Zlecenia MZ 2024

Sławomir Rynkiewicz
Amryt Pharmaceuticals DAC

Plik PDF

Uwaga 1. stanowi podsumowanie wyników analizy klinicznej. Nie wpływa na wnioskowania AWA.

Uwaga 2. dotyczy ograniczenia analizy klinicznej, jakim jest brak istotnych statystycznie, długoterminowych danych klinicznych.

Wnioskodawca zwraca uwagę, że wniosek dotyczy choroby rzadkiej z objawami dokuczliwymi dla pacjentów i ich rodzin, a „wnioskowanie o skuteczności wnioskowanej interwencji wyłącznie na podstawie danych statystycznych, w oderwaniu od realnego jej wpływu na redukcję najbardziej dokuczliwych objawów choroby a tym samym ułatwienie codziennego funkcjonowania chorych i ich rodzin jest niezasadne”.

Analitycy w Analizie Weryfikacyjnej przedstawili wyniki badania EASE zgodnie z publikacją źródłową oraz analizami wnioskodawcy. Zastosowane metody statystyczne są powszechnie przyjętą i obiektywną oceną różnic między porównywanymi terapiami w badaniach klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3. dotyczy braku uwzględnienia wastage w analizie podstawowej. Wnioskodawca zwraca uwagę, że wariant uwzględniający wastage znacznie odbiega od polskiej praktyki klinicznej. Wariant został przetestowany w analizie wrażliwości x xxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxx

Uwaga 4. dotyczy walidacji zewnętrznej modelu ekonomicznego, tj. porównania modelowanych kosztów CCM pomiędzy krajami europejskimi. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko – wnioskowanie na podstawie przedstawionych danych kosztowych jest utrudnione.

Uwaga 5. dotyczy xxxxxxxxxxxx xxx xx xxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx x xxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxx xxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxx xxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xx xxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx x xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx x xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxx

Sławomir Rynkiewicz />Amryt Pharmaceuticals DAC

/> /> Plik PDF

Uwaga 1. stanowi podsumowanie wyników analizy klinicznej. Nie wpływa na wnioskowania AWA. /> />Uwaga 2. dotyczy ograniczenia analizy klinicznej, jakim jest brak istotnych statystycznie, długoterminowych danych klinicznych. /> />Wnioskodawca zwraca uwagę, że wniosek dotyczy choroby rzadkiej z objawami dokuczliwymi dla pacjentów i ich rodzin, a „wnioskowanie o skuteczności wnioskowanej interwencji wyłącznie na podstawie danych statystycznych, w oderwaniu od realnego jej wpływu na redukcję najbardziej dokuczliwych objawów choroby a tym samym ułatwienie codziennego funkcjonowania chorych i ich rodzin jest niezasadne”. /> />Analitycy w Analizie Weryfikacyjnej przedstawili wyniki badania EASE zgodnie z publikacją źródłową oraz analizami wnioskodawcy. Zastosowane metody statystyczne są powszechnie przyjętą i obiektywną oceną różnic między porównywanymi terapiami w badaniach klinicznych. />Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />Uwaga 3. dotyczy braku uwzględnienia wastage w analizie podstawowej. Wnioskodawca zwraca uwagę, że wariant uwzględniający wastage znacznie odbiega od polskiej praktyki klinicznej. Wariant został przetestowany w analizie wrażliwości x xxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxx /> />Uwaga 4. dotyczy walidacji zewnętrznej modelu ekonomicznego, tj. porównania modelowanych kosztów CCM pomiędzy krajami europejskimi. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko – wnioskowanie na podstawie przedstawionych danych kosztowych jest utrudnione. /> />Uwaga 5. dotyczy xxxxxxxxxxxx xxx xx xxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx x xxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxx xxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxx xxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xx xxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx x xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx x xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxx

Sławomir Rynkiewicz Amryt Pharmaceuticals DAC

Plik PDF

Uwaga 1. stanowi podsumowanie wyników analizy klinicznej. Nie wpływa na wnioskowania AWA.

Uwaga 2. dotyczy ograniczenia analizy klinicznej, jakim jest brak istotnych statystycznie, długoterminowych danych klinicznych.

Wnioskodawca zwraca uwagę, że wniosek dotyczy choroby rzadkiej z objawami dokuczliwymi dla pacjentów i ich rodzin, a „wnioskowanie o skuteczności wnioskowanej interwencji wyłącznie na podstawie danych statystycznych, w oderwaniu od realnego jej wpływu na redukcję najbardziej dokuczliwych objawów choroby a tym samym ułatwienie codziennego funkcjonowania chorych i ich rodzin jest niezasadne”.

Analitycy w Analizie Weryfikacyjnej przedstawili wyniki badania EASE zgodnie z publikacją źródłową oraz analizami wnioskodawcy. Zastosowane metody statystyczne są powszechnie przyjętą i obiektywną oceną różnic między porównywanymi terapiami w badaniach klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3. dotyczy braku uwzględnienia wastage w analizie podstawowej. Wnioskodawca zwraca uwagę, że wariant uwzględniający wastage znacznie odbiega od polskiej praktyki klinicznej. Wariant został przetestowany w analizie wrażliwości x xxx xxxxxxx xxxxxxxxxxxxx

Uwaga 4. dotyczy walidacji zewnętrznej modelu ekonomicznego, tj. porównania modelowanych kosztów CCM pomiędzy krajami europejskimi. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko – wnioskowanie na podstawie przedstawionych danych kosztowych jest utrudnione.

Uwaga 5. dotyczy xxxxxxxxxxxx xxx xx xxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx x xxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxx xxxx xxxxxxxxxxxxx xxxxx xxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xx xxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx x xxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx x xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxx