Zlecenia MZ 2025

Monika Andrzejczak

Plik PDF

Uwaga ogólna W uwadze podkreślono indywidualny sposób podejścia do leczenia pacjentów z miastenią. Rozanoliksyzumab został wskazany jako nowoczesna i obiecująca terapia poszerzająca wachlarz dostępnych terapii. Wskazano na potrzebę uznania zróżnicowanych potrzeb terapeutycznych chorych na miastenię w systemie ochrony zdrowia – podobnie jak ma to miejsce w innych dziedzinach medycyny, takich jak reumatologia czy onkologia. Rozszerzenie dostępnych opcji terapeutycznych dla pacjentów z miastenią zwiększa szansę na skuteczne leczenie, poprawę jakości życia i realne uczestnictwo w życiu społecznym i zawodnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Jolanta Siporska

Plik PDF

Uwaga dot. rozdz. 6.3.1. str. 52 W uwadze przytoczono ograniczenie do analizy wpływu na budżet wskazane przez analityków Agencji, w którym zaznaczono, że duża liczba sprawozdanych pacjentów stosujących RTX, sugeruje, zastosowanie nie tylko u pacjentów z MuSK+, ale również u pacjentów z AChR+. W uwadze wskazano, iż duża liczba sprawozdanych pacjentów leczonych rytuksymabem w 2025 r. może wynikać z szerszych kryteriów włączenia w programie lekowym dla tego leku. Powołując się na opinię prof. Kostery-Pruszczyk podkreślono, iż rytuksymab ma najniższą skuteczność wśród wymienionych leków. Ponadto, nie został wymieniony przez ekspertów klinicznych ankietowanych przez wnioskodawcę jako terapia stosowana w scenariuszu istniejącym w populacji chorych z AChR+. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA Uwaga dot. rozdz. 4.1.1.2., str. 26 Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym zaznaczono, że RCT MycarginG obejmowało jeden 6-tygodniowy cykl terapii rozanoliksizumabem. Przy czym w przypadku terapii rozanoliksyzumabem, zgodnie z proponowanymi w PL kryteriami wyłączenia, brak skuteczności terapii definiowany jest jako brak co najmniej 2-punktowej redukcji całkowitego wyniku w skali MG-ADL ocenianej w tygodniu po zakończeniu pełnego drugiego i każdego kolejnego cyklu leczenia w porównaniu do wartości z punktu początkowego. Wyjaśniono, iż propozycja kryteriów wyłączenia z programu wynika z faktu, iż chorzy, którzy początkowo nie uzyskali odpowiedzi na leczenie mogą odnieść korzyści z dodatkowych cykli leczenia rozanoliksyzumabem (na podstawie wyników analizy OLE - spośród 33 (26,0%) chorych nieodpowiadających na leczenie w skali MG-ADL w cyklu 1, 63,6% (21/33) odpowiedziało na leczenie w cyklu 2). Analitycy uznają przekazane wyjaśnienia za uzasadnione, jednak zwracają uwagę na brak wyników badań porównawczych (RCT) w tym zakresie.

Robert Prosiński

Plik PDF

W uwadze podkreślono negatywny wpływ miastenii na życie pacjenta oraz indywidualny sposób podejścia do leczenia. Wskazano, że miastenia ma znaczny wpływ na jakość życia i codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich opiekunów, a jej niewłaściwe leczenie stanowi obciążenie dla systemu opieki zdrowotnej. Dostępny program lekowy B.157 udostępnia innowacyjne leczenie chorym z bardzo dużym nasileniem choroby, tj. po ściśle zdefiniowanym przeleczeniu i ciężkim zaostrzeniu przełomie miastenicznym w historii choroby. Wskazano, że niezwykle istotne dla tej wyjątkowo obciążonej grupy pacjentów jest fakt, aby były dostępne wszystkie zarejestrowane leki, w tym rozanoliksyzumab, który zapewnia możliwość samodzielnego podania przez pacjentów lub opiekunów w warunkach domowych.