Zlecenia MZ 2024

Natalia Rospara, Prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Chorobą LAL-D

Plik PDF

Uwaga: Uwaga ogólna, dot. problemu jakim jest niedobór lizosomalnej kwaśnej lipazy. Podano także informacje dot. liczby chorych z LAL-D w Polsce. W uwadze podkreślono potrzebę dostępu do leczenia lekiem Kanuma.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Ewa Kamińska pracownik AstraZeneca Pharma Poland sp. z o.o. przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego Alexion Europe SAS

Plik PD

Rozdział 3.4.2., tabela 10 i 11.

Dotyczy opinii eksperta klinicznego oraz przedstawiciela organizacji pacjenckiej.

W uwadze przywołano enzymatyczne terapie zastępcze refundowane w Polsce w chorobach rzadkich. Odwołano się także do znajdujących się w AWA Kanuma opinii eksperta i przedstawiciela organizacji pacjenckiej,
zwracając uwagę na skuteczność leku Kanuma.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3, str. 67 oraz rozdział 11, str. 108.

Dotyczy komentarza analityków Agencji odnośnie do przedstawienia nowych dowodów naukowych względem poprzedniego wniosku refundacyjnego dla produktu Kanuma oraz ograniczeń AKL.

W uwadze poinformowano, że oprócz wskazanych w AWA Kanuma nowych dowodów naukowych względem poprzedniego wniosku refundacyjnego, w aktualnym wniosku refundacyjnym przedstawiono ponadto końcowe wyniki badania ARISE, jak również opisy pojedynczych przypadków. Zwrócono także uwagę na okres obserwacji w badaniach włączonych do AKL. Podkreślono, że liczebność pacjentów w uwzględnionych w AKL badaniach można uznać za wysoką, z uwagi na to, że LAL-D jest chorobą rzadką.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.2., str. 86 oraz 6.3.1. str. 92.

Dotyczy ograniczeń modelowania AE i BIA wskazanych przez analityków AOTMiT.

W uwadze poinformowano, które arkusze w modelu AE i BIA odnoszą się do analiz wrażliwości i analizy probabilistycznej.

Analitycy podtrzymują stanowisko, że dane wejściowe analiz wrażliwości przedstawione w przywołanych arkuszach nie pozwalają na modyfikację, ponadto część parametrów testowanych nie zawiera konkretnych danych wejściowych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.4., strona 86.

Dotyczy komentarza analityków AOTMiT odnośnie wyników BIA Kanuma z 2021 r.

W uwadze podkreślono, że obecnie proponowane warunki finansowania leku Kanuma są korzystniejsze niż te z 2021 r. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.3 i 6.3.1.

Dotyczy ograniczeń szacowania populacji docelowej.

W uwadze podkreślono, iż brak jest wiarygodnych danych epidemiologicznych oraz danych NFZ dotyczących liczebności populacji pacjentów z LAL-D. Zwrócono też uwagę, że przy oszacowaniach uwzględniono dane od ekspertów klinicznych, przyjmując je za najbardziej wiarygodne z dostępnych danych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.