Zlecenia MZ 2025

Sławomir Rynkiewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdz. 3.6, str. 32 – komentarz analityków Agencji pod tabelą.”
W AWA wskazano, iż wybór BSC, jako komparatora dokonany przez Wnioskodawcę jest prawidłowy.
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Należy zaznaczyć, iż w praktyce klinicznej u części pacjentów będzie podejmowana terapia dodatkowymi technologiami lekowymi oraz wykonywane będą procedury medyczne wskazywane przez ankietowanego eksperta klinicznego oraz wymieniane w odnalezionych wytycznych klinicznych.
Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko, że przyjęte składowe BSC mogą nie być właściwie dostosowane z uwagi na uwzględnienie w ramach BSC technologii lekowych, których udokumentowany brak skuteczności stanowi jedno z kryteriów kwalifikacji do programu lekowego.
Uwaga nr 2: „Rozdz. 4.3, główne ograniczenia – str. 60”
Uwaga niezasadna.
Populację docelową definiują zapisy uzgodnionego programu lekowego. Populacja docelowa wskazana we wniosku refundacyjnym dla wnioskowanego programu lekowego jest zawężona w stosunku do wskazania rejestracyjnego produktu leczniczego Livmarli.
Brak jest dowodów najwyżej wiarygodności/jakości dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa maraliksybatu u pacjentów w wieku 6-12 mies. i powyżej 18 roku życia.
Uwaga nr: „Rozdział 11 str. 94”
Uwzględniając argumenty Wnioskodawcy Agencja podtrzymuje stanowisko i zaznacza, iż istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistej średniej długości terapii za pomocą maraliksybatu.