Materiały 2025

Małgorzata Domżał-Bocheńska LEO Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga dotyczy zasadności wyliczenia kosztu technologii wynikającego z art. 13.3.
W uwadze przedstawiono opinię, że mimo formalnego spełnienia warunków art. 13.3 ustawy o refundacji, wobec braku dowodów klinicznych dla technologii opcjonalnych oraz faktu, że spesolimab jest pierwszym lekiem zarejestrowanym we wnioskowanym wskazaniu, a także mając na uwadze ułomność art.13.3 w stosunku do leków stosowanych w chorobach rzadkich należy odstąpić od wyliczenia kosztu stosowania refundowanej technologii o najkorzystniejszym współczynniku uzyskiwanych efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania.
Analitycy podtrzymują swoje stanowisko wyrażone w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga dotyczy wskazania źródła cytowanego fragmentu z analizy.
W uwadze zwrócono się z prośbą o wskazanie źródła do cytowanego fragmentu: „W warunkach polskich lekiem pierwszego rzutu jest acytretyna, w przypadku przeciwwskazań lub działań niepożądanych acytertyny, stosowana jest cyklosporyna lub metotreksat. W kolejnych liniach leczenia (II/III) stosuje się infiksymab/adalimumab.”
Cytowany fragment został napisany na podstawie opinii ekspertów ankietowanych przez Agencję.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Rozpatrzono

Tomasz Macioch

Plik PDF

Uwaga ogólna:

Uwaga dotyczy wyników porównania z glikokortykosteroidami systemowymi. Wnioskodawca zaznacza, że porównanie Kinpeygo z GSK systemowymi nie oddaje w pełni istoty problemu klinicznego leczenia pacjentów z IgAN, a budezonid, mimo że jest glikokortykosteroidem, ogranicza ekspozycję ogólnoustrojową, a tym samym toksyczność leczenia. Podano w wątpliwość wyliczanie ceny wnioskowanego leku zgodnie z art. 13 ustawy refundacyjnej.

Agencja podtrzymuje stanowisko, że wnioskodawca, ze względu na nieprzedstawienie badania RCT, w którym wykazano by wyższość stosowania budezonidu + SoC względem GSK + SoC, zobligowany jest do przedstawienia wyników analizy progowej zgodnie z art. 13 ustawy o refundacji.

W przedstawionych analizach odstąpiono od wykonania porównania pośredniego budezonidu z metyloprednizolonem w zakresie bezpieczeństwa ze względu na heterogeniczność włączonych do porównania badań. Należy jednak zaznaczyć, że aktualne wytyczne wskazują, że budezonid jest preferowaną opcją leczenia w przedmiotowej populacji pacjentów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Magdalena Krajewska

Plik PDF

Uwaga ogólna:

Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.

Podkreślono, że zgodnie z najnowszymi zaleceniami KDIGO 2025 leczenie budezonidem jest preferowane, ze względu na jego wpływ na modyfikacje przebiegu choroby, udowodnione korzyści oraz mniejsze ryzyko/nasilenie działań niepożądanych w porównaniu z glikokortykosteroidami stosowanymi ogólnoustrojowo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aneta Dymańska (Zakłady Farmaceutyczne Polpharma SA)

Plik PDF

Uwaga dotycząca przyjęcia przez wnioskodawcę w analizie ekonomicznej techniki analizy minimalizacji kosztów. Wnioskodawca na podstawie wyników analizy klinicznej założył równorzędność efektów zdrowotnych między apiksabanem a dabigatranem oraz rywaroksabanem.

Agencja podtrzymuje stanowisko wyrażone w analizie weryfikacyjnej, iż właściwą techniką jest analiza kosztów-użyteczności, gdyż w części prezentowanych wyników wykazano istotne statystycznie różnice pomiędzy interwencjami.

Maciej Piotr Niewada

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze odniesiono się do przytoczonej w ramach AWA rekomendacji kanadyjskiej, w której stwierdzono że SwCl nie jest rutynowo oznaczane w praktyce klinicznej. Podkreślono, że parametr SwCl jest wykorzystywany w praktyce klinicznej w Polsce i jest wykorzystywany do monitorowania efektów leczenia w ramach programu lekowego B.112.
Zwrócono uwagę, że SwCl jest bezpośrednim biomarkerem aktywności CFTR in vivo w gruczole potowym (im niższe SwCl, tym lepsza funkcja CFTR w tym narządzie). Dlatego test potowy jest od dekad kluczowy w diagnostyce CF.
Komentarz AOTMiT: w ramach AWA przytoczono wnioski kanadyjskiej Agencji dotyczące leku Alyftrek, które są aktualne dla warunków kanadyjskich. W ramach AWA nie podważono słuszności wyboru parametru SwCl do oceny skuteczności leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 2
W uwadze odniesiono się do wyboru komparatorów i podtrzymano argumentację przedstawioną w analizach Wnioskodawcy.
Komentarz AOTMiT: w AWA wskazano wszystkie technologie będące potencjalnymi komparatorami w ujęciu formalno-prawnym. Jednocześnie w AWA zaznaczono, że komparator wskazany przez Wnioskodawcę w 2025 roku stosowało 96,8% pacjentów leczonych w programie lekowym B.112.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 3
W uwadze podkreślono, że dane refundacyjne NFZ dotyczące ELX/TEZ/IVA + IVA z 2025 roku nie są kompletne. Zaznaczono również, iż w kwietniu 2025 roku zakres refundacji ELX/TEZ/IVA + IVA został znacząco poszerzony (wzrost liczby pacjentów leczonych ELX/TEZ/IVA + IVA w 2025 roku w porównaniu do 2024 oraz 2023 roku). Komentarz AOTMiT: Fakt, iż dane z 2025 roku nie są kompletne wskazano również w ramach AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Marcin Andrzej Usowski Dyrektor Genesis Biopharma Poland sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdział 2, str. 19 oraz Rozdział 4.1.1.3. str. 39
Uwaga dot. ograniczenia wskazanego przez analityków: braku analizy statystycznej dla porównania WAM vs PDN w zakresie oceny funkcji motorycznych.
Zgłaszający uwagę potwierdził, że wyniki dla porównania WAM vs prednizon w zakresie oceny funkcji motorycznych mają charakter eksploracyjny i wyjaśnił, że zrezygnowano z oceny porównawczej, gdyż badania typu non‑inferiority są w praktyce niemożliwe do przeprowadzenia w rzadkich chorobach, takich jak DMD, ze względu na wymaganą dużo wyższą liczebność próby, stąd brak analiz WAM vs PDN w publikacji dla 24‑tyg. okresu leczenia wynika ze zdefiniowanego planu badania i zaleceń regulatorów, a nie z braku dostępnych danych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 2, str. 20 oraz Rozdział 4.1.1.3 str. 38
Uwaga dot. ograniczeń analiz MAIC wskazanych przez analityków.
Podkreślono, że opublikowane w formie abstraktów konferencyjnych analizy MAIC zostały przeprowadzone właściwie pod kątem metodologii, a uzyskane wyniki porównań pośrednich pozostają spójne z obserwacjami z badań klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 2, str. 20 oraz Rozdział 4.1.1.3 str. 38
XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 2, str. 20 oraz Rozdział 4.1.1.3 str. 38
Uwaga odnosi się do różnic pomiędzy kryteriami włączenia / wyłączenia z badania VISION-DMD, a zapisami proponowanego programu lekowego. Podkreślono, że kryteria włączenia zastosowane w badaniu VISION-DMD były celowo bardziej restrykcyjne niż te przewidziane w programie lekowym, ponieważ badanie miało charakter rejestracyjny i wymagało zapewnienia wysokiej jednorodności populacji w fazie randomizowanej i ograniczenia zmienności oraz zwiększeniu czułości analizy skuteczności.
Ponadto podkreślono niezaspokojoną potrzebę pacjentów z DMD i dostępność innych danych klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.3 str. 38
Uwaga dot. ograniczeń analiz MAIC wskazanych przez analityków.
W uwadze zaznaczono, że nie przeprowadzono porównania pośredniego de-novo, ze względu na opublikowane już porównania pośrednie i brak dostępu do IPD dla deflazakortu, a uzyskane wyniki porównań pośrednich pozostają spójne z obserwacjami z badań klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str. 36
Uwaga odnosi się do nieprzedstawienia dowodów dot. porównania WAM z placebo. Powtórzono ograniczenia wskazane przez analityków wskazując, że ramię placebo nie stanowi adekwatnego komparatora, ponieważ nie odzwierciedla obecnie stosowanego standardu leczenia DMD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str. 36-37
Uwaga odnosi się do ograniczenia wskazanego przez analityków dot. ocenianych dawek WAM.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str.37
XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX.
XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str. 37
Uwaga dot. ograniczeń analiz MAIC wskazanych przez analityków. Zgłaszający uwagę wskazał, że analizy MAIC należy traktować komplementarnie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str. 37
Uwaga odnosi się do różnic w kryteriach włączenia / wyłączenia z badania VISION-DMD, a zapisami proponowanego programu lekowego.
Podkreślono, że dobór uczestników w badaniu VISION-DMD był uzasadniony metodologicznie, spowodowany potrzebą uniknięcia zakłóceń długotrwałymi efektami wcześniejszego leczenia steroidami. Zwrócono też uwagę na dostępność danych dla pacjentów uprzednio leczonych GKS.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str. 37
Uwaga odnosi się do różnic w kryteriach włączenia / wyłączenia z badania VISION-DMD, a zapisami proponowanego programu lekowego.
Podkreślono, że dobór uczestników w badaniu VISION-DMD był uzasadniony metodologicznie, spowodowany potrzebą uniknięcia zakłóceń długotrwałymi efektami wcześniejszego leczenia steroidami. Zwrócono też uwagę na dostępność danych dla pacjentów uprzednio leczonych GKS.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.2 str. 37
Uwaga odnosi się do różnic w kryteriach włączenia / wyłączenia z badania VISION-DMD, a zapisami proponowanego programu lekowego.
Podkreślono, że dobór uczestników w badaniu VISION-DMD był uzasadniony metodologicznie, spowodowany potrzebą uniknięcia zakłóceń długotrwałymi efektami wcześniejszego leczenia steroidami. Zwrócono też uwagę na dostępność danych dla pacjentów uprzednio leczonych GKS.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.3 str. 38-39

W uwadze odniesiono się do ograniczenia wskazanego przez analityków dot. oceny jakości życia.
Zgłaszający uwagę potwierdza, że klasyczna analiza jakości życia nie była elementem badania VISION DMD, natomiast oceniane w ramach badania VISION-DMD testy obejmują kluczowe obszary, które stanowią o dobrostanie i funkcjonowaniu pacjentów z DMD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 4.1.1.2 str. 37
W uwadze odniesiono się ograniczenia badania VISION-DMD, związanego z brakiem danych dotyczących odsetka pacjentów z niewydolnością oddechową.
Podkreślono, że w badanej populacji niewydolność oddechowa nie występowała z uwagi na stopień zaawansowania choroby).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 4.1.1.3 str. 39
Zgłaszający uwagę odniósł się do ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji dot.XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 4.1.1.3 str. 39
W uwadze odniesiono się do ograniczenia wskazanego przez analityków dot. niskiej liczebności populacji w badaniu VISION-DMD.
W uwadze podkreślono, że wielkość próby w badaniu VISION DMD była poprawna metodologicznie, a przeprowadzenie badania non inferiority względem prednizonu wymagałoby liczby uczestników całkowicie nierealnej do zrekrutowania w DMD. Zwrócono też uwagę na rzadkość choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AW
Rozdział 2, str. 22 oraz Rozdział 6.3., str. 74. tab. 53 Rozdział 6.3.1., str. 75 i 76
Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji związanego ze sposobem szacowania populacji w AWB.
Podkreślono, że uzyskane dane są reprezentatywne dla populacji polskiej.
Ponadto odniesiono się również do danych dot. wykorzystania WAM w Niemczech i Austrii. Wnioskodawca wskazuje, że w oparciu o dane z ww. krajów.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż oszacowania populacji docelowej, a także udziały w rynku obarczone są dużą niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 5.3.1., str. 65
Uwaga odnosi się do ograniczenia modelu AE i braku uwzględnienia możliwości redukcji dawki do 2 mg zgodnie z zapisami proponowanego PL.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3.1., str. 75
Uwaga odnosi się do nieaktualnego XXXXXXXXXXXXxxxxx
xxxxxxxxxxxx
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Rozdział 6.3.1., str. 76
Uwaga odnosi się do ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji związanego z przyjęciem w AWB braku refundacji prednizonu.
W uwadze wskazano, że uwzględnienie refundacji prednizonu u części pacjentów miałoby niewielki wpływ na wyniki i skutkowałoby obniżeniem spadku inkrementalnego z perspektywy NFZ.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 2, str. 23 oraz Rozdział 7, str. 77
W uwadze odniesiono się do uwagi analityków do treści proponowanego PL, związanej z brakiem doprecyzowania, które skale oceniają progresję choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Jerzy Pietruszewski – Konsultant Wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej

Plik PDF

Komentarz str. 62 W uwadze odniesiono się do skutków ubocznych stosowania GKS w leczeniu DMD tj.: ich negatywnego wpływu na zachowanie (agresja, depresja, zmiany nastroju, drażliwość itp.
Przytoczono wyniki badania VISION-DMD, wskazujące na zmniejszenie liczby zdarzeń niepożądanych u pacjentów leczonych prednizonem po przejściu na wamorolon. w tym obejmujących m.in. problemy behawioralne i objawy żołądkowo-jelitowe.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

dr hab. n. med. Ilona Anna Kopyta – neurolog dziecięcy

Plik PDF

Uwaga dot. zapisów proponowanego Programu Lekowego
W uwadze podkreślono, że testy PUL, TTCLIMB i NSAA są powszechnie stosowane w ocenie kamieni milowych pacjentów z DMD. Podkreślono również, że GKS (w tym najnowocześniejszy WAM) są standardem leczenia DMD.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dariusz Żebrowski Prezes Zarządu Fundacja StopDuchenne Poland

Plik PDF

Rozdział 4.1.1.3 (strona 38) oraz Rozdział 4.2 (strona 39)
W uwadze odniesiono się do ograniczenia związanego z brakiem analizy statystycznej dla porównania WAM vs PDN w zakresie oceny funkcji motorycznych w badaniu VISION-DMD.
Analitycy AOTMiT podkreślają, że powyższa informacja została umieszczona w protokole badania. Wyniki dla porównania WAM vs prednizon w zakresie oceny funkcji motorycznych mają charakter eksploracyjny.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 8 (strona 78) oraz Rozdział 5.3.1 (strona 65)
W uwadze odniesiono się do informacji przedstawionych na podstawie rekomendacji refundacyjnych i danych z badań.
Analitycy Agencji zwracają uwagę, że informacje z rekomendacji refundacyjnych opracowano na podstawie dokumentów uwzględniających dostępne wówczas dane. W analizie weryfikacyjnej przedstawiono wszystkie informacje przekazane przez Wnioskodawcę i odnalezione podczas aktualizacji wyszukiwania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 4.1.1.3 (strona 38)
W uwadze przytoczono wyniki z publikacji Dang 2024, wskazując, że nie znalazły się one w analizie weryfikacyjnej. Analitycy Agencji podkreślają, że dane te zostały przedstawione w tabeli 25 w analizie weryfikacyjnej, są także przedstawione w AKL Wnioskodawcy, opublikowanej na stronie AOTMiT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Rozdział 3.1, Tabela 6 (strona 25)
Uwaga odnosi się do opisu mechanizmu działania wamorolonu przedstawionego w AWA na podstawie Charakterystyki Produktu Leczniczego Agamree. Zdaniem zgłaszającego podano niepełny mechanizm działania, pomijając fakt, iż wamorolon jest antagonistą MR (podobnie jak eplerenon), co chroni serce przed zwłóknieniem i kardiomiopatią. Zgłaszający wskazał, że brak uwzględnienia tej unikalnej przewagi kardioprotekcyjnej jest istotnym brakiem merytorycznym analizy.
Analitycy Agencji wskazują, iż w tabeli 6 na str. 25 AWA zaznaczono, że opisano mechanizm działania wamorolonu na podstawie ChPL leku Agamree.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.1, Tabela 6 (strona 25)
Uwaga odnosi się do opisu mechanizmu działania wamorolonu przedstawionego w AWA na podstawie Charakterystyki Produktu Leczniczego Agamree. Zdaniem zgłaszającego podano niepełny mechanizm działania, pomijając fakt, iż wamorolon jest antagonistą MR (podobnie jak eplerenon), co chroni serce przed zwłóknieniem i kardiomiopatią. Zgłaszający wskazał, że brak uwzględnienia tej unikalnej przewagi kardioprotekcyjnej jest istotnym brakiem merytorycznym analizy.
Analitycy Agencji wskazują, iż w tabeli 6 na str. 25 AWA zaznaczono, że opisano mechanizm działania wamorolonu na podstawie ChPL leku Agamree.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 8, Tabela 55 (strona 79)
W uwadze odniesiono się do treści rekomendacji refundacyjnej HAS, przedstawionej w AWA.
Analitycy Agencji zwracają uwagę, że informacje z rekomendacji refundacyjnych opracowano na podstawie dokumentów uwzględniających dostępne wówczas dane i stanowią one informacje pomocnicze względem pozostałych przedstawionych w analizie weryfikacyjnej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.1.3 (strona 38) oraz Rozdział 4.2 (strona 39)
Powtórzenie uwagi dot. ograniczenia związanego z brakiem analizy statystycznej dla porównania WAM vs PDN w zakresie oceny funkcji motorycznych w badaniu VISION-DMD.
Analitycy AOTMiT podkreślają, że powyższa informacja została umieszczona w protokole badania. Wyniki dla porównania WAM vs prednizon w zakresie oceny funkcji motorycznych mają charakter eksploracyjny.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.1 (strona 65) oraz podsumowanie ograniczeń w Rozdziale 5 (strona 207)
Powtórzenie wcześniejszej uwagi dot. baku danych dla 5-letniego okresu obserwacji.
Analitycy Agencji podkreślają, że w analizie weryfikacyjnej przedstawiono wszystkie informacje przekazane przez Wnioskodawcę i odnalezione podczas aktualizacji wyszukiwania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.2.3 (strona 62) w powiązaniu z Rozdziałem 4.1.1.3 (strona 38)
W uwadze odniesiono się do założeń modelu ekonomicznego, wskazując, że wyniki dotyczące funkcji behawioralnych (wpływających na użyteczność w modelu) potraktowano jako element niepewności, a nie stały parametr modelu.
Analitycy Agencji wskazują, że model został opracowany przez Wnioskodawcę i powinien adresować w analizie wrażliwości wszystkie niepewne parametry. Zwracają także uwagę, że przytoczone ograniczenia nie mogą być traktowane łącznie, gdyż dotyczą innych części analiz Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.2.3 (strona 62) w powiązaniu z Rozdziałem 4.1.1.3 (strona 38)
W uwadze odniesiono się do założeń modelu ekonomicznego, wskazując, że wyniki dotyczące funkcji behawioralnych (wpływających na użyteczność w modelu) potraktowano jako element niepewności, a nie stały parametr modelu.
Analitycy Agencji wskazują, że model został opracowany przez Wnioskodawcę i powinien adresować w analizie wrażliwości wszystkie niepewne parametry. Zwracają także uwagę, że przytoczone ograniczenia nie mogą być traktowane łącznie, gdyż dotyczą innych części analiz Wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.1.2 (strona 58) w zestawieniu z Tabelą 27 (strona 50)
W uwadze odniesiono się do założeń modelu ekonomicznego, wskazując, że przyjęto w nim nieprawidłowe założenia dot. złamań.
Analitycy Agencji wskazują, że model został opracowany przez Wnioskodawcę oraz oparty na dostępnych wynikach badań. Należy też pamiętać o tym, że z uwagi na horyzont czasowy modelu, część parametrów podlega ekstrapolacji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.1.2 (strona 70) oraz Rozdział 6.3.1 (strona 75)
Uwaga odnosi się do założenia wariantu podstawowego AWB, w którym przyjęto brak refundacji prednizonu w DMD. W opinii wskazano, że zarówno dane NFZ, jak również opinie ekspertów potwierdzają, że prednizon jest refundowany u części pacjentów za odpłatnością ryczałtową. Zdaniem zgłaszającego uwagi powyższe założenie skutkuje sztucznym zawyżeniem kosztów inkrementalnych leku Agamree.
Analitycy Agencji zwracają uwagę, że powyższe zostało wymienione w ograniczeniach, niemniej jednak zgodnie z opinią Wnioskodawcy uwzględnienie refundacji prednizonu u części pacjentów miałoby niewielki wpływ na wyniki.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Rozdział 6.3.1 (strona 74)
Uwaga odnosi się do założenia w AWB wnioskodawcy dot. braku leczenia po rezygnacji z Agamree. W uwadze stwierdzono, że po odstawieniu WAM pacjenci wrócą do leczenia klasycznymi GKS i pominięcie tych kosztów skutkuje zniekształceniem obrazu wydatków w AWB.
Analitycy Agencji zgadzają się z powyższą uwagą, co zostało również poruszone przez nich w AWA na str. 75, stąd uwaga stanowi powtórzenie ograniczenia przedstawionego w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Rozdział 6.3.1 (strona 75)
Uwaga dotyczy założenia AWB wnioskodawcy o pominięciu oszczędności wynikających z redukcji powikłań związanych ze stosowaniem WAM. Zdaniem zgłaszającego uwagę pominiecie powyższego aspektu skutkuje zawyżeniem kosztów w AWB.
Analitycy Agencji zgadzają się, iż jest to ograniczenie przeprowadzonych analiz, niemniej nieuwzględnienie powyższego parametru stanowi wariant konserwatywny analizy.
Rozdział 6.3.1 (strona 75) Uwaga dotyczy założenia AWB wnioskodawcy o pominięciu oszczędności wynikających z redukcji powikłań związanych ze stosowaniem WAM. Zdaniem zgłaszającego uwagę pominiecie powyższego aspektu skutkuje zawyżeniem kosztów w AWB.
Analitycy Agencji zgadzają się, iż jest to ograniczenie przeprowadzonych analiz, niemniej nieuwzględnienie powyższego parametru stanowi wariant konserwatywny analizy.
Rozdział 6.1.2 (strona 67) – Założenia modelu
Uwaga dotyczy nieuwzględnienia w AWB korzyści kardioprotekcyjnych.
Analitycy Agencji wskazują, iż nie są dostępne wyniki badań wskazujące na taki efekt leczenia wamorolonem u ludzi.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Podsumowanie
W uwadze wskazano, że analiza weryfikacyjna Agencji zawiera niepełne dane i błędne wnioski.
Analitycy Agencji podkreślają, że AWA została opracowana na podstawie danych dostarczonych przez Wnioskodawcę i wszystkich dostępnych dowodów naukowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Katarzyna Sikorska, rodzic dziecka chorego na DMD

Plik PDF

6.3 Tabela 15 Uwaga ogólna. Przedstawiono krótką historię medyczną dziecka stosującego deflazakort, który spowalnia postęp choroby, ale powoduje zahamowanie wzrostu, początki osteopenii, zmiany nastroju i problemy z zachowaniem). Podkreślono potrzebę refundacji bardziej bezpiecznego leku Agamree, powołując się na wyniki przedstawione w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Maria Zalewska

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności leku Agamree
Wskazano, że lek Agamree jest jedynym kortykosteroidem dedykowanym leczeniu DMD. Podkreślono, że lek ma pozytywny wpływ na wzrost dzieci i gęstość kości w porównaniu do obecnie stosowanych kortykosteroidów, a także zdrowie psychiczne. Podkreślono, że z tych względów lek powinien być szybko objęty refundacją.
Uwaga nie wpływa na wnioski z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Zbigniew Pawłowski Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR

Plik PDF

Uwagi ogólne, wyrażające poparcie dla refundacji wnioskowanej technologii. Prezes Stowarzyszenie podkreśla, że ATTR-CM jest chorobą postępującą a nawet umiarkowane zahamowanie progresji przekłada się na istotne kliniczne i społeczne korzyści.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Krzysztof Orłowski Bayer sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1:
Dotyczy zasadności wyboru przedstawionej przez wnioskodawcę techniki analitycznej w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dot. ograniczeń wykorzystanej metody.
Uwaga 2:
Dotyczy zasadności założeń i liczby czynników wpływających na wynik, przyjętych w analizie ekonomicznej wnioskodawcy.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA – uwaga dotyczy zastrzeżeń wynikających z przyjętej techniki analitycznej.
Uwaga 3:
Dotyczy braku danych nt. różnic w compliance dla porównywalnych leków oraz zasadności założeń przyjętych przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet (przy możliwym wpływie potencjalnych różnic na udział rynkowy wnioskowanej technologii).
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dot. celowości oszacowania wpływu ww. czynnika w analizie wpływu na budżet.
Uwaga 4:
Dotyczy zasad naliczania kosztów przyjętych w modelu obliczeniowym analizy wpływu na budżet. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko zawarte w AWA i zwracają uwagę, że:
• w zaktualizowanej wersji modelu wnioskodawcy pacjentom rozpoczynającym leczenie w dwunastym miesiącu I roku analizy przypisano 365,25 dnia leczenia w II roku, to jest nie zliczono kosztów leczenia w ostatnim miesiącu roku poprzedniego;
• deklarowany mechanizm naliczania kosztów prowadzi do całkowitego pominięcia kosztów leczenia pacjentów rozpoczynających leczenie w 12. miesiącu II roku analizy.
Uwaga 5:
Dotyczy źródeł danych wykorzystanych do oszacowania wielkości populacji docelowej oraz wpływu proponowanego RSS na wyniki inkrementalne analizy wpływu na budżet, zmniejszającej różnice między wariantami obliczeń dla populacji różnych wielkości.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko opisane w AWA.
Uwaga 6:
Dotyczy uzasadnienia braku uwzględnienia w analizie wrażliwości zmiany leku z komparatora na wnioskowaną technologię.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA i podkreślają, że zastrzeżenie wynika z testowania wpływu wyłącznie jednego parametru, co nie odpowiada właściwej analizie wrażliwości. Uwaga 7:
Dotyczy przyjęcia udziału rynkowego wnioskowanej technologii w oparciu o najlepsze możliwe informacje oraz przetestowania zmian udziału w analizie wrażliwości.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko zawarte w AWA.

Rozpatrzono

Agata Małgorzata Tyczyńska

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Weronika Brzoszczyk Janssen-Cilag Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1
Sprostowano omyłkę edytorską w AKL wnioskodawcy, która dotyczyła wyniku w zakresie oceny jakości życia pacjentów. Poprawny wynik wynosi 2,05
[-1,98; 6,08].
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
Uwaga 2
Odniesiono się do uwagi AOTMiT dotyczącej oszacowań przeprowadzonych w ramach analizy wpływu na budżet.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Agnieszka Chmielewska

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Joanna Konarzewska-Król – Fundacja Onkologiczna Nadzieja

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pola Król – Fundacja Życie z Rakiem

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Katarzyna Stencel

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
W uwadze przedstawiono podsumowanie wyników dot. skuteczności i bezpieczeństwa niwolumabu oraz zasadność refundacji wnioskowanej interwencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Agata Nowicka – Stowarzyszenie Walki z rakiem Płuca Oddział Szczecin

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Katarzyna Pawluczyk

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga 1:
Wnioskodawca odniósł się do uwagi Agencji dotyczącej opisu populacji w badaniu CheckMate 77T.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 2:
Wnioskodawca odniósł się do uwagi Agencji dotyczącej opisu przyjętych kosztów leczenia schematami chemioterapii obejmującymi leki takie jak karboplatyna, cisplatyna, paklitaksel, gemcytabina, pemetreksed, docetaksel, winorelbina i etopozydu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 3:
Wnioskodawca odniósł się do uwagi Agencji dotyczącej rozbieżności w oszacowaniach populacji w scenariuszu nowym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Rudnicka

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Rogoziewicz

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna
W uwadze przedstawiono podsumowanie wyników dot. skuteczności i bezpieczeństwa niwolumabu oraz zasadność refundacji wnioskowanej interwencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Tomasz Wróbel

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Elżbieta Kozik

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Bartosz Puła

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Agata Małgorzata Tyczyńska

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Anna Kupiecka

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Dominik Romiński

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Marta Andrzejczyk GSK Services Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1 Przedstawiono najnowsze dostępne rekomendacje NICE dla leku Blenrep (drafty). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 2 Wskazano możliwe powody rozbieżności w odniesieniu do wartości inkrementalnych QALY uzyskanych w ramach analizy ekonomicznej wnioskodawcy oraz przedstawionych w rekomendacji kanadyjskiej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 Odniesiono się do uwagi AOTMiT dotyczącej oszacowań przeprowadzonych w ramach analizy wpływu na budżet. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Jarosław Dybko

Plik PDF

Uwaga 1 oraz Uwaga 2 Wyrażono pozytywne stanowisko w sprawie włączenia belantamabu mafodotinu do programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 Zwrócono uwagę na ograniczone wnioskowanie w oparciu o porównania pośrednie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 4 Odniesiono się do toksyczności rogówkowej belantamabu mafodotinu i jej monitorowaniu w programie B.54. Komentarz AOTMiT: badania okulistyczne są wskazane w projekcie programu B.54. w ramach monitorowania bezpieczeństwa leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 5 Zwrócono uwagę na konieczność testowania parametru OS w ramach analizy wrażliwości analizy ekonomicznej. Komentarz AOTMiT: w ramach analizy ekonomicznej wnioskodawcy przeprowadzono analizę wrażliwości, w której testowano przyjęcie alternatywnych wartości dla parametru OS. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 Uwaga dotyczy braku wskazania w AWA szczegółowych danych dotyczących użyteczności wykorzystanych w modelu ekonomicznym oraz kosztów monitorowania leczenia Komentarz AOTMiT: W ramach AWA wskazano odwołanie do rozdziału analizy wnioskodawcy, w którym szczegółowo opisano źródła danych dotyczących tego parametru (rozdział 8 Analizy ekonomicznej wnioskodawcy). Dane kosztowe zaimplementowane do modelu są aktualne na dzień złożenia wniosku refundacyjnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 Przedstawiono opinię dotyczącą kluczowych założeń analizy wpływu na budżet w tym analizy wrażliwości. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 7 Zwrócono uwagę na kwestię dotyczącą terminowości i dostępności badań okulistycznych, a także kosztów związanych z tym świadczeniem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozpatrzone

Rozpatrzono