Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Ayvakyt, Avapritinibum, tabl. powl., 50 mg, 30 szt., kod GTIN: 08720165565153, Ayvakyt, Avapritinibum, tabl. powl., 100 mg, 30 szt., kod GTIN: 08720165565009, Ayvakyt, Avapritinibum, tabl. powl., 200 mg, 30 szt., kod GTIN: 08720165565016, Ayvakyt, Avapritinibum, tabl. powl., 25 mg, 30 szt., kod GTIN: 08720165565214 we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego
Wskazanie:
we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.2345.2023.21.PRU PLR.4500.2346.2023.21.PRU PLR.4500.2347.2023.21.PRU PLR.4500.2348.2023.21.PRU; 27.03.2024
Zlecenie dotyczy:
przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 62/2024
Analiza kliniczna do zlecenia 62/2024 Analiza ekonomiczna do zlecenia 62/2024 Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 62/2024 Analiza wpływu na budżet do zlecenia 62/2024 Uzupełnienie do zlecenia 62/2024
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 62/2024
Errata do Analizy weryfikacyjnej Agencji do zlecenia 62/2024
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 02.08.2024r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 62/2024
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
BIP – 62/2024 analiza OT.423.1.24.2024
|
|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
| Wniosek o objęcie refundacją leku Ayvakyt (awaprytynib) w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych na zaawansowane postacie mastocytozy układowej (ICD-10: C96.2, C94.3, D47.9)” |
|---|
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
STATUS
|
|---|
|
Michał Opuchlik, przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego Swixx Biopharma sp. z o.o.
|
Plik PDF
|
Rozdz. 4.3, str. 67, Rozdz. 11, str. 101 Uwaga dotyczy ograniczeń analizy klinicznej, tj. wiarygodności badań klinicznych dla awaprytynibu oraz porównań pośrednich. Wnioskodawca przedstawił skrótowo wynik badań rejestracyjnych dla produktu Ayvakyt. Odniósł się do jakości badań i porównań pośrednich, wskazując na zaakceptowanie powyższych dowodów przez EMA. Jednocześnie w ramach komentarza przytoczono informację na temat badań przedstawionych w ramach wniosku refundacyjnego dla midostauryny. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dotyczące ograniczeń przedstawionych w analizie klinicznej porównań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzone |
|
Rozdz. 5.3, str. 81, Rozdz. 5.3.1, str. 83, Rozdz. 5.4. str. 85, Rozdz. 11, str. 102 Dotyczy braku porównania z pojedynczymi terapiami w analizie ekonomicznej (np. midostauryną finansowaną w programie lekowym B.115). Wnioskodawca powtórzył wyjaśnienia przedstawione w ramach odpowiedzi na wymagania minimalne wskazując, że w analizie klinicznej nie było możliwości przeprowadzenia porównań pośrednich z poszczególnymi komparatorami. Podkreślono również, że w skład komparatora określonego jako ST weszła midostauryna, która stanowiła ok. 50% ST. Wnioskodawca powtórzył również wyniki badania ankietowego, z którego wynika, że w pierwszej kolejności przez awaprytynib zastępowana będzie kladrybina.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzone |
|
Rozdz. 6.3, str. 89, Rozdz. 6.3.1, str. 90, Rozdz. 11, str. 102 Dotyczy oszacowania liczebności populacji docelowej wskazanej we wniosku oraz przewidywanego rozpowszechnienia awaprytynibu. Komentarz Wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji przedstawionych w analizie wpływu na budżet oraz AWA. Wskazano, że do oszacowań wykorzystano najlepsze dostępne dane. Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia, jednakże pozostają przy stanowisku zaprezentowanym w Analizie Weryfikacyjnej, w której wskazano na brak odpowiednich danych epidemiologicznych pozwalających na weryfikację przeprowadzonego oszacowania populacji docelowej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzone |
|
Rozdz. 10, str. 97 Dotyczy warunków objęcia refundacją awaprytynibu w innych państwach. Wnioskodawca przedstawił aktualizację danych dotyczących refundacji wnioskowanego leku w 3 państwach.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzone |
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 79/2024 do zlecenia 62/2024
(Dodano: 07.08.2024 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja 82/2024 do zlecenia 62/2024
(Dodano: 09.08.2024 r.)
