Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1. Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej. Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2. Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3. W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER. Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4. W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku. Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5. W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB. Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1. Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej. Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2. Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3. W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER. Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4. W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku. Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5. W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji. Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB. Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1. \r\n Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej. \r\n Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER. \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. \r\n Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2. \r\n Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej. \r\n Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością. \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. \r\n Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3. \r\n W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER. \r\n Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy. \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. \r\n Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4. \r\n W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku. \r\n Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy. \r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. \r\n Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5. \r\n W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji. \r\n Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB. \r\n Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1.
Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej.
Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2.
Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej.
Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5.
W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji.
Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozpatrzono
\r\n \r\n
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 111/2025 do zlecenia: 86/2025
(Dodano: 29.08.2025 r.)
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1.
Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej.
Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2.
Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej.
Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5.
W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji.
Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI\r\n
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
\r\n
Nr analizy weryfikacyjnej
\r\n style="text-align: left;" colspan="3" align="left">
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
\r\n
\r\n
Tytuł analizy weryfikacyjnej
\r\n style="text-align: left;" colspan="3" align="left">Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)\r\n\r\n \r\n
\r\n
style="width=": 15%;">
Zgłaszający uwagi
\r\n
style="width=": 15%;">
Treść uwagi
\r\n
style="width=": 90%;">
Komentarz AOTM
\r\n
style="width=": 10%;">
STATUS
\r\n
style="text-align: ="center;">
Iwona Dobrowolska
Plik PDF
Uwaga pozostaje bez rozpatrzenia, ze względu na to, że odnoszą się do treści analiz wnioskodawcy przedstawionych w AWA.
Nie rozpatrzono
Michał Opuchnik
Plik PDF
Rozdział 4.1.3.2 (str. 26); Rozdział 4.3 (str. 40) - Uwaga 1.
Uwaga stanowi powtórzenia argumentów przytoczonych w analizie problemu decyzyjnego i analizy klinicznej.
Wnioskodawca podkreśla zasadność przyjętej metody porównania berotralstatu z lanadelumabem oraz przywołuje międzynarodowe wytyczne kliniczne dla HAE oraz pozytywne rekomendacje finansowe (CDA-AMC 2023, SMC 2022, NICE 2021) wskazujące na wartość kliniczną BER.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3., Tab. 28, str. 49; Rozdział 5.3.1., str. 50; Rozdział 5.3.4., str. 52 - Uwaga 2.
Uwaga dotyczy komentarzy analityków Agencji w zakresie zasadności przeprowadzenia CMA w analizie ekonomicznej.
Analitycy Agencji pragną podkreślić, iż celem komentarza nie było wskazanie braku akceptacji metody porównania pośredniego dla wnioskowania o non-inferiority. Niemniej, analitycy pozostają na stanowisku, że w ocenianym problemie decyzyjnym ze względu na niepewność danych klinicznych wynikających m.in. z małej liczby pacjentów, różnic i ograniczeń metodologicznych badań uwzględnionych w porównaniu pośrednim stwierdzenie tożsamości wyników klinicznych obarczone jest niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1., str. 50 - Uwaga 3.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia wartości compliance dla BER.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.3.1., str. 58 - Uwaga 4.
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjętego w AWB wnioskodawcy odsetka pacjentów leczonych aktualnie lanadelumabem (z dobrą kontrolą choroby), którzy zmienią terapię na BER w I i II roku.
Analitycy Agencji przyjęli uzasadnienie wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 6.4., str. 60 - Uwaga 5.
W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dot. komentarzy analityków Agencji w zakresie oszacowań liczebności populacji.
Wnioskodawca podkreśla ograniczoną niepewność oszacowań AWB.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 86/2025 analiza OT.423.1.39.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Orladeyo (berotralstat) w ramach programu lekowego: B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD 10: D84.1)
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
STATUS
Iwona Dobrowolska
Plik PDF
Uwaga pozostaje bez rozpatrzenia, ze względu na to, że odnoszą się do treści analiz wnioskodawcy przedstawionych w AWA.
Nie rozpatrzono
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-08-08 16:47:11
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Orladeyo, berotralstatum, kaps. twarde, 150 mg, 28 szt., GTIN: 05391540110096
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:
PLR.4500.412.2025.12.KKL; 25.05.2025
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 86/2025
Analiza kliniczna do zlecenia 86/2025
Analiza ekonomiczna do zlecenia 86/2025
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 86/2025
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 86/2025
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
x.pdf" target="_blank" title="plik analizy weryfikacyjnej Agencji">Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 86/2025
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 15.08.2025 r.r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 86/2025
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-06-11 14:35:40
Edycja przeprowadzona przez: Damian Karasiński
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 86/2025
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 86/2025
