitycznych

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Ebglyss, Lebrikizumabum, Roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 250 mg, 2 ml, GTIN: 08430308134084; Ebglyss, Lebrikizumabum, Roztwór do wstrzykiwań w ampułko-strzykawce, 250 mg, 2 ml, GTIN: 08430308134091

Wskazanie:

wynikające ze złożonych wniosków

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3052.2024.11.RBO; PLR.4500.3053.2024.11.RBO; 03.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

MMA/PA Anamix Infant, proszek doustny; MMA/PA Anamix Junior, proszek doustny; MMA/PA gel, proszek doustny; MMA/PA Express 15, proszek doustny; MMA/PA Cooler 15, płyn doustny

Wskazanie:

acyduria metylomalonowa, acyduria propionowa

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.45341. 1104.2024.1.AB; 05.11.2024

Zlecenie dotyczy:

Zbadania zasadności wydawania zgód na refundację środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Revestive, teduglutidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań 5 mg

Wskazanie:

zespół krótkiego jelita

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.45340.2026.2024.3.AB; 24.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Lorenzo's Oil, płyn, butelka 500 ml

Wskazanie:

adrenoleukodystrofia

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.45341.668.2024.5.KSz; 18.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Zbadania zasadności wydawania zgód na refundację środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Veoza, fezolinetantum, tabletki powlekane 45 mg

Wskazanie:

leczenie umiarkowanych do ciężkich objawów naczynioruchowych (ang. vasomotor symptom, VMS) związanych z menopauzą u pacjentekwtrakcie profilaktycznej antyestrogenowej hormonoterapii w oparciu o tamoksyfen z powodu przedinwazyjnego raka piersi

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.45340.1180.2024.1.AB; 18.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

HyQvia, Immunoglobulinum humanum normale, Roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 25 ml, GTIN: 05909991072872; HyQvia, Immunoglobulinum humanum normale, Roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 50 ml, GTIN: 05909991072889; HyQvia, Immunoglobulinum humanum normale, Roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 100 ml, GTIN: 05909991072896; HyQvia, Immunoglobulinum humanum normale, Roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 200 ml, GTIN: 05909991072902; HyQvia, Immunoglobulinum humanum normale, Roztwór do infuzji, 100 mg/ml, 300 ml, GTIN: 05909991072926

Wskazanie:

wynikające ze złożonych wniosków

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.1726.2024.10.RBO; PLR.4500.1727.2024.9.RBO; PLR.4500.1728.2024.9.RBO; PLR.4500.1729.2024.9.RBO; PLR.4500.1730.2024.9.RBO; 29.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Rubraca, Rucaparibum, tabl. powl., 200 mg, 60 tabl., GTIN: 04150152358903; Rubraca, Rucaparibum, tabl. powl., 250 mg, 60 tabl., GTIN: 04150152359153; Rubraca, Rucaparibum, tabl. powl., 300 mg, 60 tabl., GTIN: 04150152359214

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3205.2024.14.MKO; PLR.4500.3206.2024.12.MKO; PLR.4500.3207.2024.12.MKO; 28.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Verzenios, Abemaciclibum, tabl. powl., 50 mg, 70 szt., GTIN: 05014602500979; Verzenios, Abemaciclibum, tabl. powl., 100 mg, 70 szt., GTIN: 05014602500986; Verzenios, Abemaciclibum, tabl. powl., 150 mg, 70 szt., GTIN: 05014602500993

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.1477.2024.19.MKO; PLR.4500.1478.2024.16.MKO; PLR.4500.1479.2024.18.MKO; 29.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii w sprawie oceny zasadności rozszerzenia kryteriów kwalifikacji do profilaktycznej mastektomii jak i uwzględnienia różnych wariantów realizacji świadczenia w zależności od terminu wykonania rekonstrukcji piersi w związku z profilaktyczną mastektomią (jednoczasowo albo dwuetapowo albo bez rekonstrukcji piersi) wraz z określeniem nowych minimalnych warunków jego realizacji.

Wskazanie:

 

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

DLG.742.3.2024.MGL; 25.07.2024

Zlecenie dotyczy:

Zlecenie dotyczy przygotowania opinii w sprawie oceny zasadności rozszerzenia kryteriów kwalifikacji do profilaktycznej mastektomii jak i uwzględnienia różnych wariantów realizacji świadczenia w zależności od terminu wykonania rekonstrukcji piersi w związku z profilaktyczną mastektomią (jednoczasowo albo dwuetapowo albo bez rekonstrukcji piersi) wraz z określeniem nowych minimalnych warunków jego realizacji.

hr

Opinia Rady Przejrzystości:

pdfORP 172/2024 do zlecenia 190/2024
(Dodano: 07.11.2024 r.)

hr

Raport Agencji:

pdfRaport
(Dodano: 07.11.2024 r.)

hr

Errata:

pdfErrata
(Dodano: 07.11.2024 r.)

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Skyclarys, Omaveloxolonum, Kapsułki twarde, 50 mg, 90 kaps., GTIN: 00373179500443

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.2248.2024.16.JWI; 22.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Nucala, Mepolizumabum, Roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 100 mg, 1 ml, GTIN: 05909991407018; Nucala, Mepolizumabum, Roztwór do wstrzykiwań w ampułko-strzykawce, 100 mg, 1 ml, GTIN: 05909991407148

Wskazanie:

wynikające ze złożonych wniosków

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.1037.2024.10.RBO; PLR.4500.1038.2024.6.RBO; 21.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

go to zlecenie

Szczegóły

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Voxzogo, Vosoritidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 0,4 mg, 10 fiol. proszku + 10 amp.-strzyk. 0,5 ml rozp. + 10 igieł + 10 strzyk., GTIN: 05391524462890; Voxzogo, Vosoritidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 0,56 mg, 10 fiol. proszku + 10 amp.-strzyk. 0,7 ml rozp. + 10 igieł + 10 strzyk., GTIN: 05391524462906; Voxzogo, Vosoritidum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 1,2 mg, 10 fiol. proszku + 10 amp.-strzyk. 0,6 ml rozp. + 10 igieł + 10 strzyk., GTIN: 05391524462913

Wskazanie:

wynikające ze złożonego wniosku

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.3686.2024.12.DGO; PLR.4500.3687.2024.10.DGO; PLR.4500.3688.2024.10.DGO; 16.10.2024

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdf Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 187/2024
pdf Analiza kliniczna do zlecenia 187/2024
pdf Analiza ekonomiczna do zlecenia 187/2024
pdf Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 187/2024
pdf Uzupełnienie do zlecenia 187/2024

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdf Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 187/2024

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 15.11.2024r.

MS Word Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 187/2024

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

    •  

    Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    BIP – 187/2024 analiza WS.423.4.2024
    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    		 Wniosek o objęcie refundacją leku Voxzogo (wosorytyd) w ramach programu lekowego: „Leczenie pacjentów z achondroplazją (ICD-10: Q77.4)”
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    STATUS

    Michał Jachimowicz w imieniu Wnioskodawcy

    pdf 01
    Plik PDF

    str. 30 oraz 36, rozdział 4.1.3
    Uwaga dotycząca włączenia badań RWE w dostępnych wyłącznie w formie materiałów konferencyjnych do przeglądu. W opinii wnioskodawcy badania RWE spełniają kryteria PICOS. Dodatkowo, Wnioskodawca podkreśla, że ze względu na niską częstość choroby jaką jest achondroplazja oraz brak innych dowodów klinicznych pochodzących z rzeczywistej praktyki klinicznej, zasadne jest uwzględnienie materiałów konferencyjnych z badań RWE. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, iż badania RWE w formie materiałów konferencyjnych nie spełniają kryteriów włączenia zdefiniowanych w PICOS („Publikacje pełnotekstowe. Włączano abstrakty konferencyjne do badań pierwotnych, zawierające wyniki dla najdłuższego dostępnego okresu obserwacji.”), które interpretuje się jako kwalifikację abstraktów/posterów (prezentujących dane z najdłuższego okresu obserwacji) wyłącznie do badań pierwotnych zakwalifikowanych do przeglądu, dostępnych w formie pełnotekstowej. Forma dostępnych badań RWE nie umożliwiała pełnego wnioskowania m.in. ze względu na brak możliwości oceny wiarygodności badań.

    		 Rozpatrzone

    str. 36 rozdział 4.1.3.2. oraz str. 57 rozdział 4.3
    Uwaga odnosząca się do braku danych dotyczących utraty pacjentów z faz przedłużonych badań z randomizacją (111-208, 111-302). Wnioskodawca wskazuje, że przyczyną niewielkiej liczby chorych w najdłuższych dostępnych okresach obserwacji nie była wysoka utrata chorych z badań. xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx Dodatkowo, wskazuje się, że chorzy, którzy w randomizowanym okresie badania przyjmowali placebo byli krócej leczeni wosorytydem. Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienie Wnioskodawcy, powyższe nie zmienia jednak faktu ograniczonej dostępności danych długoterminowych, co wpływa na niepewność wnioskowania.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    str. 36 rozdział 4.1.3.2.oraz str. 58 rozdział 4.3
    Uwaga odnosząca się do dostępności danych klinicznych z najdłuższego okresu obserwacji. Wnioskodawca zaznacza, iż dane z najdłuższego okresu obserwacji z badań włączonych do przeglądu są dostępne nie tylko w ramach xxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxx xx xxxxxxxxxxxx, ale również w formie materiałów konferencyjnych.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    str. 35, rozdział 4.1.4
    Uwaga odnosząca się do długości okresu obserwacji wnoszącego 52 tyg. we włączonych do analizy badaniach z randomizacją, który w opinii analityków Agencji jest niewystarczający do wnioskowania o długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwie terapii wosorytydem. Wnioskodawca wskazuje, że dostępne są również dane z badań o dłuższym okresie obserwacji. Analitycy Agencji podtrzymują uwagę, wskazując, że odnosiła się ona wyłącznie do badań z randomizacją (fazy zaślepione).
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 5.3.1. 5. akapit oraz str. 35, rozdział 4.1.4. oraz str. 45 rozdział 4.2.1.1
    Uwaga dotycząca aktualnej dostępności danych stanowiących podstawę wnioskowania nt. wpływu wosorytydu na jakość życia pacjentów. Analitycy Agencji oparli wnioskowanie na dostępnych dowodach naukowych dla oceny wpływu leczenia wosorytydem na jakość życia pacjentów, wskazując na ograniczenia dotyczące możliwości wnioskowania na temat istotności statystycznej różnic (dla porównania WOS względem PLC).
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 5.3.1. 4. akapit oraz str. 35, rozdział 4.1.4.
    Uwaga dotycząca dostępności danych potwierdzających wpływ terapii wosorytydem na ryzyko wystąpienia powikłań u pacjentów z achondroplazją.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    str. 36, rozdział 4.1.4
    Uwaga dotycząca trudności w dokonaniu powtarzalnego pomiaru wzrostu/oceny długości ciała w populacji młodszych pacjentów (<6 mies. życia). Wnioskodawca wskazuje na zasadność podania leku pacjentowi na jak najwcześniejszym etapie życia. Analitycy Agencji nie podważają zasadności stosowania leku w najmłodszej grupie chorych, zwracają jednak uwagę na trudności w uzyskiwaniu powtarzalnych pomiarów, co potencjalnie może wpłynąć na wiarygodność uzyskiwanych wyników w zakresie parametrów związanych ze wzrostem/długością ciała.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    str. 36, rozdział 4.1.4
    Uwaga dotycząca braku szczegółowego opisu metodyki oraz wyników włączonego do analizy badania wtórnego (Murton 2023).
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    str. 57, rozdział 4.3
    Uwaga odnosząca się do kryteriów wykluczenia z badań RCTs wpływających na populację badaną oraz możliwość przełożenia wyników na populację ogólną pacjentów pediatrycznych z achondroplazją. Wnioskodawca wskazuję, iż kryteria włączenia do programu lekowego obejmują zapisy dotyczące adekwatnej wydolności narządowej. Analitycy Agencji pokreślili fakt, iż zapisy w ramach kryteriów włączenia do RCTs nie są tożsame z zapisami programu lekowego. Zapisy programu lekowego dotyczące adekwatnej wydolności narządowej nie odnoszą się w sposób szczegółowy do konkretnych schorzeń współistniejących, w związku z czym nie można wykluczyć, iż populacja leczona w ramach programu lekowego nie będzie w pełni zgodna z populacją objętą RCTs. Przyjęto założenia wskazane przez Wnioskodawcę.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 5.3.1. 4. akapit
    Uwaga odnosi się do zastosowanego uproszczenia AE polegającego na uwzględnieniu konsekwencji zdarzeń takich jak komplikacje lub operacja wydłużenia kończyn wyłącznie w cyklu, w którym wystąpiły. Analitycy Agencji nie podważają przyjętego założenia. Przytoczony fragment stanowi odzwierciedlenie zapisów z AE wnioskodawcy (str. 60, 6. akapit od dołu).
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 5.3.2. 4. akapit
    Uwaga odnosi się do komentarza Analityków Agencji dotyczącego badania Christensen 2007, które obejmuje populację dorosłych pacjentów. W opinii analityków Agencji związek między wzrostem a jakością życia oparty na populacji dorosłych może nie być analogiczny u dzieci.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 5.3.2. 4. akapit
    Uwaga odnosi się do komentarza Analityków Agencji dotyczącego badania Christensen 2007, które obejmuje populację ogólną a nie osoby z achondroplazją. Zdaniem Analityków Agencji kwestionowane może być przenoszenie danych dot. jakości życia z populacji ogólnej na pacjentów z achondroplazją o analogicznym wzroście, którzy oprócz innych objawów choroby mają dodatkowo krótsze ramiona i dysproporcjonalność, co najpewniej negatywnie wpływa na ich jakość życia.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 5.3.3. Sekcja: Walidacja konwergencji
    Uwaga dotyczy odniesienia się do innych analiz ekonomicznych.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    		 Rozpatrzono

    Rozdział 6.3. Tabela 27. Wiersz 7.
    Uwaga dotycząca deklarowanej przez producenta wielkości dostaw. Agencja przyjmuje wyjaśnienie przedstawione przez Wnioskodawcę dotyczące deklarowanej wielkości dostaw leku, wskazując, iż pokryje ona zapotrzebowanie na leczenie szacowanej populacji docelowej w scenariuszu zakładającym wydanie pozytywnej decyzji objęciu refundacją wnioskowanej technologii.

    		 Rozpatrzono

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 128/2024 do zlecenia 187/2024
    (Dodano: 20.11.2024 r.)

    hr

    go to zlecenie

    Strona 1 z 9

    edytuj
    Dane adresowe
    Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
    ul. Przeskok 2
    00-032 Warszawa
    Dane kontaktowe
    +48 22 101-4600
    +48 22 46-88-555
    sekretariat@aotm.gov.pl
    Elektroniczna skrzynka podawcza:
    /AOTMiT_ePUAP/SkrytkaESP
    Dodatkowe informacje
    Deklaracja dostępności
    Polityka Prywatności
    Mapa Strony
    Social media
    twitter
    bip.aotm.gov.pl
    Wszelkie prawa zastrzeżone - Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji © 2024. Realizacja: perfekcyjneStrony.pl