Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DPB
Informacja dotycząca sposobu podpisywania Deklaracji o Powiązaniach Branżowych oraz Oświadczeń o Powiązaniach Branżowych – kliknij tutaj
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1 Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2 Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej. Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia. Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3 Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1 Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2 Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej. Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia. Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3 Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”\r\n
\r\nUwaga 1</u><br>\r\nOdniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
\r\nUwaga 2 \r\nOdniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. \r\nZaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.\r\n Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia. \r\nNależy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
\r\nUwaga 3 \r\nOdniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
\r\n\r\nUwagi nie wpływają na wnioskowanie.
\r\n
Rozpatrzono
colspan="4" align="center" colspan="4">
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 153/2025 do zlecenia 144/2025
(Dodano: 30.10.2025 r.)
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2</u>br>
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagai nie wpływają na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
STATUS
Michał Opuchlik
Plik PDF
Poniżej przedstawiono uwagi wnioskodawcy.
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Poniżej przedstawiono uwagi wnioskodawcyUwagi mają charakter ogólny i podkreślają biorównoważność rysdyplamu w formie tabletek z postacią proszku do sporządzania roztworu doustnego. Wskazują na korzyści wynikające z dostępności nowej postaci leku (łatwiejsze stosowanie, brak konieczności przechowywania w lodówce).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwagi Pani Prezes FundaPoniżej przedstawiono uwagi wnioskodawcy.
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych
– tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 144/2025 DPL.423.1.2.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego B.151 „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD10 E.83.3)”
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
STATUS
Michał Opuchlik
Plik PDF
Poniżej przedstawiono uwagi wnioskodawcyUwagi mają charakter ogólny i podkreślają biorównoważność rysdyplamu w formie tabletek z postacią proszku do sporządzania roztworu doustnego. Wskazują na korzyści wynikające z dostępności nowej postaci leku (łatwiejsze stosowanie, brak konieczności przechowywania w lodówce).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Anna Mądrzak
Plik PDF
Uwagi Pani Prezes FundaPoniżej przedstawiono uwagi wnioskodawcy.
Uwaga 1
Odniesiono się do kwestii wyboru komparatora w ramieniu SoC w analizie ekonomicznej oraz analizie wpływu na budżet. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia. Przytoczono wnioskowaną populację docelową, praktykę kliniczną, rekomendację SMC 2023 oraz wyniki badania obserwacyjnego XLH DMP.
Uwaga 2
Odniesiono się do kwestii braku badań zgodnych z wnioskowaną populacją pacjentów. Zaznaczono, że w analizach wnioskodawcy poruszono ww. temat oraz że wskazano stosowne ograniczenia.
Zaznaczono, że w opinii Wnioskodawcy populacja z włączonych badań klinicznych jest reprezentatywna dla populacji docelowej.
Należy zauważyć, iż pomimo braku w badaniu CL303 kryterium dotyczącego wcześniejszego stosowania doustnych fosforanów i wit D, większość chorych z badania (90%) otrzymywała wcześniej fosforany i metabolity lub analogi witaminy D, przy czym w badaniu nie wskazano informacji co do nietolerancji bądź niewystarczającej skuteczności takiego leczenia.
Należy również zauważyć, że pacjenci włączani do badania CL303 doświadczali bólu szkieletowego związanego z XLH tj. wynik ≥ 4 w skali BPI, co jest zgodne z kryterium kwalifikacji do wnioskowanego programu lekowego
Uwaga 3
Odniesiono się do rekomendacji G-BA 2022 i IQWIG 2022, w których nie stwierdzono dodatkowej wartości terapeutycznej burosumabu względem terapii standardowej. Wnioskodawca zaznaczył, że w ww. rekomendacjach wzięto pod uwagę dane z 24 tygodni obserwacji. Z kolei w 2 rekomendacjach pozytywnych (NICE 2024 i HAS 2021) oraz 1 rekomendacji pozytywnej - warunkowej (CADTH 2024) analizowano dane dla dłuższych okresów obserwacji, tj. 48, 96 i 140 tygodni oraz dane z badań RWE.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Rozpatrzono
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych
– tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie.
2025-10-17 14:01:29
Edycja przeprowadzona przez: Łukasz Kruk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
CRYSVITA, Burosumabum, roztwór do wstrzykiwań, 10 mg, 1 fiol., GTIN: 05038903003915, CRYSVITA, Burosumabum, roztwór do wstrzykiwań, 20 mg, 1 fiol., GTIN: 05038903003922, CRYSVITA, Burosumabum, roztwór do wstrzykiwań, 30 mg, 1 fiol., GTIN: 05038903003939
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:
PLR.4500.1007.2025.12.ELA PLR.4500.1008.2025.13.ELA PLR.4500.1009.2025.13.ELA; 21.07.2025
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 144/2025 Analiza kliniczna do zlecenia 144/2025 Analiza ekonomiczna do zlecenia 144/2025 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 144/2025 Odpowiedź do zlecenia 144/2025 Aneks do analiz do zlecenia 144/2025
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 144/2025
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 24.10.2025 r.r.
x" target="_blank" title="Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej">Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 144/2025
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-08-19 15:37:03
Edycja przeprowadzona przez: Damian Karasiński
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 144/2025
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 144/2025
