Zlecenia MZ 2025

Ewelina Matuszak

Plik PDF

Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)” Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)” Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)” W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
Uwaga zasadna.
Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.

Ewelina Matuszak

Plik PDF

Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)” Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)” Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)” W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
Uwaga zasadna.
Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.

Ewelina Matuszak

Plik PDF

Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)” Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)” Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)” W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
Uwaga zasadna.
Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.

Ewelina Matuszak

Plik PDF

Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)” Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)” Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)” W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
Uwaga zasadna.
Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.

Ewelina Matuszak<br> </p>

Plik PDF\r\n

\r\n Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Krzysztof Adamcewicz<br></p>

Plik PDF\r\n

\r\n Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)”\r\n Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
\r\n Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
\r\n W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
\r\n Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)”\r\n Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
\r\n Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”
\r\n Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
\r\n Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
\r\n Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
\r\n W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
\r\n Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
\r\n Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
\r\n Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
\r\n Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
\r\n Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)”\r\n W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
\r\n Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
\r\n Uwaga zasadna.
\r\n Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
\r\n Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
\r\n Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
\r\n Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
\r\n Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
\r\n Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
\r\n Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
\r\n Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.

Ewelina Matuszak

Plik PDF

Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) oraz działalności Fundacji Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 4.1.1 (strona 42); Rozdział 4.1.4.1. (strona 53); Rozdział 11 (strona 134)” Przedstawiono informacje nt. liczby krwawień występujących u pacjentów włączonych do badania HAVEN 6 stanowiącego źródło informacji o pacjentach z umiarkowaną postacią hemofilii A leczonych emicizumabem.
Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA, iż kryteria włączenia do badań przedstawionych w AKL Wnioskodawcy, nie były w pełni zgodne z kryteriami włączenia do uzgodnionego programu lekowego.
W uwadze przedłożono również opinię Wnioskodawcy nt. kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 2: „Rozdział 4.1.1 (strona 43); Rozdział 4.1.4.1 (strona 54)” Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie AKL Wnioskodawcy.
Uwaga nr 3: „Rozdział 4.1.4.1. (strona 54)”</b>
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII. Wskazano, iż w charakterystyce pacjentów badania HAVEN 3, zaprezentowano odsetki chorych stosujących poszczególne rodzaje FVIII.
Uwaga nr 4: „Rozdział 5.3. (str. 101); Rozdział 5.3.1. (str. 103)”
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż podejście do szacowania efektów zdrowotnych i kosztów w analizie ekonomicznej nie obrazuje w pełni omawianego problemu decyzyjnego.
W opinii analityków Agencji uwzględnienie także pacjentów dorosłych w wyjściowych parametrach modelu nie oznacza w konsekwencji pominięcia populacji pediatrycznej.
Prawidłowo określony średni wiek, a w konsekwencji średnia dawka emicizumabu reprezentowałby charakterystykę całej populacji docelowej. Biorąc pod uwagę szeroki zakres populacji docelowej można było rozważyć skonstruowanie dwóch modeli ekonomicznych, które odzwierciedlałyby efektywność kosztową emicizumabu w tych różnych populacjach.
Dyskontowanie jest rekomendowane w wytycznych AOTMiT oraz natomiast jest wymagane zgodnie z Rozporządzeniem MZ ws. wymagań minimalnych.
Uwaga nr 5: „Rozdział 5.3. (str. 101)”
Uwaga zasadna. Należy mieć na uwadze komentarz Agencji do uwagi nr 4.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6: „Rozdział 5.3.1. (str. 102)” W komentarzu Wnioskodawca wskazał, że zasadnie Agencja zaznaczyła formalny charakter uwagi. Ponownie odniesiono się do kwestii kryteriów włączenia zdefiniowanych w UPL.
Uwaga nr 7: „Rozdział 5.3.1. (str. 102-103)”
Uwaga zasadna.
Brak zasadniczego wpływu na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 8: „Rozdział 5.3.2. (str. 103)”
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Warto zauważyć, iż należałoby przedstawić dowody, iż średnie użyteczności w populacji badanej w pracy Young 2023 są właściwe dla populacji pediatrycznej.
Uwaga nr 9: „Rozdział 6.3. (str. 108) oraz Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Argumenty Wnioskodawcy są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty dwuletni horyzont czasowy nie obrazuje w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji refundacyjnej dla przedmiotowego wniosku.
Uwaga nr 10: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga niezasadna. Uwzględnione dane NCK odnosiły się bezpośrednio do ciężkości choroby związanej z poziomem aktywności czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) w organizmie.
Uwaga nr 11: „Rozdział 6.3.1. (str. 109)”
Uwaga dotyczy zakreślonej części AWA.