Zlecenia MZ 2024

Sebastian Krystian Schubert (Boehringer Ingelheim Sp. z o.o.)

Plik PDF

Uwaga 1. Uwaga dot. uwag Agencji do struktury modelu. Należy podkreślić, iż chorzy w kwartylu pierwszym (tj. KCCQ-CSS Q1) są populacją wysoce heterogeniczną, która nie prezentuje jednolitego stanu zdrowia chorego, do którego można przypisać jednolite koszty i efekty kliniczne (choćby wyrażone miarą jakości stanu zdrowia). W przypadku heterogenicznej populacji miary centralne (np. średnia) zależą istotnie od próby – np. 10 pacjentów z kwartyla 1 mogło raportować stan zdrowia w skali EQ-5D jako 0,50, natomiast ta sama populacja mogła mieć rozrzut parametru od 0,0 do 0,70, gdzie 6 pacjentów wskazywało na stan 0,65 a pozostali – 0,275. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2. Uwaga dot. charakterystyki populacji uwzględnionej w badaniu. W uwadze wskazano, że uwzględnienie kohort z różnych rejonów geograficznych wymagałoby oddzielnych równań, co nie jest konieczne – wymagałoby korekty parametrów w sposób binarny – podobnie jak w przypadku przypisania kwartyli, które stanowią korektę do modeli parametrycznych. Równocześnie należałoby uwzględnić inny model, który uwzględnia także macierz wariancji/kowariancji, aby uwzględnić zależności między parametrami. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3. Uwaga dotyczy populacji, która finansuje leczenie ze środków własnych (tj. poza wskazaniem refundacyjnym). Należy wskazać, iż uwzględnienie tej populacji w wynikach z perspektywy wspólnej ma wpływ na oszacowania BIA. Zgodnie z informacjami pozyskanymi z agregatu GdziePoLek wielkość populacji korzystającej z leczenia finansowanego w pełni z kieszeni pacjenta jest marginalna. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.