Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 103/2024, analiza OT.423.1.39.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Calquence, Acalabrutinibum, tabl. powl., 100 mg, 60, szt. kod GTIN: 05000456071116 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10: C91.1)”.
Uwagi dotyczyły zasadności nieuwzględnienia w analizach porównania akalabrutynibu z chemoimmunoterapią (CIT), stosowaną w CLL. Zgłaszający uwagi powołując się na wytyczne stoją na stanowisku, że CIT nie będzie stosowana w populacji docelowej i nie powinna stanowić komparatora dla akalabrutynibu. W opinii Agencji, CIT może stanowić komparator w subpopulacji pacjentów z CLL (pacjenci młodsi i pacjenci „fit”). Chemoimmunoterapia jest stosowana u pacjentów z CLL, na co wskazują zarówno dane NFZ jak i ekspert kliniczny, którego opinię wykorzystał w analizie wnioskodawca.
Uwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy.
Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej. Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe). Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej terapii było porównanie z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności. Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków ponoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA. Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny. W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.). Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji. Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA. Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
\r\n\r\n
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
style="text-align: left;" colspan="3" align="left">
BIP – 103/2024, analiza OT.423.1.39.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
style="text-align: left;" colspan="3" align="left">Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Calquence, Acalabrutinibum, tabl. powl., 100 mg, 60, szt. kod GTIN: 05000456071116 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10: C91.1)”.\r\n\r\n\r\n\r\n
\r\n\r\n\r\n\r\n Uwagi dotyczyły zasadności nieuwzględnienia w analizach porównania akalabrutynibu z chemoimmunoterapią (CIT), stosowaną w CLL. \r\n Zgłaszający uwagi powołując się na wytyczne stoją na stanowisku, że CIT nie będzie stosowana w populacji docelowej i nie powinna stanowić komparatora dla akalabrutynibu. \r\n W opinii Agencji, CIT może stanowić komparator w subpopulacji pacjentów z CLL (pacjenci młodsi i pacjenci „fit”). Chemoimmunoterapia jest stosowana u pacjentów z CLL, na co wskazują zarówno dane NFZ jak i ekspert kliniczny, którego opinię wykorzystał w analizie wnioskodawca. \r\n \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.\r\n \r\n\r\n
align="justify">
Uwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy. Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej.style="text-decoraltigon: underline;"> Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe). Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej ter;">
B
artosz Kobuszewskpii (AstraZeneca Pharma Pbyłol porównandie sp. z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności. Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków ponoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA. Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny. W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.)\r\n\r\n . Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji. Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA. Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37. Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy.
Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej. Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe).
Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej terapii było porównanie z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności.
Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków ponoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA.
Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny.
W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.).
Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji.
Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA. Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 103/2024, analiza OT.423.1.39.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Calquence, Acalabrutinibum, tabl. powl., 100 mg, 60, szt. kod GTIN: 05000456071116 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10: C91.1)”.
Uwagi dotyczyły zasadności nieuwzględnienia w analizach porównania akalabrutynibu z chemoimmunoterapią (CIT), stosowaną w CLL.
Zgłaszający uwagi powołując się na wytyczne stoją na stanowisku, że CIT nie będzie stosowana w populacji docelowej i nie powinna stanowić komparatora dla akalabrutynibu.
W opinii Agencji, CIT może stanowić komparator w subpopulacji pacjentów z CLL (pacjenci młodsi i pacjenci „fit”). Chemoimmunoterapia jest stosowana u pacjentów z CLL, na co wskazują zarówno dane NFZ jak i ekspert kliniczny, którego opinię wykorzystał w analizie wnioskodawca.
Uwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy.
Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej. Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe).
Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej terapii było porównanie z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności.
Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków ponoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA.
Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny.
W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.).
Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji.
Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA. Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37.
Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzone
>
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 92/2024 do zlecenia 103/2024
(Dodano: 11.09.2024 r.)
>
\r\n\r\n
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 103/2024, analiza OT.423.1.39.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Calquence, Acalabrutinibum, tabl. powl., 100 mg, 60, szt. kod GTIN: 05000456071116 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10: C91.1)”.
Uwagi dotyczyły zasadności nieuwzględnienia w analizach porównania akalabrutynibu z chemoimmunoterapią (CIT), stosowaną w CLL.
Zgłaszający uwagi powołując się na wytyczne stoją na stanowisku, że CIT nie będzie stosowana w populacji docelowej i nie powinna stanowić komparatora dla akalabrutynibu.
W opinii Agencji, CIT może stanowić komparator w subpopulacji pacjentów z CLL (pacjenci młodsi i pacjenci „fit”). Chemoimmunoterapia jest stosowana u pacjentów z CLL, na co wskazują zarówno dane NFZ jak i ekspert kliniczny, którego opinię wykorzystał w analizie wnioskodawca.
Uwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy.
Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej. Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe).
Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej terapii było porównanie z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności.
Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków ponoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA.
Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny.
W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.).
Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji.
Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA. Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 103/2024, analiza OT.423.1.39.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Calquence, Acalabrutinibum, tabl. powl., 100 mg, 60, szt. kod GTIN: 05000456071116 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10: C91.1)”.
\r\nUwagi dotyczyły zasadności nieuwzględnienia w analizach porównania akalabrutynibu z chemoimmunoterapią (CIT), stosowaną w CLL.
Zgłaszający uwagi powołując się na wytyczne stoją na stanowisku, że CIT nie będzie stosowana w populacji docelowej i nie powinna stanowić komparatora dla akalabrutynibu.
W opinii Agencji, CIT może stanowić komparator w subpopulacji pacjentów z CLL (pacjenci młodsi i pacjenci „fit”). Chemoimmunoterapia jest stosowana u pacjentów z CLL, na co wskazują zarówno dane NFZ jak i ekspert kliniczny, którego opinię wykorzystał w analizie wnioskodawca.
\r\nUwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy.
Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej. Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe).
Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej terapii było porównanie z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności.
Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków ponoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA.
Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny.
W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.).
Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji.
Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 103/2024, analiza OT.423.1.39.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Calquence, Acalabrutinibum, tabl. powl., 100 mg, 60, szt. kod GTIN: 05000456071116 w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ICD-10: C91.1)”.
Uwagi dotyczyły zasadności nieuwzględnienia w analizach porównania akalabrutynibu z chemoimmunoterapią (CIT), stosowaną w CLL.
Zgłaszający uwagi powołując się na wytyczne stoją na stanowisku, że CIT nie będzie stosowana w populacji docelowej i nie powinna stanowić komparatora dla akalabrutynibu.
W opinii Agencji, CIT może stanowić komparator w subpopulacji pacjentów z CLL (pacjenci młodsi i pacjenci „fit”). Chemoimmunoterapia jest stosowana u pacjentów z CLL, na co wskazują zarówno dane NFZ jak i ekspert kliniczny, którego opinię wykorzystał w analizie wnioskodawca.
Uwaga dot. pominięcia CIT i zastosowanej techniki analizy.
Należy wskazać, iż Wytyczne HTA wskazują (str. 12-13): Ocena korzyści zdrowotnych wnoszonych przez ocenianą technologię medyczną powinna być dokonywana poprzez analizę istotnych klinicznie punktów końcowych , odgrywających kluczową rolę w danej jednostce chorobowej. Można wskazać trzy główne kategorie, grupujące istotnie kliniczne punkty końcowe: -punkty końcowe odnoszące się do śmiertelności; - punkty końcowe odnoszące się do przebiegu/nasilenia choroby; -punkty końcowe odnoszące się do zależnej od zdrowia jakości życia. Do klinicznie istotnych punktów końcowych należą też zdarzenia i działania niepożądane (z podziałem na ciężkie i pozostałe).
Jedynym badaniem potwierdzającym skuteczność względem aktywnej terapii było porównanie z obinutuzumabem i chlorambucylem. Należy wskazać, że w badaniu ELEVATE-TN wykazano istotne różnice w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Dla pozostałych porównań przedstawiono porównania pośrednie – o różnej metodyce – bazujące skutecznością (rozumianą jako efekt kliniczny i bezpieczeństwo) na wskazanym badaniu. W tabeli 83 AKL wskazano na obecność istotnych różnic w zakresie kluczowego punktu końcowego – PFS dla technologii, która stanowi główny komparator (najistotniejszy udział w rynku). W przypadku porównań dla OS dane są niedojrzałe (nieosiągnięte mediany). W przypadku bezpieczeństwa o stopniu ciężkim (tab. 87 AKL) również wykazano istotne różnice. Sam ten fakt wskazuje na istotną niepewność dot. „wykazania” braku istotnych różnic a zasadniczo jedyną techniką pozwalającą na ocenę skuteczności klinicznej z uwzględnieniem niepewności efektu klinicznego jest analiza kosztów-użyteczności.
Odnosząc się do wskazanej w komentarzu „wybiórczości” dot. doboru analizowanej dokumentacji, pomijając ocenę względem dostępnych technologii refundowanych, tj. FCR, BR oraz OBI+CLB, wnioskodawca zestawia wnioskowany lek z terapiami o wysokim koszcie i w krótkim horyzoncie, co przedstawia technologię w korzystnym świetle (ze względu na ograniczony czas stosowania schematów z wenetoklaksem w długim okresie koszty związane z lekiem w ramieniu WEN+OBI i WEN+IBR nie będą występować, co nie jest dodatkowo zgodne z komentarzem wnioskodawcy, jakoby Przyjęcie rocznego horyzontu pozwala na oszacowanie cyklicznych, powtarzalnych wydatków pnoszonych przez płatnika na leczenie pacjentów), natomiast w kontekście porównania z innymi dostępnymi technologiami możliwymi do stosowania w analizowanej populacji schematy chemioimmunoterapii związane są z niższymi kosztami – patrz tab. 52 AWA.
Należy dot. wskazać, iż cytowanie innych raportów AWA może nie odpowiadać danemu problemowi decyzyjnemu, ponieważ raporty opierają się na założeniach oraz kontekście prawnym funkcjonującym w momencie oceny.
W odpowiedzi na stwierdzenie, iż odnoszenie się do już historycznych komparatorów z pewnością nie poprawiłoby użyteczności przedłożonych analiz (…) w proponowanym wskazaniu, rozszerzonym do pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez względu na status delecji 17p/mutacji w genie TP53 należy wskazać na publikację Munir 2024, w której przedstawiono dowody na zbliżoną skuteczność immunochemioterapii FCR vs WEN+IBR) w populacji ze zmutowanym IGHV – należy podkreślić, iż WEN+IBR stosowane były do osiągnięcia reguły przerwania leczenia, 50% chorych stosowało leczenie >27 mies.).
Komentarz dot. dostępu do baz danych jest nieuzasadniony, ponieważ (jak wskazał wnioskodawca) schematy zostały objęte refundacją w analizowanej populacji w roku 2024, w związku z czym brak jest wystarczających danych pozwalających na określenie stopnia penetracji i struktury rynku w analizowanej populacji.
Przedstawienie dodatkowych materiałów ma charakter uzupełniający obraz problemu decyzyjnego – nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA.
Munir T, Cairns DA, Bloor A, Allsup D, Cwynarski K, et al. Chronic Lymphocytyc Leukemia Therapy Guided by Measurable Residual Disease. The New England Journal of Medicine. 2024;390(4):326-37.
Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzone
edytuj
Dane adresowe
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ul. Przeskok 2 00-032 Warszawa
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 103/2024
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 103/2024
