Uwaga 1 Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami. Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem. Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy: „W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon. Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.” Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT. Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA. Uwaga 2 Zmienność wyników w PSA Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3 Czas trwania terapii Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga stanowi opis problematyki leczenia mielofibrozy z perspektywy opiekuna chorego na mielofibrozę. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Uwaga stanowi ogólny opis problematyki leczenia mielofibrozy\r\n z uwzględnieniem ocenianej technologii.\r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.\r\n
Uwaga stanowi ogólny opis problematyki leczenia mielofibrozy\r\n z uwzględnieniem ocenianej technologii.\r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.\r\n
<span style="text-decoration: underline;">Uwaga 1uspan> \r\n Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami. \r\n Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem. \r\n Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy: \r\n „W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon. \r\n Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.” \r\n Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT. \r\n Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”. \r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.\r\n\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga 2uspan> \r\n Zmienność wyników w PSA \r\n Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości \r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
\r\n\r\n <span style="text-decoration: underline;">Uwaga 3uspan> \r\n Czas trwania terapii \r\n Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań. \r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.\r\n
Uwaga stanowi ogólny opis problematyki leczenia mielofibrozy \r\n z uwzględnieniem ocenianej technologii. \r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.\r\n
Uwaga stanowi opis problematyki leczenia mielofibrozy z perspektywy opiekuna chorego na mielofibrozę. \r\n Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.\r\n
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga stanowi opis problematyki leczenia mielofibrozy z perspektywy opiekuna chorego na mielofibrozę.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 46/2025 do zlecenia 237/2024
(Dodano: 24.04.2025 r.)
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga stanowi opis problematyki leczenia mielofibrozy z perspektywy opiekuna chorego na mielofibrozę.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
>>Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga stanowi opis problematyki leczenia mielofibrozy z perspektywy opiekuna chorego na mielofibrozę.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga stanowi opis problematyki leczenia mielofibrozy z perspektywy opiekuna chorego na mielofibrozę.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 1 W uwadze wskazano zasadność refundacji luspaterceptu w pierwszej linii leczenia MDS oraz wśród pacjentów wcześniej leczonych ESA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż nowy zapis rejestracyjny luspaterceptu uzasadnia rozszerzenie refundacji i programu lekowego na I i II linię leczenia MDS, zgodnie z wytycznymi NCCN, zapewniając pacjentom dostęp do jedynej skutecznej i bezpiecznej opcji terapeutycznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż w związku z nowym zapisem rejestracyjnym luspaterceptu, refundacja leczenia powinna obejmować wszystkich pacjentów z MDS niskiego ryzyka, niezależnie od obecności pierścieniowatych syderoblastów oraz wcześniejszego leczenia erytropoetyną, zgodnie z rekomendacjami NCCN. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż finansowanie leczenia luspaterceptem w pierwszej linii jest uzasadnione ze względu na jego wyższą skuteczność, możliwość redukcji kosztów terapii długoterminowej, poprawę jakości życia pacjentów oraz korzystne argumenty farmakoekonomiczne wskazujące na większą efektywność kosztową w porównaniu do późniejszych linii leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 1 W uwadze wskazano zasadność refundacji luspaterceptu w pierwszej linii leczenia MDS oraz wśród pacjentów wcześniej leczonych ESA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż nowy zapis rejestracyjny luspaterceptu uzasadnia rozszerzenie refundacji i programu lekowego na I i II linię leczenia MDS, zgodnie z wytycznymi NCCN, zapewniając pacjentom dostęp do jedynej skutecznej i bezpiecznej opcji terapeutycznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż w związku z nowym zapisem rejestracyjnym luspaterceptu, refundacja leczenia powinna obejmować wszystkich pacjentów z MDS niskiego ryzyka, niezależnie od obecności pierścieniowatych syderoblastów oraz wcześniejszego leczenia erytropoetyną, zgodnie z rekomendacjami NCCN. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż finansowanie leczenia luspaterceptem w pierwszej linii jest uzasadnione ze względu na jego wyższą skuteczność, możliwość redukcji kosztów terapii długoterminowej, poprawę jakości życia pacjentów oraz korzystne argumenty farmakoekonomiczne wskazujące na większą efektywność kosztową w porównaniu do późniejszych linii leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 1 W uwadze wskazano zasadność refundacji luspaterceptu w pierwszej linii leczenia MDS oraz wśród pacjentów wcześniej leczonych ESA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż nowy zapis rejestracyjny luspaterceptu uzasadnia rozszerzenie refundacji i programu lekowego na I i II linię leczenia MDS, zgodnie z wytycznymi NCCN, zapewniając pacjentom dostęp do jedynej skutecznej i bezpiecznej opcji terapeutycznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż w związku z nowym zapisem rejestracyjnym luspaterceptu, refundacja leczenia powinna obejmować wszystkich pacjentów z MDS niskiego ryzyka, niezależnie od obecności pierścieniowatych syderoblastów oraz wcześniejszego leczenia erytropoetyną, zgodnie z rekomendacjami NCCN. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż finansowanie leczenia luspaterceptem w pierwszej linii jest uzasadnione ze względu na jego wyższą skuteczność, możliwość redukcji kosztów terapii długoterminowej, poprawę jakości życia pacjentów oraz korzystne argumenty farmakoekonomiczne wskazujące na większą efektywność kosztową w porównaniu do późniejszych linii leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 1 W uwadze podkreślono konieczność poprawy dostępanoścwi ogólny opiskuteczniejszeg problematyki leczenia,które zwiększy jakość życia pacjentów i zmniejslofibrozy
z obcuwzględniążenie systemu ochroeny zdrowianej technologii.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowaniea z AWA.
Uwaga 1: W uwstadze zaznaczono,wi żodnie leczsienie pacjentów z MDS jest ograniczone przez dostępne opcje terapeutyczne. Uwaga 2: W uwadze podkreślono, że stosowanie preparatu Reblozyl jest bardziej opłacalną strategią leczenia w porównaniu do hospitanalizy bezpieczeństwacj momelotynibu.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowaniea z AWA.
Uwaga 1 W uwadze uzasadniono fintansowanieReblozylu w pis problerwszej linimatyki leczenia,podkreślając jego wyższą skuteczność w redukcji zależności od transfuzji, co prowadzi do poprawy wyników klinicznych oraz jakości życia pacjentów. Zaznacza się także, że wczesne wdrożenie terapii zmniejsza długoterminowe klosfibrozty związane z hoperspitalizacjami, transfuzjami oraz leczeniem powikłań, co czyni leczenie bardziej opłacalnym i efektywy opiekunya chorego na mielofibrozę.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowaniea z AWA.
Uwaga 1 W uwadze wskazano zasadność refundacji luspaterceptu w pierwszej linii leczenia MDS oraz wśród pacjentów wcześniej leczonych ESA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż nowy zapis rejestracyjny luspaterceptu uzasadnia rozszerzenie refundacji i programu lekowego na I i II linię leczenia MDS, zgodnie z wytycznymi NCCN, zapewniając pacjentom dostęp do jedynej skutecznej i bezpiecznej opcji terapeutycznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż w związku z nowym zapisem rejestracyjnym luspaterceptu, refundacja leczenia powinna obejmować wszystkich pacjentów z MDS niskiego ryzyka, niezależnie od obecności pierścieniowatych syderoblastów oraz wcześniejszego leczenia erytropoetyną, zgodnie z rekomendacjami NCCN. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż finansowanie leczenia luspaterceptem w pierwszej linii jest uzasadnione ze względu na jego wyższą skuteczność, możliwość redukcji kosztów terapii długoterminowej, poprawę jakości życia pacjentów oraz korzystne argumenty farmakoekonomiczne wskazujące na większą efektywność kosztową w porównaniu do późniejszych linii leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 1 W uwadze podkreślono konieczność poprawy dostępności skuteczniejszego leczenia, które zwiększy jakość życia pacjentów i zmniejszy obciążenie systemu ochrony zdrowia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1: W uwadze zaznaczono, że leczenie pacjentów z MDS jest ograniczone przez dostępne opcje terapeutyczne. Uwaga 2: W uwadze podkreślono, że stosowanie preparatu Reblozyl jest bardziej opłacalną strategią leczenia w porównaniu do hospitalizacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze uzasadniono finansowanie Reblozylu w pierwszej linii leczenia, podkreślając jego wyższą skuteczność w redukcji zależności od transfuzji, co prowadzi do poprawy wyników klinicznych oraz jakości życia pacjentów. Zaznacza się także, że wczesne wdrożenie terapii zmniejsza długoterminowe koszty związane z hospitalizacjami, transfuzjami oraz leczeniem powikłań, co czyni leczenie bardziej opłacalnym i efektywnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze wskazano zasadność refundacji luspaterceptu w pierwszej linii leczenia MDS oraz wśród pacjentów wcześniej leczonych ESA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż nowy zapis rejestracyjny luspaterceptu uzasadnia rozszerzenie refundacji i programu lekowego na I i II linię leczenia MDS, zgodnie z wytycznymi NCCN, zapewniając pacjentom dostęp do jedynej skutecznej i bezpiecznej opcji terapeutycznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż w związku z nowym zapisem rejestracyjnym luspaterceptu, refundacja leczenia powinna obejmować wszystkich pacjentów z MDS niskiego ryzyka, niezależnie od obecności pierścieniowatych syderoblastów oraz wcześniejszego leczenia erytropoetyną, zgodnie z rekomendacjami NCCN. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż finansowanie leczenia luspaterceptem w pierwszej linii jest uzasadnione ze względu na jego wyższą skuteczność, możliwość redukcji kosztów terapii długoterminowej, poprawę jakości życia pacjentów oraz korzystne argumenty farmakoekonomiczne wskazujące na większą efektywność kosztową w porównaniu do późniejszych linii leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 237/2024, analiza OT.423.1.80.2024
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktów leczniczych:
- Omjjara, Momelotinibum, tabl. powl., 150 mg, 30 szt., kod GTIN: 05909991526184,
- Omjjara, Momelotinibum, tabl. powl., 100 mg, 30 szt., kod GTIN: 05909991526177,
- Omjjara, Momelotinibum, tabl. powl., 200 mg, 30 szt., kod GTIN: 05909991526191,
w ramach programu lekowego: B.81. Leczenie chorych na nowotwory mieloproliferacyjne Ph (-) (ICD-10: D45, D47.1)
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
STATUS
Dominik Romiński
Plik PDF
Uwaga stanowi ogólny opis problematyki leczenia mielofibrozy
z uwzględnieniem ocenianej technologii.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Andrzej Balcerzak
Plik PDF
Uwaga stanowi ogólny opis problematyki leczenia mielofibrozy
z uwzględnieniem ocenianej technologii.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Urszula Czerwińska (GSK Services Sp. z o.o.)
Plik PDF
Uwaga 1
Wybór BMT jako komparatora i niespójność w tym zakresie pomiędzy analizami.
Agencja zapoznała się z uwagą wnioskodawcy, jednak w AK zidentyfikowano treści budzące wątpliwości odnośnie do postępowania z BMT jako komparatorem.
Cytat strony 16 w AK wnioskodawcy:
„W toku prac za odpowiedni komparator dla analizowanej interwencji uznano również najlepszą opiekę medyczną (BMT, ang. best medical treatment), obejmującą hydroksymocznik lub interferon.
Jednakże, ze względu na brak dostępnych dowodów naukowych dla tejże interwencji, odstąpiono od jej uwzględnienia w porównaniu. Warto podkreślić, że takie podejście było wcześniej uznane za właściwe zarówno przez ekspertów klinicznych, jak i przez AOTMiT na wszystkich etapach oceny wniosków refundacyjnych. W związku z powyższym zdecydowano o rezygnacji z przeszukiwania danych dla BMT.”
Wnioskodawca nie przeprowadził systematycznego przeszukiwania danych dla BMT i jednocześnie stwierdził, iż brak jest dostępnych dowodów dla BMT.
Agencja nie uznaje takiego podejścia za „zgodne z dobrymi praktykami oceny technologii medycznych”.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Zmienność wyników w PSA
Komentarz odnosi się do rozrzutu wyników w probabilistycznej analizie wrażliwości
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3
Czas trwania terapii
Uwaga dotyczy wyboru krzywych czasu do przerwania leczenia. Należy podkreślić, iż statystyczne dopasowanie krzywych nie różni się w znaczący sposób, natomiast ocena wizualna dla wskazanych krzywych, w przypadku małej liczby obserwacji w końcowej fazie badania, może nie uwzględniać zmienności w warunkach populacyjnych, dlatego przeprowadzono dodatkowe oszacowania z uwzględnieniem wszelkich możliwych dopasowań.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Rozpatrzono
Jacek Kwiatkowski
Plik PDF
Uwaga 1 W uwadze podkreślono konieczność poprawy dostępności skuteczniejszego leczenia, które zwiększy jakość życia pacjentów i zmniejszy obciążenie systemu ochrony zdrowia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Justyna Rybka
Plik PDF
Uwaga 1: W uwadze zaznaczono, że leczenie pacjentów z MDS jest ograniczone przez dostępne opcje terapeutyczne. Uwaga 2: W uwadze podkreślono, że stosowanie preparatu Reblozyl jest bardziej opłacalną strategią leczenia w porównaniu do hospitalizacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Piotr Stelmach
Plik PDF
Uwaga 1 W uwadze uzasadniono finansowanie Reblozylu w pierwszej linii leczenia, podkreślając jego wyższą skuteczność w redukcji zależności od transfuzji, co prowadzi do poprawy wyników klinicznych oraz jakości życia pacjentów. Zaznacza się także, że wczesne wdrożenie terapii zmniejsza długoterminowe koszty związane z hospitalizacjami, transfuzjami oraz leczeniem powikłań, co czyni leczenie bardziej opłacalnym i efektywnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Aneta Szudy-Szczyrek
Plik PDF
Uwaga 1 W uwadze wskazano zasadność refundacji luspaterceptu w pierwszej linii leczenia MDS oraz wśród pacjentów wcześniej leczonych ESA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Marcin Jońca
Plik PDF
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż nowy zapis rejestracyjny luspaterceptu uzasadnia rozszerzenie refundacji i programu lekowego na I i II linię leczenia MDS, zgodnie z wytycznymi NCCN, zapewniając pacjentom dostęp do jedynej skutecznej i bezpiecznej opcji terapeutycznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Karol Wójcik
Plik PDF
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż w związku z nowym zapisem rejestracyjnym luspaterceptu, refundacja leczenia powinna obejmować wszystkich pacjentów z MDS niskiego ryzyka, niezależnie od obecności pierścieniowatych syderoblastów oraz wcześniejszego leczenia erytropoetyną, zgodnie z rekomendacjami NCCN. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Dominik Chromik.
Plik PDF
Uwaga 1 W uwadze zaznaczono, iż finansowanie leczenia luspaterceptem w pierwszej linii jest uzasadnione ze względu na jego wyższą skuteczność, możliwość redukcji kosztów terapii długoterminowej, poprawę jakości życia pacjentów oraz korzystne argumenty farmakoekonomiczne wskazujące na większą efektywność kosztową w porównaniu do późniejszych linii leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-04-11 11:19:43
Edycja przeprowadzona przez: Łukasz Kruk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Omjjara, Momelotinibum, tabl. powl., 150 mg, 30 szt., kod GTIN: 05909991526184; Omjjara, Momelotinibum, tabl. powl., 100 mg, 30 szt., kod GTIN: 05909991526177; Omjjara, Momelotinibum, tabl. powl., 200 mg, 30 szt., kod GTIN: 05909991526191
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.3741.2024.19.PRU; PLR.4500.3742.2024.19.PRU; PLR.4500.3743.2024.19.PRU; 19.12.2024
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 237/2024 Analiza kliniczna do zlecenia 237/2024 Analiza ekonomiczna do zlecenia 237/2024 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 237/2024 Uzupełnienie do zlecenia 237/2024
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 237/2024
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 10.04.2024r.
x" target="_blank" title="Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej">Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 237/2024
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-02-03 16:58:44
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 237/2024
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 237/2024
