Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 211/2024 analiza OT.423.1.76.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Qinlock (ripretynib) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z zaawansowanym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST) (ICD-10: C.15, C.16, C.17, C.18, C.20, C.48)”
Brak uwag do AWA. Przedstawiono informacje o Stowarzyszeniu, liczebności pacjentów z GIST w Polsce, dostępnym leczeniu, wynikach badania INVICTUS oraz opinię nt. finansowania leku.
Uwaga nr 1: „Rozdział 5.3.1” Odnośnie przytoczonych argumentów analitycy Agencji wskazują, iż: Prace Lin 2022 i Yang 2023 zostały wykluczone z AKL Wnioskodawcy ze względu na niewłaściwą metodykę (populacja azjatycka, <100 chorych). Dodatkowo należy wskazać, iż autorzy publikacji Lin 2022, jako ograniczenia wskazują krótki okres obserwacji niepozwalający na określenie mediany OS. W pracy Yang 2023 podano, iż pacjentów obserwowano przez 12 miesięcy, co również jest okresem zbyt krótkim na określenie mediany OS (w kontekście wyników badania INVICTUS). Do przytoczonego badanie RWE przeprowadzonego w Wielkiej Brytanii (Lim 2024, UK RWE) włączono 42% pacjentów, u których zastosowano wcześniej wyłącznie 2 linie leczenia (populacja niezgodna z wnioskowaną). Populacje włączone do badania UK RWE oraz INVICTUS są heterogeniczne. Także w badaniu UK RWE istniała możliwość eskalacji dawki RIP do 150 mg BID w razie progresji choroby (co jest niezgodne z ChPL Qinlock) - dawkę zwiększono u 22 (48,9%) chorych włączonych do badania. Analitycy wskazują również, iż przedmiotowe ograniczenie AWA dotyczy niepewności związanej głównie z uwzględnionym w modelu szacowaniem przeżycia całkowitego (OS) pacjentów, natomiast Wnioskodawca posługuje się w argumentacji wartościami dot. przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS). W kontekście kolejnego argumentu Wnioskodawcy - nie opublikowano wyników badania INVICTUS w podziale na podgrupy dla OS. Dane dl a PFS odnośnie podgrup wskazują na brak różnic w wynikach między pacjentami, którzy wcześniej stosowali 3 lub ≥4 linie leczenia. Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie dostarczył dowodów potwierdzających przedłożone tezy. W analizie nie zastosowano podejścia konserwatywnego. Uwaga nr 2: „Rozdział 5.3.1” Komentarz zasadny, wyjaśniono wątpliwości przedstawione w AWA. Brak wpływu na Wnioskowanie z AWA.
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 211/2024 analiza OT.423.1.76.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Qinlock (ripretynib) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z zaawansowanym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST) (ICD-10: C.15, C.16, C.17, C.18, C.20, C.48)”
Brak uwag do AWA. Przedstawiono informacje o Stowarzyszeniu, liczebności pacjentów z GIST w Polsce, dostępnym leczeniu, wynikach badania INVICTUS oraz opinię nt. finansowania leku.
Uwaga nr 1: „Rozdział 5.3.1” Odnośnie przytoczonych argumentów analitycy Agencji wskazują, iż: Prace Lin 2022 i Yang 2023 zostały wykluczone z AKL Wnioskodawcy ze względu na niewłaściwą metodykę (populacja azjatycka, <100 chorych). Dodatkowo należy wskazać, iż autorzy publikacji Lin 2022, jako ograniczenia wskazują krótki okres obserwacji niepozwalający na określenie mediany OS. W pracy Yang 2023 podano, iż pacjentów obserwowano przez 12 miesięcy, co również jest okresem zbyt krótkim na określenie mediany OS (w kontekście wyników badania INVICTUS). Do przytoczonego badanie RWE przeprowadzonego w Wielkiej Brytanii (Lim 2024, UK RWE) włączono 42% pacjentów, u których zastosowano wcześniej wyłącznie 2 linie leczenia (populacja niezgodna z wnioskowaną). Populacje włączone do badania UK RWE oraz INVICTUS są heterogeniczne. Także w badaniu UK RWE istniała możliwość eskalacji dawki RIP do 150 mg BID w razie progresji choroby (co jest niezgodne z ChPL Qinlock) - dawkę zwiększono u 22 (48,9%) chorych włączonych do badania. Analitycy wskazują również, iż przedmiotowe ograniczenie AWA dotyczy niepewności związanej głównie z uwzględnionym w modelu szacowaniem przeżycia całkowitego (OS) pacjentów, natomiast Wnioskodawca posługuje się w argumentacji wartościami dot. przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS). W kontekście kolejnego argumentu Wnioskodawcy - nie opublikowano wyników badania INVICTUS w podziale na podgrupy dla OS. Dane dl a PFS odnośnie podgrup wskazują na brak różnic w wynikach między pacjentami, którzy wcześniej stosowali 3 lub ≥4 linie leczenia. Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie dostarczył dowodów potwierdzających przedłożone tezy. W analizie nie zastosowano podejścia konserwatywnego. Uwaga nr 2: „Rozdział 5.3.1” Komentarz zasadny, wyjaśniono wątpliwości przedstawione w AWA. Brak wpływu na Wnioskowanie z AWA.
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
\r\n
Nr analizy weryfikacyjnej
\r\n
BIP – 211/2024 analiza OT.423.1.76.2024
\r\n
\r\n
Tytuł analizy weryfikacyjnej
\r\n
Wniosek o objęcie refundacją leku Qinlock (ripretynib) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z zaawansowanym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST) (ICD-10: C.15, C.16, C.17, C.18, C.20, C.48)”
Brak uwag do AWA. \r\n Przedstawiono informacje o Stowarzyszeniu, liczebności pacjentów z GIST w Polsce, dostępnym leczeniu, wynikach badania INVICTUS oraz opinię nt. finansowania leku.
Uwaga nr 1: „Rozdział 5.3.1” \r\n Odnośnie przytoczonych argumentów analitycy Agencji wskazują, iż: \r\n Prace Lin 2022 i Yang 2023 zostały wykluczone z AKL Wnioskodawcy ze względu na niewłaściwą metodykę (populacja azjatycka, <100 chorych). Dodatkowo należy wskazać, iż autorzy publikacji Lin 2022, jako ograniczenia wskazują krótki okres obserwacji niepozwalający na określenie mediany OS. \r\n W pracy Yang 2023 podano, iż pacjentów obserwowano przez 12 miesięcy, co również jest okresem zbyt krótkim na określenie mediany OS (w kontekście wyników badania INVICTUS). \r\n Do przytoczonego badanie RWE przeprowadzonego w Wielkiej Brytanii (Lim 2024, UK RWE) włączono 42% pacjentów, u których zastosowano wcześniej wyłącznie 2 linie leczenia (populacja niezgodna z wnioskowaną). Populacje włączone do badania UK RWE oraz INVICTUS są heterogeniczne. Także w badaniu UK RWE istniała możliwość eskalacji dawki RIP do 150 mg BID w razie progresji choroby (co jest niezgodne z ChPL Qinlock) - dawkę zwiększono u 22 (48,9%) chorych włączonych do badania. Analitycy wskazują również, iż przedmiotowe ograniczenie AWA dotyczy niepewności związanej głównie z uwzględnionym w modelu szacowaniem przeżycia całkowitego (OS) pacjentów, natomiast Wnioskodawca posługuje się w argumentacji wartościami dot. przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS). \r\n W kontekście kolejnego argumentu Wnioskodawcy - nie opublikowano wyników badania INVICTUS w podziale na podgrupy dla OS. Dane dl a PFS odnośnie podgrup wskazują na brak różnic w wynikach między pacjentami, którzy wcześniej stosowali 3 lub ≥4 linie leczenia.\r\n Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie dostarczył dowodów potwierdzających przedłożone tezy. W analizie nie zastosowano podejścia konserwatywnego. \r\n Uwaga nr 2: „Rozdział 5.3.1” \r\n Komentarz zasadny, wyjaśniono wątpliwości przedstawione w AWA. Brak wpływu na Wnioskowanie z AWA.\r\n
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
\r\n
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 20/2025 do zlecenia 211/2024 (Dodano: 27.02.2025 r.)
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 211/2024 analiza OT.423.1.76.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Qinlock (ripretynib) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z zaawansowanym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST) (ICD-10: C.15, C.16, C.17, C.18, C.20, C.48)”
Brak uwag do AWA.
Przedstawiono informacje o Stowarzyszeniu, liczebności pacjentów z GIST w Polsce, dostępnym leczeniu, wynikach badania INVICTUS oraz opinię nt. finansowania leku.
Uwaga nr 1: „Rozdział 5.3.1”
Odnośnie przytoczonych argumentów analitycy Agencji wskazują, iż:
Prace Lin 2022 i Yang 2023 zostały wykluczone z AKL Wnioskodawcy ze względu na niewłaściwą metodykę (populacja azjatycka, <100 chorych). Dodatkowo należy wskazać, iż autorzy publikacji Lin 2022, jako ograniczenia wskazują krótki okres obserwacji niepozwalający na określenie mediany OS.
W pracy Yang 2023 podano, iż pacjentów obserwowano przez 12 miesięcy, co również jest okresem zbyt krótkim na określenie mediany OS (w kontekście wyników badania INVICTUS).
Do przytoczonego badanie RWE przeprowadzonego w Wielkiej Brytanii (Lim 2024, UK RWE) włączono 42% pacjentów, u których zastosowano wcześniej wyłącznie 2 linie leczenia (populacja niezgodna z wnioskowaną). Populacje włączone do badania UK RWE oraz INVICTUS są heterogeniczne. Także w badaniu UK RWE istniała możliwość eskalacji dawki RIP do 150 mg BID w razie progresji choroby (co jest niezgodne z ChPL Qinlock) - dawkę zwiększono u 22 (48,9%) chorych włączonych do badania. Analitycy wskazują również, iż przedmiotowe ograniczenie AWA dotyczy niepewności związanej głównie z uwzględnionym w modelu szacowaniem przeżycia całkowitego (OS) pacjentów, natomiast Wnioskodawca posługuje się w argumentacji wartościami dot. przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS).
W kontekście kolejnego argumentu Wnioskodawcy - nie opublikowano wyników badania INVICTUS w podziale na podgrupy dla OS. Dane dl a PFS odnośnie podgrup wskazują na brak różnic w wynikach między pacjentami, którzy wcześniej stosowali 3 lub ≥4 linie leczenia.
Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie dostarczył dowodów potwierdzających przedłożone tezy. W analizie nie zastosowano podejścia konserwatywnego.
Uwaga nr 2: „Rozdział 5.3.1”
Komentarz zasadny, wyjaśniono wątpliwości przedstawione w AWA. Brak wpływu na Wnioskowanie z AWA.
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 211/2024 analiza OT.423.1.76.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Qinlock (ripretynib) w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z zaawansowanym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST) (ICD-10: C.15, C.16, C.17, C.18, C.20, C.48)”
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
Jadwiga Wiśniewska
Plik PDF
Brak uwag do AWA.
Przedstawiono informacje o Stowarzyszeniu, liczebności pacjentów z GIST w Polsce, dostępnym leczeniu, wynikach badania INVICTUS oraz opinię nt. finansowania leku.
Marcin Usowski
Plik PDF
Uwaga nr 1: „Rozdział 5.3.1”
Odnośnie przytoczonych argumentów analitycy Agencji wskazują, iż:
Prace Lin 2022 i Yang 2023 zostały wykluczone z AKL Wnioskodawcy ze względu na niewłaściwą metodykę (populacja azjatycka, <100 chorych). Dodatkowo należy wskazać, iż autorzy publikacji Lin 2022, jako ograniczenia wskazują krótki okres obserwacji niepozwalający na określenie mediany OS.
W pracy Yang 2023 podano, iż pacjentów obserwowano przez 12 miesięcy, co również jest okresem zbyt krótkim na określenie mediany OS (w kontekście wyników badania INVICTUS).
Do przytoczonego badanie RWE przeprowadzonego w Wielkiej Brytanii (Lim 2024, UK RWE) włączono 42% pacjentów, u których zastosowano wcześniej wyłącznie 2 linie leczenia (populacja niezgodna z wnioskowaną). Populacje włączone do badania UK RWE oraz INVICTUS są heterogeniczne. Także w badaniu UK RWE istniała możliwość eskalacji dawki RIP do 150 mg BID w razie progresji choroby (co jest niezgodne z ChPL Qinlock) - dawkę zwiększono u 22 (48,9%) chorych włączonych do badania. Analitycy wskazują również, iż przedmiotowe ograniczenie AWA dotyczy niepewności związanej głównie z uwzględnionym w modelu szacowaniem przeżycia całkowitego (OS) pacjentów, natomiast Wnioskodawca posługuje się w argumentacji wartościami dot. przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS).
W kontekście kolejnego argumentu Wnioskodawcy - nie opublikowano wyników badania INVICTUS w podziale na podgrupy dla OS. Dane dla PFS odnośnie podgrup wskazują na brak różnic w wynikach między pacjentami, którzy wcześniej stosowali 3 lub ≥4 linie leczenia.
Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA. Wnioskodawca nie dostarczył dowodów potwierdzających przedłożone tezy. W analizie nie zastosowano podejścia konserwatywnego.
Uwaga nr 2: „Rozdział 5.3.1”
Komentarz zasadny, wyjaśniono wątpliwości przedstawione w AWA. Brak wpływu na Wnioskowanie z AWA.
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Qinlock, Ripretinibum, tabletki, 50 mg, 90 szt., GTIN: 03400930243640
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.1809.2024.22.DWI; 19.11.2024
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 211/2024 Analiza kliniczna do zlecenia 211/2024 Analiza ekonomiczna do zlecenia 211/2024 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 211/2024 Uzupełnienie do zlecenia 211/2024
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 211/2024
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 17.01.2025r.
x" target="_blank" title="Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej">Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 211/2024
2024-11-27 15:56:39
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 211/2024
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 211/2024
