Zlecenia MZ 2024

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz –\r\n Roche Polska\r\n Sp. z o.o.\r\n

Plik PDF

\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 1:uspan>
\r\n Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia.\r\n W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.”\r\n Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 2:uspan>
\r\n Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 3:uspan>
\r\n Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
\r\n Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 4:uspan>
\r\n Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
\r\n Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby).\r\n Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 5:uspan>
\r\n Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 6:uspan>
\r\n Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej.\r\n Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 7:uspan>
\r\n Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji.\r\n Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
\r\n Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.\r\n

Plik PDF

\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 1:uspan>
\r\n Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga nr 2:uspan>
\r\n Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji.\r\n Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
\r\n Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.\r\n

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy zapisu wytycznych NEMOS odnośnie stosowania dożylnych immunoglobulin u dzieci i pacjentów z przeciwwskazaniami do innych metod leczenia. W oryginalnym dokumencie wytycznych NEMOS wskazano, że: “IVIG therapy (“high-dose”; up to 1 g per kg body weight every 4 weeks) may be beneficial in NMOSD and used particularly in children and patients with contraindications to other treatments, or as an add-on therapy.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analiz Wnioskodawcy wskazanego przez Agencję dot. pominięcia immunoglobulin, które mogą stanowić technologię opcjonalną dla satralizumabu. Wnioskodawca wskazuje ze w odpowiedzi na pismo dot. wymagań minimalnych uzupełnił i doprecyzował opis odstąpienia od uznania immunoglobulin jako komparatora dla satralizumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nr 3:
Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA.
Uwaga nr 3: Uwaga dotyczy treści dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez Analityków w kontekście jakości badań włączonych do przeglądu Wnioskodawcy oraz braku konsekwencji w kolejnych częściach AWA. Uwaga Analityków w przywołanym rozdziale AWA odnosi się do rytuksymabu jedynie w kontekście jego uwzględnienia jako terapii pierwszego wyboru w wytycznych praktyki klinicznej, nie błędu w wyborze komparatora bądź niepoprawnej metodyki przeglądu systematycznego w analizach Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 4:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że “(...) dowody naukowe wydają się potwierdzać skuteczność satralizumabu i jego akceptowalny profil bezpieczeństwa (...)”. Według Wnioskodawcy bezzasadne jest formułowanie stwierdzeń, które podważają fakt wysokiej skuteczności i dobrego profilu bezpieczeństwa wnioskowanej interwencji.
Wskazano, że m.in. raport AOTMiT z oceny efektywności oraz jakości leczenia (WS.425.4.2024.3) potwierdza, że lek jest skuteczny w populacji chorych włączonych do programu lekowego B.138.FM. Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0). Należy jednak podkreślić, że analitycy Agencji w ramach wspomnianego opracowania zwracają uwagę na ograniczenia dot. wnioskowania ze względu na niewielką liczbę pacjentów, krótki czas obserwacji w badaniu (mediana: 7 [min.1; max. 3] miesięcy) oraz niekompletność danych sprawozdawczych (w tym brak wyników kwestionariuszy oceny jakości życia oraz dokładnych dat wystąpienia rzutów choroby). Dodatkowo należy zaznaczyć, iż w zaprezentowanych w przedłożonych analizach badaniach nie udowodniono korzyści w zakresie niepełnosprawności i jakości życia pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 6:
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dotyczącego niejednoznacznego przedstawienia kalkulacji kosztów różniących oraz informacji nt. rzeczywistego czasu trwania leczenia założonego przez wnioskodawcę w scenariuszu analizy podstawowej. Agencja akceptuje wyjaśnienie Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 7:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca argumentuje szacowanie liczby pacjentów na podstawie danych z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego wskazując m.in, że w szpitalach istnieje problem z raportowaniem danych w SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Plik PDF

Uwaga nr 1:
Uwaga odnosi się do podsumowania wniosków z wytycznych klinicznych, dostępności opcji terapeutycznych w Polsce oraz rozważań dotyczących aktualnego oraz możliwego umiejscowienia rytuksymabu w praktyce klinicznej. Wskazano, że rytuksymab nie powinien być stosowany rutynowo w populacji pacjentów seropozytywnych z NMOSD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 2:
Uwaga odnosi się do komentarza Agencji, dotyczącego niepewności oszacowań liczebności populacji. Wskazano, że dane z protokołów z posiedzeń Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego są wiarygodne i odzwierciedlają rzeczywistą liczbę leczonych pacjentów w Polsce. Zwrócono uwagę, że dane zaraportowane w SMPT są niekompletne.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA dotyczące niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji z uwagi na dane udostępnione przez NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.