Uwaga 1 Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną. Uwaga 2 oraz 3 Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów. Uwaga 2 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia. Uwaga 3 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu. Uwaga 4 Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH. Uwaga 5 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu. Uwaga 6 W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną. Uwaga 2 oraz 3 Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów. Uwaga 2 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia. Uwaga 3 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu. Uwaga 4 Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH. Uwaga 5 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu. Uwaga 6 W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną. Uwaga 2 oraz 3 Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów. Uwaga 2 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia. Uwaga 3 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu. Uwaga 4 Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH. Uwaga 5 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu. Uwaga 6 W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzone
Rekomendacja Prezesa:
1. Rekomendacja nr 69/2025 do zlecenia MZ nr 29/2025(Dodano: 09.06.2025 r.)
2025-06-04 15:40:26
Edycja przeprowadzona przez: Łukasz Kruk
Zmiany w tej wersji
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
Uwaga 1 Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną. Uwaga 2 oraz 3 Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów. Uwaga 2 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia. Uwaga 3 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu. Uwaga 4 Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH. Uwaga 5 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu. Uwaga 6 W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzone
2025-06-02 14:03:13
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
Uwaga 1 Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną. Uwaga 2 oraz 3 Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów. Uwaga 2 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia. Uwaga 3 Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu. Uwaga 4 Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH. Uwaga 5 Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu. Uwaga 6 W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 1 W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzone
2025-06-02 14:01:37
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
Uwaga 1 \r\n Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną. \r\n Uwaga 2 oraz 3 \r\n Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej.\r\n Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów <span style="text-decoration: underline;">w II i III klasie WHO FCuspan>), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej. \r\n Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1 \r\n Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów. \r\n Uwaga 2 \r\n Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia. \r\n Uwaga 3 \r\n Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu. \r\n Uwaga 4 \r\n Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH. \r\n Uwaga 5 \r\n Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu. \r\n Uwaga 6 \r\n W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań. \r\n Uwagi nie wpływają na wnioskowanie\r\n
Uwaga 1 \r\n W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność. \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie\r\n
Uwaga 1 \r\n W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego. \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie\r\n
Rozpatrzone
2025-06-02 12:13:03
Edycja przeprowadzona przez: Łukasz Kruk
Zmiany w tej wersji
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
OT.423.1.14.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
• Winrevair, sotatercept, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401,
• Winrevair, sotatercept, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388,
• Winrevair, sotatercept, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395,
• Winrevair, sotatercept, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371,
w ramach programu lekowego: B.31. „Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) (ICD-10 I27, I27.0)”
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
Status
Adam Torbicki
Plik PDF
Uwaga 1
Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną.
Uwaga 2 oraz 3
Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej.
Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzone
Agnieszka Woźniak
Plik PDF
Uwaga 1
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów.
Uwaga 2
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia.
Uwaga 3
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu.
Uwaga 4
Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH.
Uwaga 5
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu.
Uwaga 6
W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie
Rozpatrzone
Małgorzata Piekarska
Plik PDF
Uwaga 1
W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzone
Agnieszka Wołczenko
Plik PDF
Uwaga 1
W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Rozpatrzone
2025-05-23 15:55:13
Edycja przeprowadzona przez: Łukasz Kruk
Zmiany w tej wersji
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.28.2025.15.KKL; PLR.4500.27.2025.13.KKL; PLR.4500.26.2025.13.KKL; PLR.4500.25.2025.13.KKL; 04.03.2025
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 29/2025 Analiza kliniczna do zlecenia 29/2025 Analiza ekonomiczna do zlecenia 29/2025 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 29/2025 Uzupełnienie do zlecenia 29/2025
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 29/2025
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 16.05.2025r.
x" target="_blank" title="Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej">Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 29/2025
2025-03-13 09:03:41
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Winrevair, sota
tercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 2 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024401, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 60 mg, 1 fiol., GTIN: 00191778024388, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 2 fiol., GTIN: 00191778024395, Winrevair, sotatercept, Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 45 mg, 1 amp.-strzyk., GTIN: 00191778024371
SRP 66/2025 do zlecenia 29/2025
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 29/2025
