Utworzono: 2024-04-12 10:52:59 Opublikowano: 2024-04-12 10:52:59 Poprawiono: 2024-07-30 14:05:51

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Kanuma, Sebelipazum alfa, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 2 mg/ml, 10, ml, GTIN: 05391527744375 we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4500.2922.2023.12.DGO; 03.04.2024

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdf Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 67/2024
pdf Analiza kliniczna do zlecenia 67/2024
pdf Analiza ekonomiczna do zlecenia 67/2024
pdf Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 67/2024
pdf Uzupełnienie do zlecenia 67/2024

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdf Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 67/2024

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 05.07.2024r.

MS Word Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 67/2024

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
  •  

    Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    BIP – 67/2024 analiza OT.423.1.29.2024

    Tytuł analizy weryfikacyjnej
    Wniosek o objęcie refundacją leku Kanuma (sebelipaza alfa) w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ICD-10 E75.5 E75.6)”
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    STATUS

    Natalia Rospara, Prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Chorobą LAL-D

    pdf 01
    Plik PDF


    Uwaga: Uwaga ogólna, dot. problemu jakim jest niedobór lizosomalnej kwaśnej lipazy. Podano także informacje dot. liczby chorych z LAL-D w Polsce. W uwadze podkreślono potrzebę dostępu do leczenia lekiem Kanuma.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

    Rozpatrzone

    Ewa Kamińska pracownik AstraZeneca Pharma Poland sp. z o.o. przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego Alexion Europe SAS

    pdf 01
    Plik PD

    Rozdział 3.4.2., tabela 10 i 11.

    Dotyczy opinii eksperta klinicznego oraz przedstawiciela organizacji pacjenckiej.

    W uwadze przywołano enzymatyczne terapie zastępcze refundowane w Polsce w chorobach rzadkich. Odwołano się także do znajdujących się w AWA Kanuma opinii eksperta i przedstawiciela organizacji pacjenckiej,
    zwracając uwagę na skuteczność leku Kanuma.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozdział 4.3, str. 67 oraz rozdział 11, str. 108.

    Dotyczy komentarza analityków Agencji odnośnie do przedstawienia nowych dowodów naukowych względem poprzedniego wniosku refundacyjnego dla produktu Kanuma oraz ograniczeń AKL.

    W uwadze poinformowano, że oprócz wskazanych w AWA Kanuma nowych dowodów naukowych względem poprzedniego wniosku refundacyjnego, w aktualnym wniosku refundacyjnym przedstawiono ponadto końcowe wyniki badania ARISE, jak również opisy pojedynczych przypadków. Zwrócono także uwagę na okres obserwacji w badaniach włączonych do AKL. Podkreślono, że liczebność pacjentów w uwzględnionych w AKL badaniach można uznać za wysoką, z uwagi na to, że LAL-D jest chorobą rzadką.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozdz. 5.3.2., str. 86 oraz 6.3.1. str. 92.

    Dotyczy ograniczeń modelowania AE i BIA wskazanych przez analityków AOTMiT.

    W uwadze poinformowano, które arkusze w modelu AE i BIA odnoszą się do analiz wrażliwości i analizy probabilistycznej.

    Analitycy podtrzymują stanowisko, że dane wejściowe analiz wrażliwości przedstawione w przywołanych arkuszach nie pozwalają na modyfikację, ponadto część parametrów testowanych nie zawiera konkretnych danych wejściowych.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozdz. 5.4., strona 86.

    Dotyczy komentarza analityków AOTMiT odnośnie wyników BIA Kanuma z 2021 r.

    W uwadze podkreślono, że obecnie proponowane warunki finansowania leku Kanuma są korzystniejsze niż te z 2021 r. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozdział 3.3 i 6.3.1.

    Dotyczy ograniczeń szacowania populacji docelowej.

    W uwadze podkreślono, iż brak jest wiarygodnych danych epidemiologicznych oraz danych NFZ dotyczących liczebności populacji pacjentów z LAL-D. Zwrócono też uwagę, że przy oszacowaniach uwzględniono dane od ekspertów klinicznych, przyjmując je za najbardziej wiarygodne z dostępnych danych.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozpatrzone

    hr

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 63/2023 do zlecenia 67/2024
    (Dodano: 10.07.2024 r.)

    hr

    Rekomendacja Prezesa:

    pdfRekomendacja 66/2024 do zlecenia 67/2024.
    (Dodano: 19.07.2024 r.)

    Utworzono: 2024-04-12 10:52:59 Opublikowano: 2024-04-15 15:25:46 Poprawiono: 2024-07-30 14:05:51
    Opublikowano przez: Damian Karasiński Licznik odwiedzin: 2536
    edytuj
    Dane adresowe
    Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji
    ul. Przeskok 2
    00-032 Warszawa
    Dane kontaktowe
    +48 22 101-4600
    +48 22 46-88-555
    sekretariat@aotm.gov.pl
    Elektroniczna skrzynka podawcza:
    /AOTMiT_ePUAP/SkrytkaESP
    Social media
    twitter
    bip.aotm.gov.pl
    Wszelkie prawa zastrzeżone - Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji © 2024. Realizacja: perfekcyjneStrony.pl