Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Hemlibra, Emicizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 30 mg/ml, 1 fiol. 0,4 ml, GTIN: 07613326059008 Hemlibra, Emicizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 150 mg/ml, 1, fiol. 1 ml, GTIN: 07613326004763, Hemlibra, Emicizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 30 mg/ml, 1, fiol. 1 ml, GTIN: 07613326004756, Hemlibra, Emicizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 150 mg/ml, 1, fiol. 0,7 ml, GTIN: 07613326004534, Hemlibra, Emicizumabum, Roztwór do wstrzykiwań, 150 mg/ml, 1, fiol. 0,4 ml, GTIN: 07613326004442
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:
; 04.07.2025
Zlecenie dotyczy:
Pzrygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 104/2025
Analiza kliniczna do zlecenia 104/2025
Analiza ekonomiczna do zlecenia 104/2025
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 104/2025
Uzupełnienie do zlecenia 104/2025
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 104/2025
Errata do Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 104/2025
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 08.08.2025r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 104/2025
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DPBInformacja dotycząca sposobu podpisywania Deklaracji o Powiązaniach Branżowych oraz Oświadczeń o Powiązaniach Branżowych – kliknij tutaj
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
|
Nr analizy weryfikacyjnej
|
BIP – 104/2025; analiza DAS.423.1.2.2025
|
|---|
|
Tytuł analizy weryfikacyjnej
|
Wniosek o objęcie refundacją leku Hemlibra (emicizumab) w ramach programu lekowego „Zapobieganie krwawieniom u pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem czynnika VIII (ICD-10: D66)”
|
|---|
|
LP
|
Zgłaszający uwagi
|
Treść uwagi
|
Komentarz AOTM
|
|---|
| 1 |
Ewelina Matuszak
|
Plik PDF
|
Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.
|
| 1 |
Krzysztof Adamcewicz
|
Plik PDF
|
Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)” Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)” Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)” W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
Uwaga zasadna.
Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.
|
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 108/2025 do zlecenia 104/2025
(Dodano: 21.08.2025 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja nr 115/2025 do zlecenia MZ nr 104/2025
(Dodano: 18.08.2025 r.)
