Zlecenia MZ 2025

Adam Torbicki

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną.
Uwaga 2 oraz 3
Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Rozpatrzone

Agnieszka Woźniak

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów.
Uwaga 2
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia.
Uwaga 3
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu.
Uwaga 4
Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH.
Uwaga 5
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu.
Uwaga 6
W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie

Rozpatrzone

Małgorzata Piekarska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Agnieszka Wołczenko

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone