Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku. Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika. Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku. Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
Nr analizy weryfikacyjnej
BIP – 157/2025, analiza nr DAS.423.1.6.2025
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Wniosek o objęcie refundacją leku Kayfanda (odewiksybat) we wskazaniu „Leczenie świądu u chorych z zespołem Alagille’a (ICD-10 Q44.7)”
Zgłaszający uwagi
Treść uwagi
Komentarz AOTM
Magdalena Konarska Ipsen Poland sp. z o. o.
Plik PDF
Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy. Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku.Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika.Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu. Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku.Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym. Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia.Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Magdalena Monastyrska-Kryczmanik
Plik PDF
Uwagi ogólne, wyrażające poparcie dla refundacji wnioskowanej technologii.Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-11-20 16:23:27
Edycja przeprowadzona przez: Łukasz Kruk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Kayfanda, Odevixibatum, Kapsułki twarde, 200 mcg, 30 kaps., GTIN: 03582180003288, Kayfanda, Odevixibatum, Kapsułki twarde, 400 mcg, 30 kaps., GTIN: 03582180003295, Kayfanda, Odevixibatum, Kapsułki twarde, 600 mcg, 30 kaps., GTIN: 03582180003301, Kayfanda, Odevixibatum, Kapsułki twarde, 1200 mcg, 30 kaps., GTIN: 03582180003318
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:
PLR.4500.1022.2025.22.DWI PLR.4500.1023.2025.22.DWI PLR.4500.1024.2025.21.DWI PLR.4500.1025.2025.21.DWI; 25.08.2025
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 157/2025 Analiza kliniczna do zlecenia 157/2025 Uzupełnienie do Analizy klinicznej do zlecenia 157/2025 Analiza ekonomiczna do zlecenia 157/2025 Uzupełnienie do Analizy ekonomicznej do zlecenia 157/2025 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 157/2025 x_aneks.pdf" target="_blank" rel="noopener">Uzupełnienie do zlecenia 157/2025
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 157/2025
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 23.10.2025r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 157/2025
Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI
2025-09-03 14:06:46
Edycja przeprowadzona przez: Cezary Pająk
Zmiany w tej wersji
new introng>Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 157/2025
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 157/2025
