Utworzono:
2025-06-11 14:35:40
Opublikowano:
2025-06-11 14:35:40
Poprawiono:
2025-09-24 15:58:39
Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Orladeyo, berotralstatum, kaps. twarde, 150 mg, 28 szt., GTIN: 05391540110096
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:
PLR.4500.412.2025.12.KKL; 25.05.2025
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 86/2025
Analiza kliniczna do zlecenia 86/2025
Analiza ekonomiczna do zlecenia 86/2025
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 86/2025
Uzupełnienie do zlecenia 86/2025
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 86/2025
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 15.08.2025 r.r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 86/2025
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DPBInformacja dotycząca sposobu podpisywania Deklaracji o Powiązaniach Branżowych oraz Oświadczeń o Powiązaniach Branżowych – kliknij tutaj
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
|
|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
| Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1) |
|---|
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
STATUS
|
|---|
|
Iwona Dobrowolska
|
Plik PDF
|
Uwaga pozostaje bez rozpatrzenia, ze względu na to, że odnoszą się do treści analiz wnioskodawcy przedstawionych w AWA.
|
Nie rozpatrzono |
|
Michał Opuchnik
|
Plik PDF
|
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1.
Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej.
Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2.
Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej.
Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5.
W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji.
Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
|
Rozpatrzono |
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 111/2025 do zlecenia: 86/2025
(Dodano: 29.08.2025 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja nr 118/2025 do zlecenia 86/2025
(Dodano: 23.09.2025 r.)
