Zlecenia MZ 2024

Krzysztof Stanisław Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1 do „3.1.2.2. Ocena analityków Agencji”; „4.1.4.1. Ocena jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy”

Uwaga niezasadna.

W opinii Agencji brak przedstawienia badań porównujących emicizumab z najlepszą możliwą do zastosowania profilaktyką za pomocą koncentratów czynnika VIII we wnioskowanej populacji pacjentów definiowanej przez zapisy uzgodnionego programu lekowego stanowi istotne ograniczenie analiz HTA.

Wskazywany przez Wnioskodawcę „efekt netto leczenia” nie dotyczy efektów leczenia emicizumabem w porównaniu z właściwym komparatorem w populacji docelowej.

Uwaga nr 2 do „3.6. Technologie alternatywne wskazane przez Wnioskodawcę Tabela 13.”

W ramach uwagi powtórzono argumenty Wnioskodawcy uzasadniające wybór komparatora. Odpowiedni komentarz dot. wyboru komparatora przedstawiono w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga nr 3 do „Rozdział 6.3, Tabela 42 oraz Rozdział 6.3.1.”

Agencja przyjmuje wskazane przez Wnioskodawcę argumenty. Jednakże biorąc pod uwagę przedstawione w AWA dane w analizie wpływu na budżet Wnioskodawcy przeszacowano koszty zastosowania czynników VIII w populacji docelowej.

Uwaga nr 4 do „Rozdział 6.3, Tabela 42”

Uwaga zasadna.

Przyjęte podejście stanowi podejście konserwatywne. Jednocześnie w opinii Agencji optymalne byłoby oparcie założeń o penetracji rynku przez emicizumab na podstawie innych danych niż założenie Wnioskodawcy.

Uwaga nr 4 do „Rozdział 6.3, Tabela 42”

Uwaga niezasadna.

Twierdzenia, iż pacjenci z ciężką hemofilią A (spełniający kryteria włączenia do UPL) nie odnoszą korzyści z najlepszej możliwej do zastosowania terapii za pomocą czynnika VIII nie są poparte danymi klinicznymi.

Na zastosowanie koncentratów czynnika VIII u pacjentów, którzy spełnialiby kryteria kwalifikacji do uzgodnionego programu lekowego wskazują również eksperci kliniczni ankietowani przez Agencję.

W opinii Agencji prawidłowo podjęto próbę oszacowania kosztów terapii za pomocą koncentratów czynnika VIII w populacji docelowej. Należy jednak wskazać, iż brak wiarygodnych danych klinicznych dotyczących omawianego problemu zdrowotnego uniemożliwia precyzyjne oszacowanie oczekiwanych wyników zdrowotnych oraz kosztów porównywanych terapii.